Um estudo de fase 2 de ELX-02 em pacientes com cistinose nefropática
22 de maio de 2020 atualizado por: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de escalonamento de dose múltipla, de centro único, aberto e de fase 2 para avaliar a segurança, a tolerabilidade, a farmacocinética e a farmacodinâmica do ELX-02 administrado diariamente por via subcutânea em pacientes com cistinose nefropática com uma ou mais mutações sem sentido no gene CTNS (cistinosina)
Este é um estudo aberto de Fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de níveis de dosagem múltipla de ELX-02 administrado SC em pacientes com cistinose com mutação sem sentido em pelo menos um alelo.
Seis pacientes serão inscritos no julgamento.
O estudo compreenderá os seguintes períodos para cada paciente:
- Um período de triagem de até 6 semanas
- Um período total de tratamento de 4 semanas
- Um período de acompanhamento de segurança de 4 semanas após o último tratamento
Cada paciente receberá três doses crescentes da seguinte forma:
- Período de tratamento 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC diariamente por 7 dias (dose total não deve exceder 3,5 mg/kg para esta semana; a dose diária será individualizada para atingir a exposição semanal alvo de cerca de 47,5 µg*h/mL )
- Período de tratamento 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC diariamente por 7 dias (dose total não deve exceder 7,0 mg/kg para esta semana; a dose diária será individualizada para atingir a meta de exposição semanal de cerca de 95 µg*h/mL )
- Período de tratamento 3: ELX-02 2,0 mg/kg SC diariamente por 14 dias (dose total não deve exceder 14 mg/kg nessas duas semanas; a dose diária será individualizada para atingir a exposição semanal alvo de cerca de 190 µg*h/ mL)
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
3
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3H 2R9
- McGill University Health Center
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Os pacientes devem atender a todos os seguintes critérios para participar deste estudo:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino que, no momento da triagem, têm 18 anos de idade ou mais (Coorte 1) ou ≥12 anos de idade (Coorte 2)
- Um diagnóstico de cistinose nefropática e mutações bialélicas do CTNS, incluindo pelo menos uma mutação sem sentido
- Os pacientes devem ter uma taxa de filtração glomerular estimada de doença leve a moderada ≥40 mL/min/1,73m2 usando a fórmula CKD-EPI da Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica
- Índice de massa corporal de 19,0 a 30,0 kg/m2. Pacientes com um IMC mais baixo podem ser incluídos no estudo a critério do Investigador após consulta com o Patrocinador
- Transplante renal permitido com função estável do enxerto (creatinina sérica) por 3 meses antes da triagem
Pacientes com qualquer uma das seguintes características/condições não serão incluídos no estudo:
- Participação em estudo clínico, incluindo administração de qualquer medicamento ou dispositivo experimental nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da dosagem do produto experimental no estudo atual
- Uso concomitante de bitartarato de cisteamina desde 7 dias antes da linha de base até 7 dias após a administração final ELX-02
- Pressão arterial sistólica média e/ou pressão arterial diastólica ≥ percentil 95 para sexo, idade e altura em 3 ou mais ocasiões durante o período de triagem
- Pacientes sem exposição prévia documentada a aminoglicosídeos que tenham uma mutação mitocondrial que demonstrou aumentar a sensibilidade aos aminoglicosídeos
- Alergia ou hipersensibilidade relevante conhecida a aminoglicosídeos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: ELX-02
Glicosídeo ribossomal eucariótico seletivo (ERSG)
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ELX-02 é uma pequena molécula, uma nova entidade química sendo desenvolvida para o tratamento de doenças genéticas causadas por mutações sem sentido.
ELX-02 é um glicosídeo ribossomal eucariótico seletivo (ERSG).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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EAs associados a diferentes níveis de dose de ELX-02
Prazo: Desde o momento da primeira administração até a visita de acompanhamento, uma média de aproximadamente 10 semanas
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Desde o momento da primeira administração até a visita de acompanhamento, uma média de aproximadamente 10 semanas
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Área sob a curva de concentração plasmática desde o tempo zero até 24 horas (AUC0-24h)
Prazo: Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2 e 3
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Perfil farmacocinético completo 12 amostras de sangue em 24 horas
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Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2 e 3
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2 e 3
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Perfil farmacocinético completo 12 amostras de sangue em 24 horas
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Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2 e 3
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Concentração plasmática observada 1 hora após a dose (C1h)
Prazo: Dias 1, 2, 5 e 7 dos períodos de tratamento 1-2; Dias 1, 2, 5, 7, 10 e 14 do período de tratamento 3
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Amostragem esparsa, apenas amostragem de sangue, pré-dose e 1 hora após a dose
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Dias 1, 2, 5 e 7 dos períodos de tratamento 1-2; Dias 1, 2, 5, 7, 10 e 14 do período de tratamento 3
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Quantidade de ELX-02 excretada na urina de 0 a 24 horas (Ae24h)
Prazo: Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2 e 3
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6 coletas de urina em 24 horas
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Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2 e 3
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Depuração renal no Dia 1 (Ae24h/plasma AUC0-24h)
Prazo: Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2 e 3
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6 coletas de urina em 24 horas
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Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2 e 3
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alterações da linha de base nos níveis de cistina WBC
Prazo: Triagem; Dias 1, 2, 5 e 7 dos períodos de tratamento 1-2; Dias 1, 2, 5, 7, 10 e 14 do período de tratamento 3 e acompanhamento de segurança de 4 semanas
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Triagem; Dias 1, 2, 5 e 7 dos períodos de tratamento 1-2; Dias 1, 2, 5, 7, 10 e 14 do período de tratamento 3 e acompanhamento de segurança de 4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Goodyer, MD, McGill University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
2 de agosto de 2019
Conclusão Primária (REAL)
17 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (REAL)
17 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de agosto de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de agosto de 2019
Primeira postagem (REAL)
28 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
27 de maio de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de maio de 2020
Última verificação
1 de dezembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EL-003
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em ELX-02
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