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Behandlung mit PCSK9-Inhibitoren für Patienten mit SPG5

21. November 2021 aktualisiert von: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Behandlung mit PCSK9-Inhibitoren für Patienten mit hereditärer spastischer Paraplegie Typ 5

Die spastische Paraplegie Typ 5 (SPG5) ist ein seltener Subtyp der hereditären spastischen Paraplegie, einer sehr heterogenen Gruppe neurodegenerativer Erkrankungen, die durch eine fortschreitende Neurodegeneration der Motoneuronen des Kortikospinaltrakts definiert ist. SPG5 wird durch rezessive Mutationen im Gen CYP7B1 verursacht, das für Oxysterol-7a-Hydroxylase kodiert. Dieses Enzym ist am Abbau von Cholesterin zu primären Gallensäuren beteiligt. Es wurde gezeigt, dass ein CYP7B1-Mangel zu einer Akkumulation von neurotoxischen Oxysterolen führt. Es wurde festgestellt, dass Oxysterole die metabolische Aktivität und Lebensfähigkeit menschlicher kortikaler Neuronen in Konzentrationen beeinträchtigen, die bei SPG5-Patienten gefunden wurden, was darauf hindeutet, dass erhöhte Oxysterolspiegel wichtige pathogene Faktoren bei SPG5 sein könnten. Monoklonale Antikörper, die die Proproteinkonvertase Subtilisin-Kexin Typ 9 (PCSK9) hemmen, sind als eine neue Klasse von Medikamenten entstanden, die den Cholesterinspiegel wirksam senken. Evolocumab, ein Mitglied dieser Klasse, ist ein vollständig menschlicher monoklonaler Antikörper, der den LDL-Cholesterinspiegel um etwa 60 % senkt. Daher haben wir diese Interventionsstudie mit Evolocumab 420 mg für SPG5-Patienten durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Fuzhou, China
        • Rekrutierung
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Wan-Jin Chen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 78 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 14-80 Jahre
  • Probanden mit klinisch manifester hereditärer spastischer Paraplegie
  • Genetisch bestätigte Diagnose von SPG5

Ausschlusskriterien:

  • Umfasst die Behandlung mit Statinen 3 Monate vor der Einschreibung
  • Kontraindikationen für eine Therapie mit PCSK9-Inhibitoren
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter wurde eine Schwangerschaft ausgeschlossen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Evolocumab-Gruppe
Geeignete Patienten erhalten subkutane Injektionen von Evolocumab 420 mg
Arzneimittel: Evolocumab
Geeignete Patienten erhalten subkutane Injektionen von Evolocumab 420 mg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderung von 27-Hydroxycholesterin (27-OHC)
Zeitfenster: bis zu 4 Wochen
Cholesterin wird anfänglich seitenkettenoxidiert und das resultierende 27-Hydroxycholesterin (27-OHC) wird 7a-hydroxyliert
bis zu 4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Ermittler

  • Hauptermittler: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. September 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

3. Januar 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

3. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hereditäre spastische Paraplegie Typ 5

Klinische Studien zur Evolocumab

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