Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PCSK9 gátló kezelés SPG5-ös betegek számára

2021. november 21. frissítette: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

PCSK9 gátló kezelés 5-ös típusú örökletes spasztikus paraplegiában szenvedő betegek számára

Az 5-ös típusú spastic paraplegia (SPG5) az örökletes spasticus paraplegia ritka altípusa, a neurodegeneratív rendellenességek rendkívül heterogén csoportja, amelyet a corticospinalis traktus motoros neuronjainak progresszív neurodegenerációja határoz meg. Az SPG5-öt az oxiszterol-7a-hidroxilázt kódoló CYP7B1 gén recesszív mutációi okozzák. Ez az enzim részt vesz a koleszterin elsődleges epesavakra történő lebontásában. Kimutatták, hogy a CYP7B1 hiánya neurotoxikus oxiszterolok felhalmozódásához vezet. Azt találták, hogy az oxiszterolok rontják a humán agykérgi neuronok metabolikus aktivitását és életképességét az SPG5-ben szenvedő betegeknél tapasztalt koncentrációkban, ami azt jelzi, hogy az oxiszterolok megnövekedett szintje kulcsfontosságú patogén tényező lehet az SPG5-ben. A 9-es típusú proprotein konvertáz szubtilizin-kexin (PCSK9) monoklonális antitestek a gyógyszerek új osztályaként jelentek meg, amelyek hatékonyan csökkentik a koleszterinszintet. Az evolokumab, amely ebbe az osztályba tartozik, egy teljesen humán monoklonális antitest, amely körülbelül 60%-kal csökkenti az LDL-koleszterinszintet. Így ezt az intervenciós vizsgálatot 420 mg Evolocumabbal végeztük SPG5 betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Fuzhou, Kína
        • Toborzás
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Wan-Jin Chen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 14-80 év
  • Klinikailag manifesztálódó, örökletes görcsös paraplegiával rendelkező probands
  • Az SPG5 genetikailag megerősített diagnózisa

Kizárási kritériumok:

  • Tartalmazza a sztatin kezelést 3 hónappal a felvétel előtt
  • A PCSK9 gátló terápia ellenjavallatai
  • Fogamzóképes korú nőknél a terhesség kizárt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Evolocumab csoport
A jogosult betegek 420 mg evolokumabot szubkután injekcióban kapnak
Drog: evolokumab
A jogosult betegek 420 mg evolokumabot szubkután injekcióban kapnak

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 27-hidroxi-koleszterin (27-OHC) változása
Időkeret: legfeljebb 4 hétig
A koleszterin kezdetben az oldallánc oxidálódik, és a keletkező 27-hidroxi-koleszterin (27-OHC) 7a-hidroxilálódik
legfeljebb 4 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. szeptember 29.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. január 3.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. január 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. szeptember 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 22.

Első közzététel (Tényleges)

2019. szeptember 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. november 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 21.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel