Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PCSK9-remmerbehandeling voor patiënten met SPG5

21 november 2021 bijgewerkt door: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

PCSK9-remmerbehandeling voor patiënten met erfelijke spastische paraplegie type 5

Spastische paraplegie type 5 (SPG5) is een zeldzaam subtype van erfelijke spastische paraplegie, een zeer heterogene groep van neurodegeneratieve aandoeningen die worden gedefinieerd door progressieve neurodegeneratie van de motorneuronen van het corticospinale kanaal. SPG5 wordt veroorzaakt door recessieve mutaties in het gen CYP7B1 dat codeert voor oxysterol-7a-hydroxylase. Dit enzym is betrokken bij de afbraak van cholesterol tot primaire galzuren. Er is aangetoond dat CYP7B1-deficiëntie leidt tot accumulatie van neurotoxische oxysterolen. Oxysterolen bleken de metabole activiteit en levensvatbaarheid van menselijke corticale neuronen te verminderen bij concentraties die werden gevonden bij SPG5-patiënten, wat aangeeft dat verhoogde niveaus van oxysterolen mogelijk belangrijke pathogene factoren zijn in SPG5. Monoklonale antilichamen die proproteïne convertase subtilisine-kexine type 9 (PCSK9) remmen, zijn naar voren gekomen als een nieuwe klasse geneesmiddelen die het cholesterolgehalte effectief verlagen. Evolocumab, een lid van deze klasse, is een volledig humaan monoklonaal antilichaam dat het LDL-cholesterolgehalte met ongeveer 60% verlaagt. We hebben dus deze interventionele studie uitgevoerd met Evolocumab 420 mg voor SPG5-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Fuzhou, China
        • Werving
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wan-Jin Chen

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 76 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 14-80 jaar
  • Probands met klinisch manifeste erfelijke spastische dwarslaesie
  • Genetisch bevestigde diagnose van SPG5

Uitsluitingscriteria:

  • Omvat behandeling met statines 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
  • Contra-indicaties voor PCSK9-remmertherapie
  • Zwangerschap was uitgesloten bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Evolocumab-groep
Geschikte patiënten krijgen subcutane injecties van evolocumab 420 mg
Geneesmiddel: evolocumab
Geschikte patiënten krijgen subcutane injecties van evolocumab 420 mg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering van 27-hydroxycholesterol (27-OHC)
Tijdsspanne: tot 4 weken
Cholesterol wordt aanvankelijk aan de zijketen geoxideerd en het resulterende 27-hydroxycholesterol (27-OHC) wordt 7a-gehydroxyleerd
tot 4 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 september 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

3 januari 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

3 januari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 november 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijke spastische paraplegie type 5

Klinische onderzoeken op evolocumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tunisia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren