Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba inhibitorem PCSK9 pro pacienty s SPG5

21. listopadu 2021 aktualizováno: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Léčba inhibitorem PCSK9 u pacientů s dědičnou spastickou paraplegií typu 5

Spastická paraplegie typu 5 (SPG5) je vzácný podtyp dědičné spastické paraplegie, vysoce heterogenní skupina neurodegenerativních poruch definovaných progresivní neurodegenerací motorických neuronů kortikospinálního traktu. SPG5 je způsobena recesivními mutacemi v genu CYP7B1 kódujícím oxysterol-7a-hydroxylázu. Tento enzym se podílí na degradaci cholesterolu na primární žlučové kyseliny. Bylo prokázáno, že nedostatek CYP7B1 vede k akumulaci neurotoxických oxysterolů. Bylo zjištěno, že oxysteroly zhoršují metabolickou aktivitu a životaschopnost lidských kortikálních neuronů v koncentracích zjištěných u pacientů s SPG5, což naznačuje, že zvýšené hladiny oxysterolů mohou být klíčovými patogenními faktory u SPG5. Monoklonální protilátky, které inhibují proprotein konvertázu subtilisin-kexin typu 9 (PCSK9), se objevily jako nová třída léků, které účinně snižují hladinu cholesterolu. Evolocumab, člen této třídy, je plně lidská monoklonální protilátka, která snižuje hladiny LDL cholesterolu přibližně o 60 %. Provedli jsme tedy tuto intervenční studii s Evolocumabem 420 mg u pacientů s SPG5.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Fuzhou, Čína
        • Nábor
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wan-Jin Chen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 76 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 14-80 let
  • Probandi s klinicky manifestní dědičnou spastickou paraplegií
  • Geneticky potvrzená diagnóza SPG5

Kritéria vyloučení:

  • Zahrnovala léčbu statiny 3 měsíce před zařazením
  • Kontraindikace léčby inhibitory PCSK9
  • Těhotenství bylo vyloučeno u žen ve fertilním věku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Evolocumab skupina
Vhodní pacienti dostávají subkutánní injekce evolokumabu 420 mg
Lék: evolocumab
Vhodní pacienti dostávají subkutánní injekce evolokumabu 420 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna 27-hydroxycholesterolu (27-OHC)
Časové okno: až 4 týdny
Cholesterol je zpočátku oxidován postranním řetězcem a výsledný 27-hydroxycholesterol (27-OHC) je 7a-hydroxylován
až 4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. září 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

3. ledna 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

3. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

24. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dědičná spastická paraplegie typu 5

Klinické studie na evolocumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit