Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av TAK-079 hos vuxna med persistent/kronisk primär immun trombocytopeni

28 maj 2025 uppdaterad av: Takeda

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av TAK-079 hos patienter med persistent/kronisk primär immun trombocytopeni

Primär immun trombocytopeni (ITP) är en sällsynt sjukdom som resulterar i låga nivåer av blodplättar - de celler som hjälper blodet att koagulera.

Huvudsyftet med studien är att kontrollera biverkningar av att ta TAK-079 vid tre olika dosnivåer. Ett annat syfte är att lära sig om TAK-079 kan öka trombocytantalet hos personer med ITP.

Förutom att få stabil bakgrundsterapi för ITP kommer deltagarna att få en injektion av antingen TAK-079 eller placebo en gång i veckan i 2 månader. En placebo ser ut som TAK-079 men kommer inte att ha någon medicin i sig. Efter behandlingen kommer alla deltagare att följas upp i ytterligare 2 månader.

Därefter kommer deltagare som fått TAK-079 att fortsätta följas upp i ytterligare 4 månader. Deltagare som fick placebo och skulle vilja få TAK-079 kanske kan göra detta under en förlängningsperiod i studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Läkemedlet som testas i denna studie heter TAK-079. TAK-079 testas för att behandla personer som har primär immun trombocytopeni (ITP). Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och den biologiska aktiviteten av TAK-079 eller matchande placebo i kombination med stabil ITP-bakgrundsterapi.

Studien kommer att engagera cirka 36 till 54 deltagare. I del A av studien kommer deltagarna att slumpmässigt tilldelas (av en slump, som att vända ett mynt) till en av de tre behandlingsgrupperna. De som fick placebo under denna period kommer att ha valet att få TAK-079 efter en säkerhetsuppföljningsperiod och kommer att randomiseras till en av de två öppna TAK-079-behandlingsarmarna. En oblindad säkerhetsgranskning kommer att äga rum när minst 24 utvärderbara deltagare är tillgängliga för analys i del A för att avgöra om registreringen till del B ska öppnas.

I del B kommer deltagarna att slumpmässigt tilldelas en av två behandlingsgrupper. De som fick placebo under denna period kommer att ha valet att få studieläkemedlet efter en säkerhetsuppföljningsperiod i en enda öppen TAK-079-behandlingsarm.

Denna multicenterprövning kommer att genomföras över hela världen. Alla deltagare kommer att följas under minst 8 veckor i en säkerhetsuppföljningsperiod och en 16-veckors långtidsuppföljningsperiod efter de 8 veckornas behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

41

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarien, 1407
        • Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarien, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85715
        • Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61614-3542
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118-2905
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia
  • Grekland
      • Thessaloniki, Grekland, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra, Achaia, Grekland, 26500
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grekland, 115 27
        • General Hospital of Athens - George Gennimatas
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italien, 20100
        • A.O.U. Maggiore della Carita
      • Roma, Italien, 161
        • Azienda Policlinico Umberto I
    • Friuli-Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Italien, 34149
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italien, 95122
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
  • Japan
    • Tokyo
      • Itabashi, Tokyo, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan, 108-0073
        • Saiseikai Central Hospital
  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Kroatien
      • Osijek, Kroatien, 31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Merkur
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
      • Maribor, Slovenien, 2000
        • University Clinical Centre Maribor
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Spanien, 8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanien, 9005
        • C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Spanien, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanien, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
    • Madrid
      • Meco, Madrid, Spanien, 28880
        • Hospital Universitario Príncipe de Asturias
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10707
        • Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
      • Marburg, Tyskland, 35037
        • OnkoNet Marburg GmbH
      • Munchen, Tyskland, 80634
        • Rotkreuzklinikum München
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Ukraina
      • Dnipro, Ukraina, 49102
        • Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
      • Kyiv, Ukraina, 2091
        • Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
      • Kyiv, Ukraina, 4060
        • CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
    • Mykolaivs'ka Oblast
      • Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Ukraina, 54058
        • Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
    • Ternopil's'ka Oblast
      • Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Ukraina, 46002
        • Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
    • Zhytomyrs'ka Oblast
      • Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Ukraina, 10002
        • MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnostiserad med ITP som har pågått i ≥3 månader, diagnostiserad i enlighet med The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia eller International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia som lokalt tillämplig.
  2. Har ett genomsnittligt antal trombocyter på <30 000/μL (och individuellt ≤35 000/μL) vid minst 2 mätningar med minst 1 veckas mellanrum under screening.
  3. Diagnos av ITP som stöds av ett tidigare svar på en ITP-behandling (annat än en trombopoietinreceptoragonist [TPO-RA]) som uppnådde ett trombocytantal på ≥50 000/μL.

  4. Om man får standardbakgrundsbehandling för ITP bör behandlingen vara stabil i dos och frekvens i minst 4 veckor före dosering.

    1. Tillåtna standardbakgrundsbehandlingar kan inkludera: 1 oral kortikosteroid; ±1 immunsuppressivt medel från följande lista: azatioprin, danazol, dapson, cyklosporin, mykofenolatmofetil, mykofenolatnatrium; ±1 TPO-RA (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag); ±fostamatinib. Kortikosteroider, inklusive dexametason, måste ges som oral, daglig eller varannan dag i motsats till pulsbehandling.
    2. Dosen av eventuell tillåten standardbakgrundsterapi måste förväntas förbli stabil under studien, såvida inte dosreduktion krävs på grund av toxicitet.

Exklusions kriterier:

  1. Användning av antikoagulantia eller något läkemedel med trombocythämmande effekt (som acetylsalicylsyra) inom 3 veckor före screening.
  2. Har en historia av någon trombotisk eller embolisk händelse inom 12 månader före screening.
  3. Har en historia av splenektomi inom 3 månader före screening.
  4. Användning av intravenöst immunglobulin (IVIg), subkutan immunglobulin- eller anti-D-immunoglobulinbehandling inom 4 veckor efter screening, eller en förväntan om att någon terapi förutom deltagarens standardbakgrundsterapier kan användas för behandling av trombocytopeni (t.ex. en räddningsterapi) mellan screening och dosering.
  5. Diagnostiserats med kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) eller astma, och en prebronkodilatorisk forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) <50 % av förväntad normal.
  6. Användning av rituximab eller någon monoklonal antikropp (mAb) för immunmodulering inom 4 månader före första dosering. Obs: Deltagare som tidigare exponerings för rituximab måste ha kluster av differentiering (CD) 19 räkningar inom det normala intervallet vid screening.
  7. Användning av andra immunsuppressiva medel (som cyklofosfamid, vinkristin) än tillåtna orala immunsuppressiva medel inom 6 månader före första doseringen.
  8. Har fått diagnosen myelodysplastiskt syndrom.
  9. Har fått ett levande vaccin inom 4 veckor före screening eller har något levande vaccin planerat under studien.

10 Har haft en opportunistisk infektion ≤12 veckor före initial studiedosering eller genomgår för närvarande behandling för en kronisk opportunistisk infektion, såsom tuberkulos (TB), pneumocystis pneumoni, cytomegalovirus, herpes simplex-virus, herpes zoster eller atypiska mykobakterier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Del A&B: Dubbel blind period: placebo
Deltagarna fick TAK-079 placebamatchande injektion subkutant (SC), en gång i veckan (QW) i 8 veckor. Efter behandlingen följdes deltagarna upp i 8 veckor under en dubbel blind kort uppföljningsperiod (SFP) upp till vecka 16. Deltagare som valde att få behandling med TAK-079 randomiserades sedan för att få TAK-079, SC Injection, QW i 8 veckor i öppen etikettförlängning (OLE) period av del A eller del B. Deltagare som inte valde att få behandling med TAK-079 följdes upp i ytterligare 16 veckor i en oblindad lång uppföljningsperiod (LFP) upp till vecka 32.
Läkemedel: Placebo
TAK-079 placebomatchande SC-injektion.
Experimentell: Del A: Dubbelblind period: TAK-079 100 mg
Deltagarna fick TAK-079 100 mg, SC-injektion, QW i 8 veckor. Efter behandlingen följdes deltagarna upp i 8 veckor i en dubbel blindad SFP fram till vecka 16. Deltagare som valde att få behandling med TAK-079 randomiserades sedan för att få TAK-079, SC Injection, QW i 8 veckor i OLE-period av del A eller del B. Deltagare som inte valde att få behandling med TAK-079 följdes upp i ytterligare 16 veckor i en oblindad LFP upp till vecka 32.
Läkemedel: TAK-079
TAK-079 SC injektion.
Experimentell: Del A: Dubbelblind period: TAK-079 300 mg
Deltagarna fick TAK-079 300 mg, SC-injektion, QW i 8 veckor. Efter behandlingen följdes deltagarna upp i 8 veckor i en dubbel blindad SFP fram till vecka 16. Deltagare som valde att få behandling med TAK-079 randomiserades sedan för att få TAK-079, SC Injection, QW i 8 veckor i OLE-period av del A eller del B. Deltagare som inte valde att få behandling med TAK-079 följdes upp i ytterligare 16 veckor i en oblindad LFP upp till vecka 32.
Läkemedel: TAK-079
TAK-079 SC injektion.
Experimentell: Del B: Dubbelblind period: TAK-079 600 mg
Deltagarna fick TAK-079 600 mg, SC-injektion, QW i 8 veckor. Efter behandlingen följdes deltagarna upp i 8 veckor i en dubbel blindad SFP fram till vecka 16. Deltagare som valde att få behandling med TAK-079 randomiserades sedan för att få TAK-079, SC Injection, QW i 8 veckor i OLE-period av del A eller del B. Deltagare som inte valde att få behandling med TAK-079 följdes upp i ytterligare 16 veckor i en oblindad LFP upp till vecka 32.
Läkemedel: TAK-079
TAK-079 SC injektion.
Experimentell: Del A: Open-Label Extension (OLE) Period: TAK-079 100 mg
Deltagare som fick placebo i dubbelblind del A och valde att få behandling med TAK-079 randomiserades för att få TAK-079 100 mg, SC-injektion, QW under 8 veckor i OLE-period av del A. Följande behandlingsdeltagare följdes upp i 8 veckor i en SFP och sedan i ytterligare 16 veckor i en LFP.
Läkemedel: TAK-079
TAK-079 SC injektion.
Experimentell: Del A: OLE-period: TAK-079 300 mg
Deltagare som fick placebo i dubbelblind del A och valde att få behandling med TAK-079 randomiserades för att få TAK-079 300 mg, SC-injektion, QW under 8 veckor i OLE-period av del A. Följande behandlingsdeltagare följdes upp i 8 veckor i en SFP och sedan i ytterligare 16 veckor i en LFP.
Läkemedel: TAK-079
TAK-079 SC injektion.
Experimentell: Del B: OLE-period: TAK-079 600 mg
Deltagare som fick placebo i dubbelblind del B och valde att få behandling med TAK-079 fick TAK-079 600 mg, SC-injektion, QW i 8 veckor i OLE-period av del B. Följande behandlingsdeltagare följdes upp i 8 veckor i en SFP och sedan i ytterligare 16 veckor i en LFP.
Läkemedel: TAK-079
TAK-079 SC injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagare med minst en klass 3 eller högre behandling Emergent Biverkrapport (TEEE), behandling Emergent Niver Event (SAE) och TEAE som leder till TAK-079 Avbrott
Tidsram: Upp till vecka 32 i varje period av studien
En biverkning (AE) definierades som alla otydliga medicinska förekomster i en deltagare som administrerade en farmaceutisk produkt; Den otrevliga medicinska förekomsten har inte nödvändigtvis ett kausalt samband med behandlingen. SAE betyder varje otillbörlig medicinsk händelse som vid alla doser: a) resulterar i döden; b) är livshotande; c) kräver sjukhusinläggning eller förlängning av en befintlig sjukhusvistelse; d) resulterar i ihållande eller betydande funktionshinder eller oförmåga; e) är en medfödd anomali/födelsedefekt; f) är en medicinskt viktig händelse. TEAE: er definierades som en AE med ett startdatum och tid lika med eller senare än startdatum och tid för den första dosen av undersökningsläkemedel (IMP). Procentandelar avrundades till närmaste enstaka decimal.
Upp till vecka 32 i varje period av studien

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagare med blodplättsvar vid veckorna 16 och 32
Tidsram: Vid veckorna 16 och 32
Trombocytrespons definieras som ett trombocytantal ≥50 000/mikroliter (μL) och ≥20 000/μl över baslinjen vid minst 2 besök utan en doseringsperiod-tillåten räddningsbehandling under de senaste fyra veckorna och utan någon annan tidigare räddningsterapi. Procentandelar avrundades till närmaste enstaka decimal.
Vid veckorna 16 och 32
Procentandel av deltagarna med komplett blodplättsvar vid veckorna 16 och 32
Tidsram: Vid veckorna 16 och 32
Komplett blodplättsvar definieras som ett blodplättantal ≥100 000/μL vid minst 2 besök utan en doseringsperiod-tillåten räddningsbehandling under de senaste fyra veckorna och utan någon annan tidigare räddningsterapi. Procentandelar avrundades till närmaste enstaka decimal.
Vid veckorna 16 och 32
Procentandel av deltagare med kliniskt meningsfullt blodplättsvar vid veckorna 16 och 32
Tidsram: Vid veckorna 16 och 32
Ett kliniskt meningsfullt blodplättsvar definieras som ett blodplättantal ≥20 000/μl över baslinjen vid minst 2 besök utan en doseringsperiod-tillåten räddningsbehandling under de senaste fyra veckorna och utan någon annan tidigare räddningsterapi. Procentandelar avrundades till närmaste enstaka decimal.
Vid veckorna 16 och 32
Procentandel av deltagare med hemostatisk blodplättsvar vid veckorna 16 och 32
Tidsram: Vid veckorna 16 och 32
Ett hemostatiskt blodplättsvar definieras för deltagare med ett baslinje av blodplättar på <15 000/μL som uppnådde ett blodplättantal på ≥30 000/μl och ≥20 000/μl över baslinjen vid minst 2 besök utan en doseringsperiod-tillåten räddningsbehandling under de föregående fyra veckorna och utan någon annan föregående räddningsterapi. Procentandelar avrundades till närmaste enstaka decimal.
Vid veckorna 16 och 32

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

29 april 2024

Avslutad studie (Faktisk)

29 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2020

Första postat (Faktisk)

20 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juni 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-079-1004
  • 2019-004103-12 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2031220408 (Registeridentifierare: jRCT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera