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Tratamiento con inhibidores de PCSK9 para pacientes con SPG5

21 de noviembre de 2021 actualizado por: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Tratamiento con inhibidores de PCSK9 para pacientes con paraplejia espástica hereditaria tipo 5

La paraplejía espástica tipo 5 (SPG5) es un subtipo raro de paraplejía espástica hereditaria, un grupo muy heterogéneo de trastornos neurodegenerativos definidos por una neurodegeneración progresiva de las neuronas motoras del tracto corticoespinal. SPG5 está causado por mutaciones recesivas en el gen CYP7B1 que codifica la oxisterol-7a-hidroxilasa. Esta enzima está implicada en la degradación del colesterol en ácidos biliares primarios. Se ha demostrado que la deficiencia de CYP7B1 conduce a la acumulación de oxiesteroles neurotóxicos. Se descubrió que los oxiesteroles perjudican la actividad metabólica y la viabilidad de las neuronas corticales humanas en concentraciones encontradas en pacientes con SPG5, lo que indica que los niveles elevados de oxiesteroles podrían ser factores patogénicos clave en SPG5. Los anticuerpos monoclonales que inhiben la proproteína convertasa subtilisina-kexina tipo 9 (PCSK9) han surgido como una nueva clase de fármacos que reducen eficazmente los niveles de colesterol. Evolocumab, miembro de esta clase, es un anticuerpo monoclonal completamente humano que reduce los niveles de colesterol LDL en aproximadamente un 60 %. Por lo tanto, realizamos este ensayo de intervención con Evolocumab 420 mg para pacientes SPG5.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Ying Fu
  • Número de teléfono: 13920263588
  • Correo electrónico: fuying1995@163.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Fuzhou, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Wan-Jin Chen

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 78 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad 14-80 años
  • Probands con paraplejía espástica hereditaria clínicamente manifiesta
  • Diagnóstico genéticamente confirmado de SPG5

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento compuesto con estatinas 3 meses antes de la inscripción
  • Contraindicaciones para la terapia con inhibidores de PCSK9
  • Se excluyó el embarazo en mujeres en edad fértil

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo evolocumab
Los pacientes elegibles reciben inyecciones subcutáneas de evolocumab 420 mg
Droga: evolocumab
Los pacientes elegibles reciben inyecciones subcutáneas de evolocumab 420 mg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio de 27-hidroxicolesterol (27-OHC)
Periodo de tiempo: hasta 4 semanas
El colesterol se oxida inicialmente en la cadena lateral y el 27-hidroxicolesterol (27-OHC) resultante se hidroxila en 7a.
hasta 4 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Investigadores

  • Investigador principal: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

3 de enero de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

3 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

24 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de noviembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de noviembre de 2021

Última verificación

1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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