Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PCSK9-hæmmerbehandling til patienter med SPG5

21. november 2021 opdateret af: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

PCSK9-hæmmerbehandling til patienter med arvelig spastisk paraplegi type 5

Spastisk paraplegi type 5 (SPG5) er en sjælden undertype af arvelig spastisk paraplegi, en meget heterogen gruppe af neurodegenerative lidelser defineret af progressiv neurodegeneration af de motoriske neuroner i corticospinalkanalen. SPG5 er forårsaget af recessive mutationer i genet CYP7B1, der koder for oxysterol-7a-hydroxylase. Dette enzym er involveret i nedbrydningen af ​​kolesterol til primære galdesyrer. CYP7B1-mangel har vist sig at føre til ophobning af neurotoksiske oxysteroler. Oxysteroler viste sig at forringe metabolisk aktivitet og levedygtighed af humane corticale neuroner ved koncentrationer fundet i SPG5-patienter, hvilket indikerer, at forhøjede niveauer af oxysteroler kan være nøglepatogene faktorer i SPG5. Monoklonale antistoffer, der hæmmer proprotein convertase subtilisin-kexin type 9 (PCSK9), er dukket op som en ny klasse af lægemidler, der effektivt sænker kolesterolniveauet. Evolocumab, et medlem af denne klasse, er et fuldt humant monoklonalt antistof, der reducerer LDL-kolesterolniveauet med cirka 60 %. Vi udførte således dette interventionelle forsøg med Evolocumab 420 mg til SPG5-patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Fuzhou, Kina
        • Rekruttering
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Wan-Jin Chen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 76 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 14-80 år
  • Probander med klinisk manifest arvelig spastisk paraplegi
  • Genetisk bekræftet diagnose af SPG5

Ekskluderingskriterier:

  • Indeholdt behandling med statiner 3 måneder før indskrivning
  • Kontraindikationer til PCSK9-hæmmerbehandling
  • Graviditet blev udelukket hos kvinder i den fødedygtige alder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Evolocumab gruppe
Berettigede patienter får subkutane injektioner af evolocumab 420 mg
Medicin: evolocumab
Berettigede patienter får subkutane injektioner af evolocumab 420 mg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen af ​​27-hydroxycholesterol (27-OHC)
Tidsramme: op til 4 uger
Kolesterol oxideres i første omgang sidekæde, og det resulterende 27-hydroxycholesterol (27-OHC) er 7a-hydroxyleret
op til 4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

3. januar 2023

Studieafslutning (Forventet)

3. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2019

Først opslået (Faktiske)

24. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig spastisk paraplegi type 5

Kliniske forsøg med evolocumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner