Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze ELX-02 u pacientů s nefropatickou cystinózou

22. května 2020 aktualizováno: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2, single center, open-label, multidávková eskalační studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky denně subkutánně podávaného ELX-02 u pacientů s nefropatickou cystinózou nesoucí jeden nebo více nesmyslných mutací genu CTNS (cystinosin)

Toto je otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD vícenásobných dávek SC podávaných ELX-02 u pacientů s cystinózou s nesmyslnou mutací v alespoň jedné alele.

Do studie bude zařazeno šest pacientů.

Studie bude zahrnovat následující období pro každého pacienta:

  • Období screeningu až 6 týdnů
  • Celková doba léčby 4 týdny
  • Bezpečnostní období sledování 4 týdny po poslední léčbě

Každý pacient dostane tři postupně se zvyšující dávky takto:

  • Období léčby 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC denně po dobu 7 dnů (celková dávka nesmí překročit 3,5 mg/kg pro tento týden; denní dávka bude individualizována tak, aby bylo dosaženo cílové týdenní expozice přibližně 47,5 µg*h/ml )
  • Období léčby 2: ELX-02 1,0 mg/kg sc denně po dobu 7 dnů (celková dávka nesmí překročit 7,0 mg/kg pro tento týden; denní dávka bude individualizována tak, aby bylo dosaženo cílové týdenní expozice přibližně 95 µg*h/ml )
  • Období léčby 3: ELX-02 2,0 mg/kg sc denně po dobu 14 dnů (celková dávka nesmí překročit 14 mg/kg po tyto dva týdny; denní dávka bude individualizována tak, aby bylo dosaženo cílové týdenní expozice přibližně 190 µg*h/ ml)

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria, aby se mohli zúčastnit této studie:

  1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví, kterým je v době screeningu 18 let nebo více (Kohorta 1) nebo ≥12 let (Kohorta 2)
  2. Diagnóza nefropatické cystinózy a bialelických mutací CTNS, včetně alespoň jedné nesmyslné mutace
  3. Pacienti by měli mít mírné až středně těžké onemocnění, odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≥ 40 ml/min/1,73 m2 pomocí vzorce Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration CKD-EPI
  4. Index tělesné hmotnosti 19,0 až 30,0 kg/m2. Pacienti s nižším BMI mohou být zařazeni do studie podle uvážení zkoušejícího po konzultaci se sponzorem
  5. Transplantace ledvin povolena se stabilní funkcí štěpu (sérový kreatinin) po dobu 3 měsíců před screeningem

Do studie nebudou zařazeni pacienti s některou z následujících charakteristik/stavů:

  1. Účast na klinické studii včetně podávání jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení v posledních 30 dnech nebo 5 poločasech (podle toho, co je delší) před dávkováním hodnoceného produktu v aktuální studii
  2. Současné užívání cysteaminbitartrátu od 7 dnů před výchozí hodnotou do 7 dnů po konečném podání ELX-02
  3. Průměrný systolický krevní tlak a/nebo diastolický krevní tlak ≥ 95. percentil pro pohlaví, věk a výšku při 3 nebo více příležitostech během období screeningu
  4. Pacienti bez zdokumentované předchozí expozice aminoglykosidům, kteří mají mitochondriální mutaci, u které bylo prokázáno, že zvyšuje citlivost na aminoglykosidy
  5. Známá relevantní alergie nebo přecitlivělost na aminoglykosidy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: ELX-02
Eukaryotický ribozomální selektivní glykosid (ERSG)
Lék: ELX-02
ELX-02 je malá molekula, nová chemická entita vyvíjená pro léčbu genetických onemocnění způsobených nesmyslnými mutacemi. ELX-02 je eukaryotický ribozomální selektivní glykosid (ERSG).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AE spojené s různými úrovněmi dávek ELX-02
Časové okno: Od okamžiku první dávky až po následnou návštěvu, v průměru přibližně 10 týdnů
Od okamžiku první dávky až po následnou návštěvu, v průměru přibližně 10 týdnů
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace od času nula do 24 hodin (AUC0-24h)
Časové okno: 1. den léčebných období 1, 2 a 3
Úplný PK profil 12 vzorků krve během 24 hodin
1. den léčebných období 1, 2 a 3
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 1. den léčebných období 1, 2 a 3
Úplný PK profil 12 vzorků krve během 24 hodin
1. den léčebných období 1, 2 a 3
Pozorovaná plazmatická koncentrace 1 hodinu po dávce (C1h)
Časové okno: 1., 2., 5. a 7. den léčebných období 1-2; 1., 2., 5., 7., 10. a 14. den léčebného období 3
Řídký odběr vzorků, pouze odběr krve, před dávkou a 1 hodinu po dávce
1., 2., 5. a 7. den léčebných období 1-2; 1., 2., 5., 7., 10. a 14. den léčebného období 3
Množství ELX-02 vyloučené močí od 0 do 24 hodin (Ae24h)
Časové okno: 1. den léčebných období 1, 2 a 3
6 sběrů moči během 24 hodin
1. den léčebných období 1, 2 a 3
Renální clearance v den 1 (Ae24h/plazmatická AUC0-24h)
Časové okno: 1. den léčebných období 1, 2 a 3
6 sběrů moči během 24 hodin
1. den léčebných období 1, 2 a 3

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny od výchozí hodnoty v hladinách cystinu WBC
Časové okno: Promítání; 1., 2., 5. a 7. den léčebných období 1-2; 1., 2., 5., 7., 10. a 14. den léčebného období 3 a 4týdenní bezpečnostní sledování
Promítání; 1., 2., 5. a 7. den léčebných období 1-2; 1., 2., 5., 7., 10. a 14. den léčebného období 3 a 4týdenní bezpečnostní sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Goodyer, MD, McGill University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

2. srpna 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

17. prosince 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

17. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. srpna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

28. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

27. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EL-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ELX-02

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit