Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PCSK9-hemmerbehandling for pasienter med SPG5

21. november 2021 oppdatert av: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

PCSK9-hemmerbehandling for pasienter med arvelig spastisk paraplegi type 5

Spastisk paraplegi type 5 (SPG5) er en sjelden undertype av arvelig spastisk paraplegi, en svært heterogen gruppe av nevrodegenerative lidelser definert av progressiv nevrodegenerasjon av de motoriske nevronene i kortikospinalkanalen. SPG5 er forårsaket av recessive mutasjoner i genet CYP7B1 som koder for oksysterol-7a-hydroksylase. Dette enzymet er involvert i nedbrytningen av kolesterol til primære gallesyrer. CYP7B1-mangel har vist seg å føre til akkumulering av nevrotoksiske oksysteroler. Oksysteroler ble funnet å svekke metabolsk aktivitet og levedyktighet til humane kortikale nevroner ved konsentrasjoner funnet hos SPG5-pasienter, noe som indikerer at forhøyede nivåer av oksysteroler kan være nøkkelpatogene faktorer i SPG5. Monoklonale antistoffer som hemmer proprotein convertase subtilisin-kexin type 9 (PCSK9) har dukket opp som en ny klasse medikamenter som effektivt senker kolesterolnivået. Evolocumab, et medlem av denne klassen, er et fullstendig humant monoklonalt antistoff som reduserer LDL-kolesterolnivået med omtrent 60 %. Vi utførte derfor denne intervensjonsstudien med Evolocumab 420 mg for SPG5-pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Fuzhou, Kina
        • Rekruttering
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Wan-Jin Chen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 76 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 14-80 år
  • Probander med klinisk manifestert arvelig spastisk paraplegi
  • Genetisk bekreftet diagnose av SPG5

Ekskluderingskriterier:

  • Bestod av behandling med statiner 3 måneder før innskrivning
  • Kontraindikasjoner til PCSK9-hemmerbehandling
  • Graviditet ble ekskludert hos kvinner i fertil alder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Evolocumab gruppe
Kvalifiserte pasienter får subkutane injeksjoner av evolocumab 420 mg
Legemiddel: evolocumab
Kvalifiserte pasienter får subkutane injeksjoner av evolocumab 420 mg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen av 27-hydroksykolesterol (27-OHC)
Tidsramme: opptil 4 uker
Kolesterol er i utgangspunktet sidekjedeoksidert og det resulterende 27-hydroksykolesterol (27-OHC) er 7a-hydroksylert
opptil 4 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2019

Primær fullføring (Forventet)

3. januar 2023

Studiet fullført (Forventet)

3. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

24. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig spastisk paraplegi type 5

Kliniske studier på evolocumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere