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Uno studio di fase 2 su ELX-02 in pazienti con cistinosi nefropatica

22 maggio 2020 aggiornato da: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2, a centro singolo, in aperto, di escalation a dosi multiple per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ELX-02 somministrato quotidianamente per via sottocutanea in pazienti con cistinosi nefropatica portatrice di una o più mutazioni senza senso del gene CTNS (cistinosina)

Questo è uno studio in aperto di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di livelli di dose multipli di ELX-02 somministrato per via sottocutanea in pazienti con cistinosi con mutazione senza senso in almeno un allele.

Sei pazienti saranno arruolati nello studio.

Lo studio comprenderà i seguenti periodi per ciascun paziente:

  • Un periodo di screening fino a 6 settimane
  • Un periodo di trattamento totale di 4 settimane
  • Un periodo di follow-up di sicurezza di 4 settimane dopo l'ultimo trattamento

Ogni paziente riceverà tre dosi crescenti come segue:

  • Periodo di trattamento 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC al giorno per 7 giorni (dose totale non superiore a 3,5 mg/kg per questa settimana; la dose giornaliera sarà individualizzata per raggiungere l'esposizione settimanale target di circa 47,5 µg*h/mL )
  • Periodo di trattamento 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC al giorno per 7 giorni (dose totale non superiore a 7,0 mg/kg per questa settimana; la dose giornaliera sarà individualizzata per raggiungere l'esposizione settimanale target di circa 95 µg*h/mL )
  • Periodo di trattamento 3: ELX-02 2,0 mg/kg SC al giorno per 14 giorni (dose totale non superiore a 14 mg/kg per queste due settimane; la dose giornaliera sarà individualizzata per raggiungere l'esposizione settimanale target di circa 190 µg*h/ ml)

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

I pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per partecipare a questo studio:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile che, al momento dello screening, hanno almeno 18 anni di età (Coorte 1) o ≥12 anni (Coorte 2)
  2. Una diagnosi di cistinosi nefropatica e mutazioni bialleliche del CTNS, inclusa almeno una mutazione nonsenso
  3. I pazienti devono avere una velocità di filtrazione glomerulare stimata di malattia da lieve a moderata ≥40 ml/min/1,73 m2 utilizzando la formula CKD-EPI della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration
  4. Indice di massa corporea da 19,0 a 30,0 kg/m2. I pazienti con un indice di massa corporea inferiore possono essere inseriti nello studio a discrezione dello Sperimentatore previa consultazione con lo Sponsor
  5. Trapianto renale consentito con funzione dell'innesto stabile (creatinina sierica) per 3 mesi prima dello screening

I pazienti con una qualsiasi delle seguenti caratteristiche/condizioni non saranno inclusi nello studio:

  1. Partecipazione a uno studio clinico, inclusa la somministrazione di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia la più lunga) prima della somministrazione del prodotto sperimentale nello studio in corso
  2. Uso concomitante di cisteamina bitartrato da 7 giorni prima del basale fino a 7 giorni dopo la somministrazione finale ELX-02
  3. Una pressione arteriosa sistolica e/o diastolica media ≥95° percentile per sesso, età e altezza in 3 o più occasioni durante il periodo di screening
  4. Pazienti senza precedente esposizione documentata agli aminoglicosidi che hanno una mutazione mitocondriale che ha dimostrato di aumentare la sensibilità agli aminoglicosidi
  5. Allergia o ipersensibilità rilevante nota agli aminoglicosidi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: ELX-02
Glicoside selettivo ribosomiale eucariotico (ERSG)
Droga: ELX-02
ELX-02 è una piccola molecola, nuova entità chimica in fase di sviluppo per il trattamento di malattie genetiche causate da mutazioni senza senso. ELX-02 è un glicoside selettivo ribosomiale eucariotico (ERSG).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi associati a diversi livelli di dose di ELX-02
Lasso di tempo: Dal momento della prima somministrazione fino alla visita di follow-up, una media di circa 10 settimane
Dal momento della prima somministrazione fino alla visita di follow-up, una media di circa 10 settimane
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica dal tempo zero a 24 ore (AUC0-24h)
Lasso di tempo: Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2 e 3
Profilo farmacocinetico completo 12 campioni di sangue nelle 24 ore
Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2 e 3
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2 e 3
Profilo farmacocinetico completo 12 campioni di sangue nelle 24 ore
Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2 e 3
Concentrazione plasmatica osservata a 1 ora dalla dose (C1h)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 5 e 7 dei periodi di trattamento 1-2; Giorni 1, 2, 5, 7, 10 e 14 del periodo di trattamento 3
Campionamento sparso, solo prelievo di sangue, pre-dose e 1 ora dopo la dose
Giorni 1, 2, 5 e 7 dei periodi di trattamento 1-2; Giorni 1, 2, 5, 7, 10 e 14 del periodo di trattamento 3
Quantità di ELX-02 escreta nelle urine da 0 a 24 ore (Ae24h)
Lasso di tempo: Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2 e 3
6 raccolte di urina nelle 24 ore
Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2 e 3
Clearance renale al giorno 1 (Ae24h/plasma AUC0-24h)
Lasso di tempo: Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2 e 3
6 raccolte di urina nelle 24 ore
Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2 e 3

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di cistina WBC
Lasso di tempo: Selezione; Giorni 1, 2, 5 e 7 dei periodi di trattamento 1-2; Giorni 1, 2, 5, 7, 10 e 14 del periodo di trattamento 3 e follow-up sulla sicurezza a 4 settimane
Selezione; Giorni 1, 2, 5 e 7 dei periodi di trattamento 1-2; Giorni 1, 2, 5, 7, 10 e 14 del periodo di trattamento 3 e follow-up sulla sicurezza a 4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Paul Goodyer, MD, McGill University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

2 agosto 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

17 dicembre 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

17 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 agosto 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

28 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

27 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EL-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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