Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PCSK9-inhibiittorihoito potilaille, joilla on SPG5

sunnuntai 21. marraskuuta 2021 päivittänyt: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

PCSK9-inhibiittorihoito potilaille, joilla on perinnöllinen spastinen paraplegia tyyppi 5

Spastinen paraplegia tyyppi 5 (SPG5) on perinnöllisen spastisen paraplegian harvinainen alatyyppi, erittäin heterogeeninen ryhmä neurodegeneratiivisia sairauksia, jotka määritellään kortikospinaalisen alueen motoristen hermosolujen etenevänä hermoston rappeutumana. SPG5:n aiheuttavat resessiiviset mutaatiot oksisteroli-7a-hydroksylaasia koodaavassa CYP7B1-geenissä. Tämä entsyymi osallistuu kolesterolin hajoamiseen primäärisiksi sappihapoiksi. CYP7B1-puutoksen on osoitettu johtavan neurotoksisten oksisterolien kertymiseen. Oksisterolien havaittiin heikentävän ihmisen aivokuoren neuronien metabolista aktiivisuutta ja elinkykyä SPG5-potilailla havaittuina pitoisuuksina, mikä osoittaa, että kohonneet oksisterolitasot saattavat olla SPG5:n keskeisiä patogeenisiä tekijöitä. Monoklonaaliset vasta-aineet, jotka estävät proproteiinikonvertaasi subtilisiini-keksiini tyyppi 9:ää (PCSK9), ovat tulleet uudeksi lääkeryhmäksi, joka alentaa tehokkaasti kolesterolitasoja. Evolokumabi, tämän luokan jäsen, on täysin ihmisen monoklonaalinen vasta-aine, joka alentaa LDL-kolesterolitasoja noin 60 %. Näin ollen suoritimme tämän interventiotutkimuksen evolokumabilla 420 mg SPG5-potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Fuzhou, Kiina
        • Rekrytointi
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Wan-Jin Chen

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 76 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 14-80 vuotta
  • Probands, joilla on kliinisesti ilmeinen perinnöllinen spastinen paraplegia
  • Geneettisesti vahvistettu SPG5-diagnoosi

Poissulkemiskriteerit:

  • Sisältää statiinihoidon 3 kuukautta ennen ilmoittautumista
  • PCSK9-estäjähoidon vasta-aiheet
  • Raskaus suljettiin pois hedelmällisessä iässä olevilta naisilta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Evolokumabiryhmä
Tukikelpoiset potilaat saavat 420 mg:n evolokumabia ihonalaisesti
Lääke: evolokumabi
Tukikelpoiset potilaat saavat 420 mg:n evolokumabia ihonalaisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
27-hydroksikolesterolin (27-OHC) muutos
Aikaikkuna: jopa 4 viikkoa
Kolesteroli hapettuu aluksi sivuketjussa ja tuloksena oleva 27-hydroksikolesteroli (27-OHC) 7a-hydroksyloituu
jopa 4 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Tutkijat

  • Päätutkija: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 29. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 3. tammikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 3. tammikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 22. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 22. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 21. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen spastinen paraplegia tyyppi 5

Kliiniset tutkimukset evolokumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Latvia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa