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腎症性シスチン症患者における ELX-02 の第 2 相試験

2020年5月22日 更新者：Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

1 つ以上の CTNS 遺伝子 (シスチノシン) ナンセンス変異を持つ腎症性シスチン症患者における毎日の皮下投与 ELX-02 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 2 相、単一施設、非盲検、複数回用量漸増試験

これは、少なくとも 1 つの対立遺伝子にナンセンス変異を有するシスチノーシス患者を対象に、ELX-02 を皮下投与した複数回投与レベルの安全性、忍容性、PK、および PD を評価する第 2 相非盲検試験です。

6人の患者が試験に登録されます。

研究は、各患者に対して次の期間で構成されます。

  • 最長6週間の審査期間
  • 合計4週間の治療期間
  • 最後の治療から4週間の安全性追跡期間

各患者は、次のように段階的に 3 回投与されます。

  • 治療期間 1: ELX-02 0.5 mg/kg SC、毎日 7 日間 (今週の総投与量は 3.5 mg/kg を超えないようにする。1 日あたりの投与量は、約 47.5 μg*h/mL の目標週間暴露量を達成するために個別化されます) )
  • 治療期間 2: ELX-02 1.0 mg/kg を毎日 7 日間皮下投与 (今週の総投与量は 7.0 mg/kg を超えないようにします。1 日あたりの投与量は個別化され、約 95 μg*h/mL という目標の週あたりの暴露量を達成します。 )
  • 治療期間 3: ELX-02 2.0 mg/kg SC を毎日 14 日間 (この 2 週間の総投与量は 14 mg/kg を超えないようにします。1 日あたりの投与量は、1 週間あたり約 190 μg*h/ mL)

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

3

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3H 2R9
        • McGill University Health center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

この研究に参加するには、患者は次の基準をすべて満たす必要があります。

  1. -スクリーニング時に18歳以上（コホート1）または12歳以上（コホート2）の男性または女性患者
  2. 少なくとも1つのナンセンス変異を含む、腎症性シスチノーシスおよび両アレルCTNS変異の診断
  3. -患者は軽度から中等度の疾患を持っている必要があります 推定糸球体濾過率 ≥40 mL/分/1.73m2 慢性腎臓病疫学共同CKD-EPI式を使用
  4. 体格指数 19.0 ～ 30.0 kg/m2。 BMIが低い患者は、治験責任医師との相談の後、治験責任医師の裁量で研究に参加することができます
  5. -安定した移植片機能（血清クレアチニン）で許可された腎移植 スクリーニングの3か月前

次の特徴/状態のいずれかを持つ患者は、研究に含まれません。

  1. -過去30日間または5半減期（どちらか長い方）の治験薬またはデバイスの投与を含む臨床研究への参加 現在の研究での治験薬投与前
  2. ベースラインの7日前から最終投与の7日後までのシステアミン重酒石酸塩の併用 ELX-02
  3. -平均収縮期血圧および/または拡張期血圧が、性別、年齢、および身長の95パーセンタイル以上である スクリーニング期間中に3回以上
  4. -アミノグリコシドに対する感受性を高めることが示されているミトコンドリア変異を有する、以前にアミノグリコシド曝露が文書化されていない患者
  5. -アミノグリコシドに対する既知の関連アレルギーまたは過敏症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ELX-02
真核生物のリボソーム選択的配糖体 (ERSG)
薬：ELX-02
ELX-02 は小分子であり、ナンセンス変異によって引き起こされる遺伝病の治療のために開発されている新しい化学物質です。 ELX-02 は、真核生物のリボソーム選択的グリコシド (ERSG) です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ELX-02の異なる用量レベルに関連するAE
時間枠：初回投与時からフォローアップ訪問まで、平均約10週間
初回投与時からフォローアップ訪問まで、平均約10週間
時間ゼロから 24 時間までの血漿濃度曲線下面積 (AUC0-24h)
時間枠：治療期間 1、2、および 3 の 1 日目
完全な PK プロファイル 24 時間にわたる 12 の血液サンプル
治療期間 1、2、および 3 の 1 日目
観測された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：治療期間 1、2、および 3 の 1 日目
完全な PK プロファイル 24 時間にわたる 12 の血液サンプル
治療期間 1、2、および 3 の 1 日目
投与後1時間で観察された血漿濃度（C1h）
時間枠：治療期間１～２の１日目、２日目、５日目、および７日目；治療期間3の1、2、5、7、10、および14日目
スパースサンプリング、採血のみ、投与前および投与後 1 時間
治療期間１～２の１日目、２日目、５日目、および７日目；治療期間3の1、2、5、7、10、および14日目
0時間から24時間までのELX-02の尿中排泄量(Ae24h)
時間枠：治療期間 1、2、および 3 の 1 日目
24時間で6回の採尿
治療期間 1、2、および 3 の 1 日目
1 日目の腎クリアランス (Ae24h/血漿 AUC0-24h)
時間枠：治療期間 1、2、および 3 の 1 日目
24時間で6回の採尿
治療期間 1、2、および 3 の 1 日目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
白血球シスチン濃度のベースラインからの変化
時間枠：ふるい分け;治療期間１～２の１日目、２日目、５日目、および７日目；治療期間 3 の 1、2、5、7、10、および 14 日目、および 4 週間の安全性追跡調査
ふるい分け;治療期間１～２の１日目、２日目、５日目、および７日目；治療期間 3 の 1、2、5、7、10、および 14 日目、および 4 週間の安全性追跡調査

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Paul Goodyer, MD、McGill University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年8月2日

一次修了 (実際)

2019年12月17日

研究の完了 (実際)

2019年12月17日

試験登録日

最初に提出

2019年8月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年8月23日

最初の投稿 (実際)

2019年8月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年5月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年5月22日

最終確認日

2019年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EL-003

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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