FMT hos barn med autism och gastrointestinala symtom
- ASD-barn med gastrointestinala problem som stör den dagliga rutinen kommer att rekryteras till centret för autism som leds av prof Zachor, och vid Pediatric Neurology & Development Center vid Shamir Medical Center. Publikationer i sociala medier - facebook och stödgrupper för autism kommer också att användas. Beslutet om att inleda någon medicinsk behandling eller inte kommer inte att påverkas av studiens utredare och kommer att fattas enbart av den behandlande läkaren.
- Om möjligt kommer deltagarna att ge informerat samtycke efter att ha fått en grundlig förklaring från studieteamet, liksom båda föräldrarna eller andra vårdnadshavare.
- Två gruppers randomisering kommer att utföras, grupp A och grupp B. Grupprandomiseringen kommer att vara dubbelblindad.
- Deltagare som randomiserats till grupp A kommer att få 10 kapslar FMT två gånger i veckan i 3 veckor, och vid vecka 12 följt av 3 veckors placebo två gånger i veckan.
- Deltagare randomiserade till grupp B kommer att få 10 kapslar placebo två gånger i veckan i 3 veckor och vid vecka 12 följt av 3 veckors FMT två gånger i veckan.
- Vid baslinjen kommer deltagarna att genomgå en fullständig fysisk undersökning, vitala tecken, medicinskt frågeformulär, ROME III frågeformulär för barn > ålder4 />ålder 10, ATN-GISSI-17 frågeformulär, Aut-Eat frågeformulär om matvanor, Social Responsiveness Scale (SRS) ) och Adaptive Behaviour Assessment System (ABAS).
- Föräldrar/vårdgivare kommer att fylla i ett dagligt symtomuppföljningsformulär vid baslinjen
- Fekala prover kommer att tillhandahållas för analys av mikrobiom och proteom vid beselin, veckorna 3,12, 15 och 6+9 månader.
- Vid varje FMT/Placebo-administration kommer ett kort frågeformulär som frågar om möjliga biverkningar, gastrointestinala symtom, allmänt välbefinnande och läkemedelsförändringar att administreras.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Cirka 50 % av barn med autismspektrumstörning (ASD) tenderar att lida av ett eller flera gastrointestinala (GI) symtom. GI-symtomen varierar från förstoppning (~20%), diarré (~14%), buksmärtor/besvär (14) %), uppblåsthet (12%), inkontinens (12%), reflux (7,4%), illamående (6%) och svårt med tarmrörelser (6%).
Svårighetsgraden av ASD är associerad med de observerade GI-symtomen, även om inget orsak-verkansamband mellan GI-symtom och ASD har bevisats hittills. ASD med GI-symtom patienter kan visa betydande beteendemanifestationer, såsom ångest, självskada och aggression och dessa kan tillskrivas själva GI-symtomen. Därför kan lindring av GI-symtomen vara viktig även för förbättring av ASD.
Förutom möjligheten att nervsystemet påverkar tarmen och GI-symptomen, finns det också möjligheten att tarmen och mikrobiomet i tarmen kan påverka det centrala nervsystemet.
Med tanke på fynden att barn med ASD har en historia av att använda betydligt mer antibiotika och att tarmpermeabiliteten ökar i ASD är det rimligt att anta att ASD-patienter har distinkta mikrobiomer och tarmmetaboliter.
Ändå kanske förändring av tarmmikrobiomet kan leda till förbättring av några av symtomen. Hittills är studier om att påverka ASD (beteende och GI-symtom) genom att ta itu med tarmmikrobiomet optimistiska men mestadels öppna och fortfarande ofullständiga.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Zerifin, Israel, 70300
- Assaf-HarofehMC
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- ASD Pojkar eller flickor 7 - 20 år
- lider av gastrointestinala symtom och/eller matselektivitet som stör den dagliga rutinen
- Patienter som inte börjat med immunsuppressiva eller antiinflammatoriska läkemedel.
