Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 ELX-02 u pacjentów z cystynozą nefropatyczną

22 maja 2020 zaktualizowane przez: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Faza 2, jednoośrodkowe, otwarte badanie z wielokrotną eskalacją dawek w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ELX-02 podawanego codziennie podskórnie pacjentom z cystynozą nefropatyczną, u których występuje jedna lub więcej nonsensownych mutacji genu CTNS (cystynozyna)

Jest to otwarte badanie fazy 2, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD wielokrotnych poziomów dawek ELX-02 podawanego podskórnie pacjentom z cystynozą z nonsensowną mutacją w co najmniej jednym allelu.

Do badania zostanie włączonych sześciu pacjentów.

Badanie będzie obejmowało następujące okresy dla każdego pacjenta:

  • Okres przesiewowy do 6 tygodni
  • Całkowity okres leczenia 4 tygodnie
  • Okres obserwacji bezpieczeństwa 4 tygodnie po ostatnim zabiegu

Każdy pacjent otrzyma trzy zwiększające się dawki w następujący sposób:

  • Okres leczenia 1: ELX-02 0,5 mg/kg s.c. codziennie przez 7 dni (całkowita dawka nie może przekraczać 3,5 mg/kg w tym tygodniu; dzienna dawka będzie ustalana indywidualnie, aby osiągnąć docelową tygodniową ekspozycję na poziomie około 47,5 µg*h/ml )
  • Okres leczenia 2: ELX-02 1,0 mg/kg s.c. codziennie przez 7 dni (całkowita dawka nie może przekraczać 7,0 mg/kg w tym tygodniu; dzienna dawka będzie ustalana indywidualnie, aby osiągnąć docelową tygodniową ekspozycję na poziomie około 95 µg*h/ml )
  • Okres leczenia 3: ELX-02 2,0 mg/kg s.c. codziennie przez 14 dni (całkowita dawka nie może przekraczać 14 mg/kg przez te dwa tygodnie; dzienna dawka będzie ustalana indywidualnie, aby osiągnąć docelową tygodniową ekspozycję wynoszącą około 190 µg*h/ ml)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Aby wziąć udział w tym badaniu, pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej, którzy w momencie badania przesiewowego mają co najmniej 18 lat (kohorta 1) lub ≥12 lat (kohorta 2)
  2. Rozpoznanie cystynozy nefropatycznej i biallelicznych mutacji CTNS, w tym co najmniej jednej mutacji nonsensownej
  3. Pacjenci powinni mieć łagodną lub umiarkowaną chorobę, szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego ≥40 ml/min/1,73 m2 przy użyciu formuły CKD-EPI opracowanej przez firmę Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration
  4. Wskaźnik masy ciała od 19,0 do 30,0 kg/m2. Pacjenci z niższym BMI mogą zostać włączeni do badania według uznania Badacza po konsultacji ze Sponsorem
  5. Przeszczep nerki dozwolony ze stabilną funkcją przeszczepu (stężenie kreatyniny) przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym

Pacjenci z którąkolwiek z poniższych cech/stanów nie zostaną włączeni do badania:

  1. Udział w badaniu klinicznym, w tym podawanie dowolnego badanego leku lub urządzenia w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem produktu badanego w bieżącym badaniu
  2. Jednoczesne stosowanie dwuwinianu cysteaminy od 7 dni przed rozpoczęciem leczenia do 7 dni po ostatnim podaniu ELX-02
  3. Średnie skurczowe ciśnienie krwi i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥95 percentyla dla płci, wieku i wzrostu w 3 lub więcej przypadkach w okresie przesiewowym
  4. Pacjenci bez udokumentowanej wcześniejszej ekspozycji na aminoglikozydy, u których występuje mutacja mitochondrialna zwiększająca wrażliwość na aminoglikozydy
  5. Znana istotna alergia lub nadwrażliwość na aminoglikozydy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: ELX-02
Eukariotyczny rybosomalny selektywny glikozyd (ERSG)
Lek: ELX-02
ELX-02 to mała cząsteczka, nowa jednostka chemiczna opracowywana do leczenia chorób genetycznych spowodowanych mutacjami nonsensownymi. ELX-02 jest eukariotycznym selektywnym glikozydem rybosomalnym (ERSG).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AE związane z różnymi poziomami dawek ELX-02
Ramy czasowe: Od pierwszego podania do wizyty kontrolnej średnio około 10 tygodni
Od pierwszego podania do wizyty kontrolnej średnio około 10 tygodni
Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu zero do 24 godzin (AUC0-24h)
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2 i 3
Pełny profil PK 12 próbek krwi w ciągu 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2 i 3
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2 i 3
Pełny profil PK 12 próbek krwi w ciągu 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2 i 3
Obserwowane stężenie w osoczu po 1 godzinie od podania dawki (C1h)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 5 i 7 okresów leczenia 1-2; Dni 1, 2, 5, 7, 10 i 14 okresu leczenia 3
Rzadkie pobieranie próbek, tylko pobieranie krwi, przed podaniem dawki i 1 godzinę po podaniu dawki
Dni 1, 2, 5 i 7 okresów leczenia 1-2; Dni 1, 2, 5, 7, 10 i 14 okresu leczenia 3
Ilość ELX-02 wydalanego z moczem od 0 do 24 godzin (Ae24h)
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2 i 3
6 zbiórek moczu w ciągu 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2 i 3
Klirens nerkowy w 1. dniu (Ae24h/AUC0-24h w osoczu)
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2 i 3
6 zbiórek moczu w ciągu 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2 i 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany poziomu cystyny ​​w krwinkach białych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Ekranizacja; Dni 1, 2, 5 i 7 okresów leczenia 1-2; Dzień 1, 2, 5, 7, 10 i 14 okresu leczenia 3 i 4-tygodniowa kontrola bezpieczeństwa
Ekranizacja; Dni 1, 2, 5 i 7 okresów leczenia 1-2; Dzień 1, 2, 5, 7, 10 i 14 okresu leczenia 3 i 4-tygodniowa kontrola bezpieczeństwa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Goodyer, MD, McGill University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

2 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

17 grudnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

17 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

28 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EL-003

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba genetyczna

Badania kliniczne na ELX-02

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj