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Traitement inhibiteur de PCSK9 pour les patients atteints de SPG5

21 novembre 2021 mis à jour par: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Traitement par inhibiteur de PCSK9 pour les patients atteints de paraplégie spastique héréditaire de type 5

La paraplégie spastique de type 5 (SPG5) est un sous-type rare de paraplégie spastique héréditaire, un groupe très hétérogène de troubles neurodégénératifs définis par une neurodégénérescence progressive des motoneurones du tractus corticospinal. Le SPG5 est causé par des mutations récessives du gène CYP7B1 codant pour l'oxystérol-7a-hydroxylase. Cette enzyme est impliquée dans la dégradation du cholestérol en acides biliaires primaires. Il a été démontré que le déficit en CYP7B1 entraîne une accumulation d'oxystérols neurotoxiques. Il a été constaté que les oxystérols altéraient l'activité métabolique et la viabilité des neurones corticaux humains à des concentrations trouvées chez les patients SPG5, indiquant que des niveaux élevés d'oxystérols pourraient être des facteurs pathogènes clés dans SPG5. Les anticorps monoclonaux qui inhibent la proprotéine convertase subtilisine-kexine de type 9 (PCSK9) sont apparus comme une nouvelle classe de médicaments qui abaissent efficacement les taux de cholestérol. L'évolocumab, membre de cette classe, est un anticorps monoclonal entièrement humain qui réduit les taux de cholestérol LDL d'environ 60 %. Nous avons donc réalisé cet essai interventionnel avec Evolocumab 420 mg pour des patients SPG5.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Fuzhou, Chine
        • Recrutement
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Wan-Jin Chen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 76 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge 14-80 ans
  • Proposants atteints de paraplégie spastique héréditaire cliniquement manifeste
  • Diagnostic génétiquement confirmé de SPG5

Critère d'exclusion:

  • Traitement composé de statines 3 mois avant l'inscription
  • Contre-indications au traitement par inhibiteur de PCSK9
  • La grossesse a été exclue chez les femmes en âge de procréer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe évolocumab
Les patients éligibles reçoivent des injections sous-cutanées d'evolocumab 420 mg
Médicament: évolocumab
Les patients éligibles reçoivent des injections sous-cutanées d'evolocumab 420 mg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le changement de 27-hydroxycholestérol (27-OHC)
Délai: jusqu'à 4 semaines
Le cholestérol est initialement oxydé en chaîne latérale et le 27-hydroxycholestérol résultant (27-OHC) est 7a-hydroxylé
jusqu'à 4 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 septembre 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

3 janvier 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

3 janvier 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2019

Première publication (Réel)

24 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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