- Kvinnor i fertil ålder och män måste gå med på att använda adekvat preventivmedel (hormonell preventivmetod eller barriärmetod för preventivmedel; abstinens) innan studiestart och under hela studiedeltagandet. Om en kvinna skulle bli gravid eller misstänka att hon är gravid medan hon eller hennes partner deltar i denna studie ska hon omedelbart informera sin behandlande läkare. Kvinnor i fertil ålder kommer att ha ett uringraviditetstest, som måste vara negativt, på studiedag 1, innan de får FMT. Män som behandlas eller registreras enligt detta protokoll måste också gå med på att använda adekvat preventivmedel före studien och under 3 månader efter FMT.
- Har inte tagit antibiotika 2 dagar före första besöket.
- Förmåga hos föräldrar eller annan vårdnadshavare att förstå och viljan att underteckna ett skriftligt informerat samtycke, inklusive viljan att acceptera risken för icke-relaterad donatoravföring.
- Förmåga att svälja orala mediciner.
Exklusions kriterier:
Allvarliga GI-problem som kräver omedelbar behandling (livshotande).
- nyligen genomförda/schemalagda operationer
- diagnostiserats som allvarligt undernärd eller underviktig
- diagnostiserats med en sjukdom med en gen
- stora hjärnmissbildningar
- inflammatoriska tarmsjukdomar
- känd positiv serologi för celiaki eller eosinofil esofagit
- Graviditet/amning
- Använder immunsuppressiva eller antiinflammatoriska läkemedel
- Aktiv eller okontrollerad bakterie-, virus- eller svampinfektion(er) som kräver systemisk terapi
- Fördröjt magtömningssyndrom
- Känd kronisk aspiration
- Historik av betydande allergi mot livsmedel
- Kan inte svälja piller
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fekal mikrobiotatransplantation (FMT)
10 kapslar per dos under 6 på varandra följande veckor, två gånger i veckan, för totalt 120 kapslar. Varje inokulum kommer att beredas av avföring från 1 donator och en dos på 10 kapslar innehåller siktat, koncentrerat material som härrör från i genomsnitt 10 gram fekalt material. Donatorer är friska, icke-gravida vuxna i åldern 18 till 50 år, som inte tar några mediciner och har ett normalt kroppsmassaindex (18,5-25) [beräknat som vikt i kilogram dividerat med höjd i meter i kvadrat]). |
Deltagarna kommer att uppmanas att fasta i 4 timmar före och 1 timme efter kapselintag. Varje kapsel tas med en klunk vatten. Kapslarna får inte krossas, tuggas eller lösas. Deltagarna kommer att utvärderas i 15 minuter omedelbart efter administrering av kapsel.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: placebo
Placebokapslar kommer att bestå av en kombination av saltlösning/glycerol (samma vehikel som FMT-kapslar).
De inre kapslarna är mörka (grönfärgade), så det allmänna utseendet på kapslarna är detsamma för de personer som inte förbereder dem.
|
Deltagarna kommer att uppmanas att fasta i 4 timmar före och 1 timme efter kapselintag. Varje kapsel tas med en klunk vatten. Kapslarna får inte krossas, tuggas eller lösas. Deltagarna kommer att utvärderas i 15 minuter omedelbart efter administrering av kapsel. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: 3 veckor från studiestart
|
Säkerheten med att använda FMT-kapslar hos autistiska barn med gastrointestinala symtom mäts genom förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar som inträffade efter att ha tagit kapslarna, och dokumenterades i ett dagligt uppföljningsformulär
|
3 veckor från studiestart
|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet])
Tidsram: 15 veckor från studiestart
|
Säkerheten med att använda FMT-kapslar hos autistiska barn med gastrointestinala symtom mäts genom förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar som inträffade efter att ha tagit kapslarna, och dokumenterades i ett dagligt uppföljningsformulär
|
15 veckor från studiestart
|
|
Signifikant förändring av GI-symtom [effektivitet]
Tidsram: 3 veckor från studiestart
|
effektiviteten av FMT-kapslar för att lindra gastrointestinala symtom hos autistiska barn definieras av en signifikant förändring i Rom III-enkäten, som används för diagnostik av funktionella GI-störningar hos barn
|
3 veckor från studiestart
|
|
Signifikant förändring av GI-symtom [effektivitet]
Tidsram: 15 veckor från studiestart
|
effektiviteten av FMT-kapslar för att lindra gastrointestinala symtom hos autistiska barn definieras av en signifikant förändring i Rom III-enkäten, som används för diagnostik av funktionella GI-störningar hos barn
|
15 veckor från studiestart
|
|
Signifikant förändring av GI-symtom [effektivitet]
Tidsram: 6 månader från studiestart
|
effektiviteten av FMT-kapslar för att lindra gastrointestinala symtom hos autistiska barn definieras av en signifikant förändring i Rom III-enkäten, som används för diagnostik av funktionella GI-störningar hos barn
|
6 månader från studiestart
|
|
Signifikant förändring av GI-symtom [effektivitet]
Tidsram: 9 månader från studiestart
|
effektiviteten av FMT-kapslar för att lindra gastrointestinala symtom hos autistiska barn definieras av en signifikant förändring i Rom III-enkäten, som används för diagnostik av funktionella GI-störningar hos barn
|
9 månader från studiestart
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i val av mat [effektivitet]
Tidsram: 12 veckor från studiestart
|
Effektiviteten av FMT-kapslar på matselektivitet hos autistiska barn mäts med hjälp av ett matvaneformulär (Aut-Eat)
|
12 veckor från studiestart
|
|
Förändring i val av mat [effektivitet]
Tidsram: 6 månader från studiestart
|
Effektiviteten av FMT-kapslar på matselektivitet hos autistiska barn mäts med hjälp av ett matvaneformulär (Aut-Eat)
|
6 månader från studiestart
|
|
Förändring i val av mat [effektivitet]
Tidsram: 9 månader från studiestart
|
Effektiviteten av FMT-kapslar på matselektivitet hos autistiska barn mäts med hjälp av ett matvaneformulär (Aut-Eat)
|
9 månader från studiestart
|
|
Förbättring av ASD-symtom [effektivitet]
Tidsram: 3 månader från studiestart
|
Effekten av FMT-kapslar för att förbättra ASD-symtom mäts med hjälp av SRS-frågeformuläret (Social Responsiveness Scale). Totalpoängen beräknas separat för män och kvinnor.
Det kan uttryckas som en råpoäng eller en T-poäng.
|
3 månader från studiestart
|
|
Förbättring av ASD-symtom [effektivitet]
Tidsram: 6 månader från studiestart
|
Effekten av FMT-kapslar för att förbättra ASD-symtom mäts med hjälp av SRS-frågeformuläret (Social Responsiveness Scale). Totalpoängen beräknas separat för män och kvinnor.
Det kan uttryckas som en råpoäng eller en T-poäng.
|
6 månader från studiestart
|
|
Mångfald och variation i tarmmikrobiomet
Tidsram: 3 veckor från studiestart
|
Ändra mångfalden och variabiliteten hos tarmmikrobiomet mätt genom sekvensering av 16:s rRNA.
|
3 veckor från studiestart
|
|
Mångfald och variation i tarmmikrobiomet
Tidsram: 12 veckor från studiestart
|
Ändra mångfalden och variabiliteten hos tarmmikrobiomet mätt genom sekvensering av 16:s rRNA.
|
12 veckor från studiestart
|
|
Mångfald och variation i tarmmikrobiomet
Tidsram: 15 veckor från studiestart
|
Ändra mångfalden och variabiliteten hos tarmmikrobiomet mätt genom sekvensering av 16:s rRNA.
|
15 veckor från studiestart
|
|
Mångfald och variation i tarmmikrobiomet
Tidsram: 3 månader från studiestart
|
Ändra mångfalden och variabiliteten hos tarmmikrobiomet mätt genom sekvensering av 16:s rRNA.
|
3 månader från studiestart
|
|
Mångfald och variation i tarmmikrobiomet
Tidsram: 6 månader från studiestart
|
Ändra mångfalden och variabiliteten hos tarmmikrobiomet mätt genom sekvensering av 16:s rRNA.
|
6 månader från studiestart
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 0052-19-ASF
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .