Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus ELX-02:sta potilailla, joilla on nefropaattinen kystinoosi

perjantai 22. toukokuuta 2020 päivittänyt: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2, yksi keskus, avoin, usean annoksen eskalaatiotutkimus päivittäisen ihon alle annettavan ELX-02:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten potilailla, joilla on nefropaattinen kystinoosi, jossa on yksi tai useampi CTNS-geeni (kyssensetinosiini).

Tämä on vaiheen 2 avoin tutkimus, jossa arvioidaan ELX-02:n useiden SC-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä potilailla, joilla on kystinoosi, jossa on nonsense-mutaatio vähintään yhdessä alleelissa.

Tutkimukseen otetaan mukaan kuusi potilasta.

Tutkimus käsittää seuraavat jaksot kullekin potilaalle:

  • Seulontajakso jopa 6 viikkoa
  • Hoitojakso yhteensä 4 viikkoa
  • Turvallisuusseurantajakso 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen

Jokainen potilas saa kolme nousevaa annosta seuraavasti:

  • Hoitojakso 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC päivittäin 7 päivän ajan (kokonaisannos ei saa ylittää 3,5 mg/kg tällä viikolla; päiväannos räätälöidään, jotta saavutetaan viikoittainen altistustavoite noin 47,5 µg*h/ml )
  • Hoitojakso 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC päivittäin 7 päivän ajan (kokonaisannos ei saa ylittää 7,0 mg/kg tällä viikolla; päiväannos räätälöidään, jotta saavutetaan viikoittainen altistustavoite noin 95 µg*h/ml )
  • Hoitojakso 3: ELX-02 2,0 mg/kg SC päivittäin 14 päivän ajan (kokonaisannos ei saa ylittää 14 mg/kg näiden kahden viikon ajan; päiväannos räätälöidään yksilöllisesti, jotta saavutetaan viikoittainen altistustavoite noin 190 µg*h/ ml)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tähän tutkimukseen:

  1. Mies- tai naispotilaat, jotka ovat seulonnan aikana vähintään 18-vuotiaita (kohortti 1) tai ≥12-vuotiaita (kohortti 2)
  2. Nefropaattisen kystinoosin ja kaksialleelisten CTNS-mutaatioiden diagnoosi, mukaan lukien vähintään yksi nonsense-mutaatio
  3. Potilaiden lievän tai keskivaikean sairauden arvioitu glomerulussuodatusnopeus on ≥40 ml/min/1,73 m2 käyttäen Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration CKD-EPI -kaavaa
  4. Painoindeksi 19,0-30,0 kg/m2. Potilaita, joilla on alempi BMI, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen tutkijan harkinnan mukaan sponsorin kanssa neuvoteltuaan
  5. Munuaisensiirto sallittu siirteen vakaalla toiminnalla (seerumin kreatiniini) 3 kuukauden ajan ennen seulontaa

Potilaita, joilla on jokin seuraavista ominaisuuksista/tiloista, ei oteta mukaan tutkimukseen:

  1. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, mukaan lukien minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai -laitteen antaminen viimeisten 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) aikana ennen tutkimustuotteen annostelua nykyisessä tutkimuksessa
  2. Kysteamiinibitartraatin samanaikainen käyttö 7 päivää ennen lähtötasoa ja 7 päivää viimeisen ELX-02-annoksen jälkeen
  3. Keskimääräinen systolinen verenpaine ja/tai diastolinen verenpaine ≥ 95. prosenttipiste sukupuolen, iän ja pituuden mukaan vähintään 3 kertaa seulontajakson aikana
  4. Potilaat, joilla ei ole dokumentoitua aikaisempaa aminoglykosidialtistusta ja joilla on mitokondriomutaatio, jonka on osoitettu lisäävän herkkyyttä aminoglykosideille
  5. Tunnettu merkittävä allergia tai yliherkkyys aminoglykosideille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: ELX-02
Eukaryoottinen ribosomin selektiivinen glykosidi (ERSG)
Lääke: ELX-02
ELX-02 on pieni molekyyli, uusi kemiallinen kokonaisuus, jota kehitetään nonsense-mutaatioiden aiheuttamien geneettisten sairauksien hoitoon. ELX-02 on eukaryoottinen ribosomaalisesti selektiivinen glykosidi (ERSG).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ELX-02:n erilaisiin annostasoihin liittyvät haittavaikutukset
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annostelusta seurantakäyntiin asti keskimäärin noin 10 viikkoa
Ensimmäisestä annostelusta seurantakäyntiin asti keskimäärin noin 10 viikkoa
Plasman pitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta 24 tuntiin (AUC0-24h)
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1, 2 ja 3 päivä 1
Täysi PK-profiili 12 verinäytettä 24 tunnin aikana
Hoitojaksojen 1, 2 ja 3 päivä 1
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1, 2 ja 3 päivä 1
Täysi PK-profiili 12 verinäytettä 24 tunnin aikana
Hoitojaksojen 1, 2 ja 3 päivä 1
Havaittu plasmapitoisuus 1 tunti annoksen jälkeen (C1h)
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1-2 päivät 1, 2, 5 ja 7; Hoitojakson 3 päivät 1, 2, 5, 7, 10 ja 14
Harva näytteenotto, vain verinäyte, ennen annosta ja 1 tunti annoksen jälkeen
Hoitojaksojen 1-2 päivät 1, 2, 5 ja 7; Hoitojakson 3 päivät 1, 2, 5, 7, 10 ja 14
Virtsaan erittyneen ELX-02:n määrä 0 - 24 tuntia (Ae24h)
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1, 2 ja 3 päivä 1
6 virtsan keräystä 24 tunnin aikana
Hoitojaksojen 1, 2 ja 3 päivä 1
Munuaispuhdistuma päivänä 1 (Ae24h/plasman AUC0-24h)
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1, 2 ja 3 päivä 1
6 virtsan keräystä 24 tunnin aikana
Hoitojaksojen 1, 2 ja 3 päivä 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Valkosolujen kystiinitasojen muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: Seulonta; Hoitojaksojen 1-2 päivät 1, 2, 5 ja 7; Hoitojakson 3 päivät 1, 2, 5, 7, 10 ja 14 ja 4 viikon turvallisuusseuranta
Seulonta; Hoitojaksojen 1-2 päivät 1, 2, 5 ja 7; Hoitojakson 3 päivät 1, 2, 5, 7, 10 ja 14 ja 4 viikon turvallisuusseuranta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Paul Goodyer, MD, McGill University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 2. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 17. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 17. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 28. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 27. toukokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EL-003

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Geneettinen sairaus

Kliiniset tutkimukset ELX-02

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Senegal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa