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Trattamento dell'inibitore di PCSK9 per i pazienti con SPG5

21 novembre 2021 aggiornato da: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Trattamento con inibitori PCSK9 per pazienti con paraplegia spastica ereditaria di tipo 5

La paraplegia spastica di tipo 5 (SPG5) è un raro sottotipo di paraplegia spastica ereditaria, un gruppo altamente eterogeneo di disturbi neurodegenerativi definiti dalla neurodegenerazione progressiva dei motoneuroni del tratto corticospinale. SPG5 è causato da mutazioni recessive nel gene CYP7B1 che codifica per l'ossisterolo-7a-idrossilasi. Questo enzima è coinvolto nella degradazione del colesterolo in acidi biliari primari. È stato dimostrato che il deficit di CYP7B1 porta all'accumulo di ossisteroli neurotossici. È stato scoperto che gli ossisteroli compromettono l'attività metabolica e la vitalità dei neuroni corticali umani a concentrazioni riscontrate nei pazienti con SPG5, indicando che livelli elevati di ossisteroli potrebbero essere fattori patogeni chiave in SPG5. Gli anticorpi monoclonali che inibiscono la proproteina convertasi subtilisina-kexina di tipo 9 (PCSK9) sono emersi come una nuova classe di farmaci che abbassano efficacemente i livelli di colesterolo. Evolocumab, un membro di questa classe, è un anticorpo monoclonale completamente umano che riduce i livelli di colesterolo LDL di circa il 60%. Abbiamo quindi eseguito questo studio interventistico con Evolocumab 420 mg per i pazienti SPG5.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Fuzhou, Cina
        • Reclutamento
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Wan-Jin Chen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 76 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 14-80 anni
  • Probandi con paraplegia spastica ereditaria clinicamente manifesta
  • Diagnosi geneticamente confermata di SPG5

Criteri di esclusione:

  • Trattamento compreso con statine 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Controindicazioni alla terapia con inibitori PCSK9
  • La gravidanza è stata esclusa nelle donne in età fertile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo Evolocumab
I pazienti idonei ricevono iniezioni sottocutanee di evolocumab 420 mg
Droga: evolocumab
I pazienti idonei ricevono iniezioni sottocutanee di evolocumab 420 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il cambiamento di 27-idrossicolesterolo (27-OHC)
Lasso di tempo: fino a 4 settimane
Il colesterolo è inizialmente ossidato a catena laterale e il risultante 27-idrossicolesterolo (27-OHC) è 7a-idrossilato
fino a 4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Investigatori

  • Investigatore principale: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 settembre 2019

Completamento primario (Anticipato)

3 gennaio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

3 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

24 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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