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SPG5 환자를 위한 PCSK9 억제제 치료

2021년 11월 21일 업데이트: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

유전성 경련성 하반신 마비 5형 환자의 PCSK9 억제제 치료

경직성 하반신마비 5형(SPG5)은 유전성 경직성 하반신마비의 드문 하위 유형으로, 피질 척수로 운동 뉴런의 진행성 신경퇴행으로 정의되는 고도로 이질적인 신경변성 장애 그룹입니다. SPG5는 oxysterol-7a-hydroxylase를 암호화하는 CYP7B1 유전자의 열성 돌연변이에 의해 발생합니다. 이 효소는 콜레스테롤을 일차 담즙산으로 분해하는 데 관여합니다. CYP7B1 결핍은 신경독성 옥시스테롤의 축적으로 이어지는 것으로 나타났습니다. 옥시스테롤은 SPG5 환자에서 발견되는 농도에서 인간 피질 뉴런의 대사 활동 및 생존 능력을 손상시키는 것으로 밝혀졌으며, 이는 옥시스테롤 수치 상승이 SPG5의 주요 병원성 요인일 수 있음을 나타냅니다. PCSK9(proprotein convertase subtilisin-kexin type 9)를 억제하는 단클론 항체가 콜레스테롤 수치를 효과적으로 낮추는 새로운 종류의 약물로 부상했습니다. 이 클래스의 구성원인 Evolocumab은 LDL 콜레스테롤 수치를 약 60%까지 감소시키는 완전 인간 단일클론 항체입니다. 따라서 우리는 SPG5 환자를 대상으로 Evolocumab 420mg을 사용하여 이 중재 시험을 수행했습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

30

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
      • Fuzhou, 중국
        • 모병
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Wan-Jin Chen

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 14-80세
  • 임상적으로 명백한 유전성 경련성 하반신 마비가 있는 프로밴드
  • SPG5 유전자 확인 진단

제외 기준:

  • 등록 3개월 전 스타틴으로 구성된 치료
  • PCSK9 억제제 치료에 대한 금기
  • 가임기 여성에서는 임신이 제외되었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에볼로쿠맙 그룹
적격 환자는 에볼로쿠맙 420mg을 피하주사합니다.
의약품: 에볼로쿠맙
적격 환자는 에볼로쿠맙 420mg을 피하주사합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
27-하이드록시콜레스테롤(27-OHC)의 변화
기간: 최대 4주
콜레스테롤은 처음에 측쇄 산화되고 결과 27-하이드록시콜레스테롤(27-OHC)은 7a-하이드록실화됩니다.
최대 4주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

수사관

  • 수석 연구원: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 29일

기본 완료 (예상)

2023년 1월 3일

연구 완료 (예상)

2023년 1월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 9월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 9월 22일

처음 게시됨 (실제)

2019년 9월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 11월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 21일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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