Az ELX-02 2. fázisú vizsgálata nephropathiás cisztinózisban szenvedő betegeknél
2020. május 22. frissítette: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
2. fázisú, egyközpontú, nyílt, többszörös dózisú eszkalációs vizsgálat a napi szubkután beadott ELX-02 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére nephropathiás cisztinózisban szenvedő betegeknél, akik egy vagy több CTNS-mutáns gént (ciszzenszezint) hordoznak.
Ez egy 2. fázisú nyílt vizsgálat, amely az ELX-02 többszörös dózisszintű SC-ben alkalmazott biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikai és PD-jét értékeli olyan cisztinózisban szenvedő betegeknél, akiknek legalább egy alléljában nonszensz mutációja van.
Hat beteget vonnak be a vizsgálatba.
A vizsgálat minden egyes beteg esetében a következő időszakokból áll:
- Legfeljebb 6 hétig tartó szűrési időszak
- A teljes kezelési időszak 4 hét
- Az utolsó kezelés után 4 hét biztonsági követési időszak
Minden beteg három növekvő adagot kap az alábbiak szerint:
- 1. kezelési időszak: ELX-02 0,5 mg/ttkg szubkután naponta 7 napon keresztül (a teljes dózis nem haladhatja meg a 3,5 mg/kg-ot ezen a héten; a napi adagot személyre szabják, hogy elérjék a körülbelül 47,5 µg*h/ml-es célértéket. )
- 2. kezelési időszak: ELX-02 1,0 mg/ttkg szubkután naponta 7 napon keresztül (a teljes dózis nem haladhatja meg a 7,0 mg/kg-ot ezen a héten; a napi adagot személyre szabják, hogy elérjék a körülbelül 95 µg*h/ml-es célértéket. )
- 3. kezelési periódus: ELX-02 2,0 mg/ttkg szubkután naponta 14 napon keresztül (a teljes dózis nem haladhatja meg a 14 mg/kg-ot ebben a két hétben; a napi adagot személyre szabják, hogy elérjék a kb. 190 µg*h/ heti célértéket. ml)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
3
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
- McGill University Health Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
A vizsgálatban való részvételhez a betegeknek meg kell felelniük az összes alábbi kritériumnak:
- Férfi vagy nőbetegek, akik a szűrés időpontjában 18 éves vagy idősebbek (1. kohorsz) vagy 12 évesnél idősebbek (2. kohorsz)
- Nephropathiás cisztinózis és biallélikus CTNS mutációk diagnózisa, beleértve legalább egy nonszensz mutációt
- Az enyhe vagy közepesen súlyos betegségben szenvedő betegek becsült glomeruláris filtrációs sebessége ≥40 ml/perc/1,73 m2 a Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration CKD-EPI formula segítségével
- Testtömegindex 19,0-30,0 kg/m2. Alacsonyabb BMI-vel rendelkező betegek bevonhatók a vizsgálatba a vizsgáló döntése alapján, a szponzorral folytatott konzultációt követően.
- Vesetranszplantáció engedélyezett, stabil graftfunkcióval (szérum kreatininszint) a szűrést megelőző 3 hónapig
A következő jellemzők/állapotok bármelyikével rendelkező betegek nem vesznek részt a vizsgálatban:
- Részvétel klinikai vizsgálatban, beleértve bármely vizsgálati gyógyszer vagy eszköz beadását az elmúlt 30 napban vagy 5 felezési időben (amelyik hosszabb) a jelenlegi vizsgálatban a vizsgálati termék adagolása előtt
- Ciszteamin-bitartarát egyidejű alkalmazása a kiindulási érték előtt 7 nappal az utolsó beadást követő 7 napig ELX-02
- Átlagos szisztolés vérnyomás és/vagy diasztolés vérnyomás ≥95 százalékos nemre, életkorra és testmagasságra vonatkozóan 3 vagy több alkalommal a szűrési időszak alatt
- Azok a betegek, akiknek nincs dokumentált előzetes aminoglikozid-expozíciója, és olyan mitokondriális mutációval rendelkeznek, amelyről kimutatták, hogy fokozza az aminoglikozidokkal szembeni érzékenységet
- Az aminoglikozidokkal szembeni ismert releváns allergia vagy túlérzékenység
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: ELX-02
Eukarióta riboszomális szelektív glikozid (ERSG)
|
Az ELX-02 egy kis molekulájú, új kémiai entitás, amelyet nonszensz mutációk okozta genetikai betegségek kezelésére fejlesztettek ki.
Az ELX-02 egy eukarióta riboszomális szelektív glikozid (ERSG).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ELX-02 különböző dózisszintjeivel kapcsolatos mellékhatások
Időkeret: Az első adagolástól az utóellenőrzésig átlagosan körülbelül 10 hét
|
Az első adagolástól az utóellenőrzésig átlagosan körülbelül 10 hét
|
|
|
A plazmakoncentrációs görbe alatti terület nullától 24 óráig (AUC0-24h)
Időkeret: Az 1., 2. és 3. kezelési időszak 1. napja
|
Teljes PK profil 12 vérminta 24 órán keresztül
|
Az 1., 2. és 3. kezelési időszak 1. napja
|
|
Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Az 1., 2. és 3. kezelési időszak 1. napja
|
Teljes PK profil 12 vérminta 24 órán keresztül
|
Az 1., 2. és 3. kezelési időszak 1. napja
|
|
Megfigyelt plazmakoncentráció az adagolás után 1 órával (C1h)
Időkeret: Az 1-2. kezelési időszak 1., 2., 5. és 7. napja; A 3. kezelési időszak 1., 2., 5., 7., 10. és 14. napja
|
Ritka mintavétel, csak vérvétel, adagolás előtt és 1 órával az adagolás után
|
Az 1-2. kezelési időszak 1., 2., 5. és 7. napja; A 3. kezelési időszak 1., 2., 5., 7., 10. és 14. napja
|
|
A vizelettel kiválasztott ELX-02 mennyisége 0 és 24 óra között (Ae24h)
Időkeret: Az 1., 2. és 3. kezelési időszak 1. napja
|
6 vizeletgyűjtés 24 óra alatt
|
Az 1., 2. és 3. kezelési időszak 1. napja
|
|
Vese clearance az 1. napon (Ae24h/plazma AUC0-24h)
Időkeret: Az 1., 2. és 3. kezelési időszak 1. napja
|
6 vizeletgyűjtés 24 óra alatt
|
Az 1., 2. és 3. kezelési időszak 1. napja
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változások az alapvonalhoz képest a fehérvérsejtek cisztinszintjében
Időkeret: Szűrés; Az 1-2. kezelési időszak 1., 2., 5. és 7. napja; A 3. kezelési időszak 1., 2., 5., 7., 10. és 14. napja, valamint a 4 hetes biztonsági követés
|
Szűrés; Az 1-2. kezelési időszak 1., 2., 5. és 7. napja; A 3. kezelési időszak 1., 2., 5., 7., 10. és 14. napja, valamint a 4 hetes biztonsági követés
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Paul Goodyer, MD, McGill University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2019. augusztus 2.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2019. december 17.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2019. december 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. augusztus 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 23.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2019. augusztus 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. május 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 22.
Utolsó ellenőrzés
2019. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EL-003
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .