Un estudio de TAK-079 en adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria persistente/crónica
22 de enero de 2024 actualizado por: Takeda
Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de TAK-079 en pacientes con trombocitopenia inmunitaria primaria persistente/crónica
La trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) es una enfermedad rara que produce niveles bajos de plaquetas, las células que ayudan a la coagulación de la sangre.
El objetivo principal del estudio es verificar los efectos secundarios de tomar TAK-079 en tres niveles de dosis diferentes. Otro objetivo es saber si TAK-079 puede aumentar el recuento de plaquetas en personas con PTI.
Además de recibir una terapia de base estable para la PTI, los participantes recibirán una inyección de TAK-079 o un placebo una vez a la semana durante 2 meses. Un placebo se parece a TAK-079 pero no contiene ningún medicamento. Después del tratamiento, se realizará un seguimiento de todos los participantes durante otros 2 meses.
Luego, los participantes que recibieron TAK-079 continuarán siendo objeto de seguimiento durante 4 meses más. Los participantes que recibieron el placebo y les gustaría recibir TAK-079 pueden hacerlo en un período de extensión en el estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El fármaco que se está probando en este estudio se llama TAK-079. TAK-079 se está probando para tratar a personas que tienen trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI). Este estudio evaluará la seguridad y la actividad biológica de TAK-079 o un placebo equivalente en combinación con una terapia de fondo estable para la PTI.
El estudio inscribirá aproximadamente de 36 a 54 participantes. En la Parte A del estudio, los participantes serán asignados al azar (al azar, como si se lanzara una moneda al aire) a uno de los tres grupos de tratamiento. Aquellos que recibieron placebo en este período tendrán la opción de recibir TAK-079 después de un período de seguimiento de seguridad y serán aleatorizados a uno de los dos brazos de tratamiento de etiqueta abierta con TAK-079. Se llevará a cabo una revisión de seguridad abierta una vez que un mínimo de 24 participantes evaluables estén disponibles para el análisis en la Parte A para decidir si se abre la inscripción en la Parte B.
En la Parte B, los participantes serán asignados al azar a uno de dos grupos de tratamiento. Aquellos que recibieron placebo en este período tendrán la opción de recibir el fármaco del estudio después de un período de seguimiento de seguridad en un solo brazo de tratamiento TAK-079 de etiqueta abierta.
Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en todo el mundo. Todos los participantes serán seguidos durante al menos 8 semanas en un Período de seguimiento de seguridad y un Período de seguimiento a largo plazo de 16 semanas después de las 8 semanas de tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
41
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Takeda Contact
- Número de teléfono: +1-877-825-3327
- Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10707
- Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
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Marburg, Alemania, 35037
- OnkoNet Marburg GmbH
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Munchen, Alemania, 80634
- Rotkreuzklinikum Munchen
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Hessen
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Frankfurt am Main, Hessen, Alemania, 60590
- Universitatsklinikum Frankfurt
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Pleven, Bulgaria, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
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Plovdiv, Bulgaria, 4002
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
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Sofia, Bulgaria, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
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Sofia, Bulgaria, 1606
- Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
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Sofia-Grad
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Sofia, Sofia-Grad, Bulgaria, 1407
- Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
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Sofia, Sofia-Grad, Bulgaria, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
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Osijek, Croacia, 31000
- Clinical Hospital Centre Osijek
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Zagreb, Croacia, 10000
- University Hospital Merkur
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Zagreb, Croacia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Ljubljana, Eslovenia, 1000
- Univerzitetni klinicni center Ljubljana
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Maribor, Eslovenia, 2000
- University Clinical Centre Maribor
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Barcelona, España, 08003
- Hospital del Mar
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Barcelona, España, 8041
- Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
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Burgos, España, 9005
- C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
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Madrid, España, 28034
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
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Madrid, España, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
-
Madrid, España, 28026
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, España, 28006
- Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
-
Malaga, España, 29010
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
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Asturias
-
Oviedo, Asturias, España, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
Barcelona
-
Sabadell, Barcelona, España, 8208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
-
-
Madrid
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Meco, Madrid, España, 28880
- Hospital Universitario Príncipe de Asturias
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-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85715
- Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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-
Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614-3542
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118-2905
- Boston Medical Center
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Leo W. Jenkins Cancer Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia
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Thessaloniki, Grecia, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
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Achaia
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Patra, Achaia, Grecia, 26500
- University General Hospital of Patras
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Attiki
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Athens, Attiki, Grecia, 115 27
- General Hospital of Athens - George Gennimatas
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Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
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Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Novara, Italia, 20100
- A.O.U. Maggiore della Carità
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Roma, Italia, 161
- Azienda Policlinico Umberto I
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Friuli-Venezia Giulia
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Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Italia, 34149
- Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Sicilia
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Catania, Sicilia, Italia, 95122
- Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
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Tokyo
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Itabashi, Tokyo, Japón, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
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Minato-Ku, Tokyo, Japón, 108-0073
- Saiseikai Central Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Dnipro, Ucrania, 49102
- Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
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Kyiv, Ucrania, 2091
- Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
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Kyiv, Ucrania, 4060
- CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
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Lviv, Ucrania, 79044
- State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
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Mykolaivs'ka Oblast
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Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Ucrania, 54058
- Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
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Ternopil's'ka Oblast
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Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Ucrania, 46002
- Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
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Zhytomyrs'ka Oblast
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Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Ucrania, 10002
- MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con PTI que ha persistido durante ≥3 meses, diagnosticado de acuerdo con la Guía de práctica basada en evidencia para la trombocitopenia inmunitaria de la Sociedad Americana de Hematología de 2011 o el Informe de consenso internacional sobre la investigación y el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria primaria, según corresponda localmente.
- Tiene un recuento medio de plaquetas de <30 000/μL (e individualmente ≤35 000/μL) en al menos 2 mediciones con al menos 1 semana de diferencia durante la selección.
- Diagnóstico de PTI respaldado por una respuesta previa a una terapia de PTI (que no sea un agonista del receptor de trombopoyetina [TPO-RA]) que logró un recuento de plaquetas de ≥50 000/μl.
Si recibe un tratamiento de fondo estándar para la PTI, el tratamiento debe ser estable en dosis y frecuencia durante al menos 4 semanas antes de la dosificación.
- Los tratamientos de base estándar permitidos pueden incluir: 1 corticosteroide oral; ±1 inmunosupresor de la siguiente lista: azatioprina, danazol, dapsona, ciclosporina, micofenolato de mofetilo, micofenolato de sodio; ±1 TPO-RA (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag); ±fostamatinib. Los corticosteroides, incluida la dexametasona, deben administrarse como terapia oral, diaria o cada dos días en lugar de la terapia de pulso.
- Se debe esperar que la dosis de cualquier terapia de fondo estándar permitida permanezca estable durante el estudio, a menos que se requiera una reducción de la dosis debido a toxicidades.
Criterio de exclusión:
- Uso de anticoagulantes o cualquier fármaco con efecto antiplaquetario (como la aspirina) en las 3 semanas previas a la selección.
- Tiene antecedentes de cualquier evento trombótico o embólico dentro de los 12 meses anteriores a la selección.
- Tiene antecedentes de esplenectomía en los 3 meses anteriores a la selección.
- Uso de inmunoglobulina intravenosa (IVIg), inmunoglobulina subcutánea o tratamiento con inmunoglobulina anti-D dentro de las 4 semanas previas a la selección, o la expectativa de que cualquier terapia además de las terapias de fondo estándar del participante pueda usarse para el tratamiento de la trombocitopenia (p. ej., una terapia de rescate) entre la selección y dosificación.
- Diagnosticado con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) o asma, y un volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) antes de la broncodilatación <50% del valor normal previsto.
- Uso de rituximab o cualquier anticuerpo monoclonal (mAb) para la inmunomodulación dentro de los 4 meses anteriores a la primera dosis. Nota: Los participantes con exposición previa a rituximab deben tener recuentos de grupos de diferenciación (CD) 19 dentro del rango normal en la selección.
- Uso de inmunosupresores (como ciclofosfamida, vincristina) distintos de los inmunosupresores orales permitidos dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis.
- Ha sido diagnosticado con síndrome mielodisplásico.
- Ha recibido una vacuna viva dentro de las 4 semanas antes de la selección o tiene planeada alguna vacuna viva durante el estudio.
10 Ha tenido una infección oportunista ≤12 semanas antes de la dosificación inicial del estudio o actualmente está en tratamiento por una infección oportunista crónica, como tuberculosis (TB), neumonía por pneumocystis, citomegalovirus, virus del herpes simple, herpes zoster o micobacterias atípicas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Parte A: doble ciego, placebo
TAK-079 inyección equivalente a placebo por vía subcutánea (SC) una vez a la semana (QW) durante 8 semanas.
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TAK-079 Inyección SC equivalente a placebo.
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Experimental: Parte A: Doble ciego, TAK-079 Dosis 1
TAK-079 Dosis 1, inyección SC QW durante 8 semanas.
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Inyección TAK-079 SC.
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Experimental: Parte A: Doble ciego, TAK-079 Dosis 2
TAK-079 Dosis 2, inyección SC QW durante 8 semanas.
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Inyección TAK-079 SC.
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Experimental: Parte A: Fase de extensión de etiqueta abierta (OLE), TAK-079 Dosis 1
Los participantes que recibieron placebo en la Parte A doble ciego y optaron por recibir un tratamiento adicional serán aleatorizados para recibir TAK-079 Dosis 1, inyección SC QW durante 8 semanas en la Fase OLE de la Parte A.
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Inyección TAK-079 SC.
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Experimental: Parte A: Fase OLE, TAK-079 Dosis 2
Los participantes que recibieron placebo en la Parte A doble ciego y optaron por recibir más tratamiento serán aleatorizados para recibir TAK-079 Dosis 2, inyección SC QW durante 8 semanas en la Fase OLE de la Parte A.
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Inyección TAK-079 SC.
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Comparador de placebos: Parte B: doble ciego, placebo
TAK-079 inyección equivalente a placebo SC, QW durante 8 semanas.
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TAK-079 Inyección SC equivalente a placebo.
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Experimental: Parte B: Doble ciego, TAK-079 Dosis 3
TAK-079 Dosis 3, inyección SC QW durante 8 semanas.
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Inyección TAK-079 SC.
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Experimental: Parte B: Fase OLE, TAK-079 Dosis 3
Los participantes que recibieron placebo en la Parte B doble ciego y optaron por recibir tratamiento adicional recibirán TAK-079 Dosis 3, inyección SC QW durante 8 semanas en la Fase OLE de la Parte B.
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Inyección TAK-079 SC.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Porcentaje de participantes con al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) de grado 3 o superior, evento adverso grave (SAE) y evento adverso (AE) que conducen a la interrupción de TAK-079
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 32
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Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 32
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes con respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: Hasta la semana 32
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La respuesta plaquetaria se define como un recuento de plaquetas ≥50 000/microlitro (μL) y ≥20 000/μL por encima del valor inicial en al menos 2 visitas sin un tratamiento de rescate permitido por el período de dosificación en las 4 semanas anteriores y sin ningún otro tratamiento de rescate previo.
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Hasta la semana 32
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Porcentaje de participantes con respuesta plaquetaria completa
Periodo de tiempo: Hasta la semana 32
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La respuesta plaquetaria completa se define como un recuento de plaquetas ≥100 000/μL en al menos 2 visitas sin un tratamiento de rescate permitido por el período de dosificación en las 4 semanas anteriores y sin ningún otro tratamiento de rescate previo.
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Hasta la semana 32
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Porcentaje de participantes con respuesta plaquetaria clínicamente significativa
Periodo de tiempo: Hasta la semana 32
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Una respuesta plaquetaria clínicamente significativa se define como un recuento de plaquetas ≥20 000/μl por encima del valor inicial en al menos 2 visitas sin un tratamiento de rescate permitido por el período de dosificación en las 4 semanas anteriores y sin ningún otro tratamiento de rescate previo.
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Hasta la semana 32
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Porcentaje de participantes con respuesta hemostática plaquetaria
Periodo de tiempo: Hasta la semana 32
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Una respuesta plaquetaria hemostática se define para los participantes con un recuento de plaquetas inicial de <15 000/μL que alcanzan un recuento de plaquetas de ≥30 000/μL y ≥20 000/μL por encima del valor inicial en al menos 2 visitas sin un tratamiento de rescate permitido por el período de dosificación en el 4 semanas previas y sin ningún otro tratamiento de rescate previo.
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Hasta la semana 32
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de febrero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
20 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- TAK-079-1004
- 2019-004103-12 (Número EudraCT)
- jRCT2031220408 (Identificador de registro: jRCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .