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Tratamento com inibidor de PCSK9 para pacientes com SPG5

21 de novembro de 2021 atualizado por: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Tratamento com inibidor de PCSK9 para pacientes com paraplegia espástica hereditária tipo 5

A paraplegia espástica tipo 5 (SPG5) é um subtipo raro de paraplegia espástica hereditária, um grupo altamente heterogêneo de distúrbios neurodegenerativos definidos pela neurodegeneração progressiva dos neurônios motores do trato corticospinal. O SPG5 é causado por mutações recessivas no gene CYP7B1 que codifica a oxisterol-7a-hidroxilase. Esta enzima está envolvida na degradação do colesterol em ácidos biliares primários. A deficiência de CYP7B1 demonstrou levar ao acúmulo de oxisteróis neurotóxicos. Verificou-se que os oxisteróis prejudicam a atividade metabólica e a viabilidade dos neurônios corticais humanos em concentrações encontradas em pacientes com SPG5, indicando que níveis elevados de oxisteróis podem ser fatores patogênicos chave no SPG5. Os anticorpos monoclonais que inibem a proproteína convertase subtilisina-kexina tipo 9 (PCSK9) surgiram como uma nova classe de medicamentos que efetivamente reduzem os níveis de colesterol. O evolocumab, um membro desta classe, é um anticorpo monoclonal totalmente humano que reduz os níveis de colesterol LDL em aproximadamente 60%. Portanto, realizamos este ensaio intervencionista com Evolocumabe 420 mg para pacientes SPG5.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

30

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
      • Fuzhou, China
        • Recrutamento
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Wan-Jin Chen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 76 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade 14-80 anos
  • Probands com paraplegia espástica hereditária clinicamente manifesta
  • Diagnóstico geneticamente confirmado de SPG5

Critério de exclusão:

  • Tratamento composto com estatinas 3 meses antes da inscrição
  • Contra-indicações à terapia com inibidores de PCSK9
  • Gravidez foi excluída em mulheres em idade fértil

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo Evolocumabe
Os pacientes elegíveis recebem injeções subcutâneas de evolocumabe 420 mg
Medicamento: evolocumabe
Os pacientes elegíveis recebem injeções subcutâneas de evolocumabe 420 mg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A mudança de 27-hidroxicolesterol (27-OHC)
Prazo: até 4 semanas
O colesterol é inicialmente oxidado na cadeia lateral e o 27-hidroxicolesterol (27-OHC) resultante é 7a-hidroxilado
até 4 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Investigadores

  • Investigador principal: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

3 de janeiro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

3 de janeiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

24 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de novembro de 2021

Última verificação

1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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