Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PCSK9-hämmarebehandling för patienter med SPG5

21 november 2021 uppdaterad av: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

PCSK9-hämmarebehandling för patienter med ärftlig spastisk paraplegi typ 5

Spastisk paraplegi typ 5 (SPG5) är en sällsynt subtyp av ärftlig spastisk paraplegi, en mycket heterogen grupp av neurodegenerativa sjukdomar som definieras av progressiv neurodegeneration av motorneuronerna i kortikospinalkanalen. SPG5 orsakas av recessiva mutationer i genen CYP7B1 som kodar för oxysterol-7a-hydroxylas. Detta enzym är involverat i nedbrytningen av kolesterol till primära gallsyror. CYP7B1-brist har visat sig leda till ackumulering av neurotoxiska oxysteroler. Oxysteroler visade sig försämra metabolisk aktivitet och livsduglighet hos mänskliga kortikala neuroner vid koncentrationer som hittades i SPG5-patienter, vilket indikerar att förhöjda nivåer av oxysteroler kan vara nyckelpatogena faktorer i SPG5. Monoklonala antikroppar som hämmar proproteinkonvertas subtilisin-kexin typ 9 (PCSK9) har dykt upp som en ny klass av läkemedel som effektivt sänker kolesterolnivåerna. Evolocumab, en medlem av denna klass, är en helt human monoklonal antikropp som sänker LDL-kolesterolnivåerna med cirka 60 %. Vi utförde således denna interventionsstudie med Evolocumab 420 mg för SPG5-patienter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
      • Fuzhou, Kina
        • Rekrytering
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Wan-Jin Chen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 76 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 14-80 år
  • Proband med kliniskt manifesterad ärftlig spastisk paraplegi
  • Genetiskt bekräftad diagnos av SPG5

Exklusions kriterier:

  • Bestod av behandling med statiner 3 månader före inskrivning
  • Kontraindikationer för behandling med PCSK9-hämmare
  • Graviditet uteslöts hos kvinnor i fertil ålder

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Evolocumab grupp
Berättigade patienter får subkutana injektioner av evolocumab 420 mg
Läkemedel: evolocumab
Berättigade patienter får subkutana injektioner av evolocumab 420 mg

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringen av 27-hydroxikolesterol (27-OHC)
Tidsram: upp till 4 veckor
Kolesterol är initialt sidokedjeoxiderat och den resulterande 27-hydroxikolesterolen (27-OHC) är 7a-hydroxylerade
upp till 4 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Utredare

  • Huvudutredare: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 september 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

3 januari 2023

Avslutad studie (Förväntat)

3 januari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2019

Första postat (Faktisk)

24 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera