Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie inhibitorem PCSK9 u pacjentów z SPG5

21 listopada 2021 zaktualizowane przez: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Leczenie inhibitorami PCSK9 u pacjentów z dziedziczną paraplegią spastyczną typu 5

Paraplegia spastyczna typu 5 (SPG5) jest rzadkim podtypem dziedzicznej paraplegii spastycznej, wysoce heterogennej grupy zaburzeń neurodegeneracyjnych definiowanych przez postępującą neurodegenerację neuronów ruchowych przewodu korowo-rdzeniowego. SPG5 jest spowodowane mutacjami recesywnymi w genie CYP7B1 kodującym oksysterol-7a-hydroksylazę. Enzym ten bierze udział w degradacji cholesterolu do pierwszorzędowych kwasów żółciowych. Wykazano, że niedobór CYP7B1 prowadzi do gromadzenia się neurotoksycznych oksysteroli. Stwierdzono, że oksysterole upośledzają aktywność metaboliczną i żywotność ludzkich neuronów korowych w stężeniach występujących u pacjentów z SPG5, co wskazuje, że podwyższone poziomy oksysteroli mogą być kluczowymi czynnikami patogennymi w SPG5. Przeciwciała monoklonalne hamujące konwertazę probiałkową subtylizyny-keksyny typu 9 (PCSK9) pojawiły się jako nowa klasa leków skutecznie obniżających poziom cholesterolu. Ewolokumab, członek tej klasy, jest w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym, które obniża poziom cholesterolu LDL o około 60%. W ten sposób przeprowadziliśmy tę interwencyjną próbę z ewolokumabem 420 mg dla pacjentów z SPG5.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Fuzhou, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Wan-Jin Chen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 76 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 14-80 lat
  • Probandy z klinicznie manifestującą się dziedziczną spastyczną paraplegią
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza SPG5

Kryteria wyłączenia:

  • Obejmowało leczenie statynami 3 miesiące przed włączeniem do badania
  • Przeciwwskazania do terapii inhibitorem PCSK9
  • U kobiet w wieku rozrodczym wykluczono ciążę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa ewolokumabu
Kwalifikujący się pacjenci otrzymują podskórne wstrzyknięcia ewolokumabu w dawce 420 mg
Lek: ewolokumab
Kwalifikujący się pacjenci otrzymują podskórne wstrzyknięcia ewolokumabu w dawce 420 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana 27-hydroksycholesterolu (27-OHC)
Ramy czasowe: do 4 tygodni
Cholesterol jest początkowo utleniany w łańcuchu bocznym, a powstały 27-hydroksycholesterol (27-OHC) jest 7a-hydroksylowany
do 4 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Śledczy

  • Główny śledczy: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

3 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

3 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MRCTA, ECFAHofFMU[2019]209

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczna paraplegia spastyczna typu 5

Badania kliniczne na ewolokumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj