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Une étude du TAK-079 chez des adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire persistante/chronique

22 janvier 2024 mis à jour par: Takeda

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du TAK-079 chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire persistante/chronique

La thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) est une maladie rare qui entraîne de faibles niveaux de plaquettes - les cellules qui aident à la coagulation du sang.

L'objectif principal de l'étude est de vérifier les effets secondaires de la prise de TAK-079 à trois niveaux de dose différents. Un autre objectif est de savoir si le TAK-079 peut augmenter le nombre de plaquettes chez les personnes atteintes de PTI.

En plus de recevoir un traitement de fond stable pour le PTI, les participants recevront une injection de TAK-079 ou d'un placebo une fois par semaine pendant 2 mois. Un placebo ressemble au TAK-079 mais ne contient aucun médicament. Après le traitement, tous les participants seront suivis pendant encore 2 mois.

Ensuite, les participants qui ont reçu le TAK-079 continueront d'être suivis pendant 4 mois supplémentaires. Les participants qui ont reçu le placebo et qui aimeraient recevoir le TAK-079 pourraient le faire pendant une période de prolongation de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude s'appelle TAK-079. Le TAK-079 est testé pour traiter les personnes atteintes de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI). Cette étude évaluera l'innocuité et l'activité biologique du TAK-079 ou d'un placebo correspondant en association avec un traitement de fond ITP stable.

L'étude recrutera environ 36 à 54 participants. Dans la partie A de l'étude, les participants seront assignés au hasard (par hasard, comme en lançant une pièce de monnaie) à l'un des trois groupes de traitement. Ceux qui ont reçu un placebo au cours de cette période auront le choix de recevoir TAK-079 après une période de suivi de sécurité et seront randomisés dans l'un des deux bras de traitement TAK-079 en ouvert. Un examen de sécurité sans insu aura lieu une fois qu'un minimum de 24 participants évaluables seront disponibles pour analyse dans la partie A afin de décider d'ouvrir ou non l'inscription à la partie B.

Dans la partie B, les participants seront assignés au hasard à l'un des deux groupes de traitement. Ceux qui ont reçu un placebo au cours de cette période auront le choix de recevoir le médicament à l'étude après une période de suivi de sécurité dans un seul bras de traitement TAK-079 en ouvert.

Cet essai multicentrique sera mené dans le monde entier. Tous les participants seront suivis pendant au moins 8 semaines dans une période de suivi de sécurité et une période de suivi à long terme de 16 semaines après les 8 semaines de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

41

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10707
        • Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
      • Marburg, Allemagne, 35037
        • OnkoNet Marburg GmbH
      • Munchen, Allemagne, 80634
        • Rotkreuzklinikum Munchen
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Allemagne, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Bulgarie
      • Pleven, Bulgarie, 5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
      • Plovdiv, Bulgarie, 4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
      • Sofia, Bulgarie, 1606
        • Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarie, 1407
        • Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarie, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
  • Chine
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Croatie
      • Osijek, Croatie, 31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • University Hospital Merkur
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Espagne, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Espagne, 9005
        • C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Espagne, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espagne, 28006
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Espagne, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Espagne, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
    • Madrid
      • Meco, Madrid, Espagne, 28880
        • Hospital Universitario Príncipe de Asturias
  • Grèce
      • Thessaloniki, Grèce, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra, Achaia, Grèce, 26500
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grèce, 115 27
        • General Hospital of Athens - George Gennimatas
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Napoli, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italie, 20100
        • A.O.U. Maggiore della Carità
      • Roma, Italie, 161
        • Azienda Policlinico Umberto I
    • Friuli-Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Italie, 34149
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italie, 95122
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
  • Japon
    • Tokyo
      • Itabashi, Tokyo, Japon, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japon, 108-0073
        • Saiseikai Central Hospital
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie, 1000
        • Univerzitetni klinični center Ljubljana
      • Maribor, Slovénie, 2000
        • University Clinical Centre Maribor
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49102
        • Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
      • Kyiv, Ukraine, 2091
        • Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
      • Kyiv, Ukraine, 4060
        • CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
    • Mykolaivs'ka Oblast
      • Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Ukraine, 54058
        • Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
    • Ternopil's'ka Oblast
      • Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Ukraine, 46002
        • Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
    • Zhytomyrs'ka Oblast
      • Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Ukraine, 10002
        • MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85715
        • Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61614-3542
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118-2905
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • University of Virginia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostiqué avec un PTI qui a persisté pendant ≥ 3 mois, diagnostiqué conformément à l'American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia ou à l'International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia, selon l'application locale.
  2. A une numération plaquettaire moyenne <30 000/μL (et individuellement ≤35 000/μL) sur au moins 2 mesures à au moins 1 semaine d'intervalle lors du dépistage.
  3. Diagnostic de PTI étayé par une réponse antérieure à un traitement contre le PTI (autre qu'un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine [TPO-RA]) qui a atteint une numération plaquettaire ≥ 50 000/μL.

  4. Si vous recevez un traitement de fond standard pour le PTI, le traitement doit être stable en dose et en fréquence pendant au moins 4 semaines avant l'administration.

    1. Les traitements de fond standard autorisés peuvent inclure : 1 corticostéroïde oral ; ±1 immunosuppresseur parmi la liste suivante : azathioprine, danazol, dapsone, cyclosporine, mycophénolate mofétil, mycophénolate sodique ; ±1 TPO-RA (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag) ; ±fostamatinib. Les corticostéroïdes, y compris la dexaméthasone, doivent être administrés par voie orale, quotidienne ou tous les deux jours, par opposition à la thérapie pulsée.
    2. La dose de tout traitement de fond standard autorisé doit rester stable tout au long de l'étude, à moins qu'une réduction de dose ne soit nécessaire en raison de toxicités.

Critère d'exclusion:

  1. Utilisation d'anticoagulants ou de tout médicament à effet antiplaquettaire (tel que l'aspirine) dans les 3 semaines précédant le dépistage.
  2. A des antécédents d'événement thrombotique ou embolique dans les 12 mois précédant le dépistage.
  3. A des antécédents de splénectomie dans les 3 mois précédant le dépistage.
  4. Utilisation d'un traitement par immunoglobuline intraveineuse (IVIg), immunoglobuline sous-cutanée ou immunoglobuline anti-D dans les 4 semaines suivant le dépistage, ou attente que tout traitement en plus des traitements de fond standard du participant puisse être utilisé pour le traitement de la thrombocytopénie (par exemple, un traitement de secours) entre le dépistage et dosage.
  5. Diagnostiqué avec une maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) ou de l'asthme, et un volume expiratoire forcé prébronchodilatateur en 1 seconde (FEV1) <50 % de la normale prédite.
  6. Utilisation de rituximab ou de tout anticorps monoclonal (mAb) pour l'immunomodulation dans les 4 mois précédant la première dose. Remarque : Les participants ayant déjà été exposés au rituximab doivent avoir un nombre de grappes de différenciation (CD) 19 dans la plage normale lors du dépistage.
  7. Utilisation d'immunosuppresseurs (tels que cyclophosphamide, vincristine) autres que les immunosuppresseurs oraux autorisés dans les 6 mois précédant la première dose.
  8. A reçu un diagnostic de syndrome myélodysplasique.
  9. A reçu un vaccin vivant dans les 4 semaines précédant le dépistage ou a un vaccin vivant prévu pendant l'étude.

10 A eu une infection opportuniste ≤ 12 semaines avant la dose initiale de l'étude ou est actuellement sous traitement pour une infection opportuniste chronique, telle que la tuberculose (TB), la pneumonie à pneumocystis, le cytomégalovirus, le virus de l'herpès simplex, le zona ou les mycobactéries atypiques.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Partie A : Double aveugle, placebo
TAK-079 correspondant à un placebo par injection sous-cutanée (SC) une fois par semaine (QW) pendant 8 semaines.
Médicament: Placebo
TAK-079 injection SC correspondant au placebo.
Expérimental: Partie A : Double aveugle, TAK-079 Dose 1
TAK-079 Dose 1, injection SC QW pendant 8 semaines.
Médicament: TAK-079
Injection SC TAK-079.
Expérimental: Partie A : Double aveugle, TAK-079 Dose 2
TAK-079 Dose 2, injection SC QW pendant 8 semaines.
Médicament: TAK-079
Injection SC TAK-079.
Expérimental: Partie A : Phase d'extension en ouvert (OLE), TAK-079 Dose 1
Les participants qui ont reçu un placebo dans la partie A en double aveugle et qui choisissent de recevoir un traitement supplémentaire seront randomisés pour recevoir TAK-079 Dose 1, injection SC QW pendant 8 semaines dans la phase OLE de la partie A.
Médicament: TAK-079
Injection SC TAK-079.
Expérimental: Partie A : Phase OLE, TAK-079 Dose 2
Les participants qui ont reçu un placebo dans la partie A en double aveugle et qui choisissent de recevoir un traitement supplémentaire seront randomisés pour recevoir TAK-079 Dose 2, injection SC QW pendant 8 semaines dans la phase OLE de la partie A.
Médicament: TAK-079
Injection SC TAK-079.
Comparateur placebo: Partie B : Double aveugle, placebo
TAK-079 injection SC correspondant au placebo, QW pendant 8 semaines.
Médicament: Placebo
TAK-079 injection SC correspondant au placebo.
Expérimental: Partie B : Double aveugle, TAK-079 Dose 3
TAK-079 Dose 3, injection SC QW pendant 8 semaines.
Médicament: TAK-079
Injection SC TAK-079.
Expérimental: Partie B : Phase OLE, TAK-079 Dose 3
Les participants qui ont reçu un placebo dans la partie B en double aveugle et qui choisissent de recevoir un traitement supplémentaire recevront TAK-079 Dose 3, injection SC QW pendant 8 semaines dans la phase OLE de la partie B.
Médicament: TAK-079
Injection SC TAK-079.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants avec au moins un événement indésirable apparu sous traitement (TEAE) de grade 3 ou supérieur, un événement indésirable grave (SAE) et un événement indésirable (EI) entraînant l'arrêt du TAK-079
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 32
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 32

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire
Délai: Jusqu'à la semaine 32
La réponse plaquettaire est définie comme une numération plaquettaire ≥ 50 000/microlitre (μL) et ≥ 20 000/μL au-dessus de la ligne de base lors d'au moins 2 visites sans traitement de secours autorisé par période de dosage au cours des 4 semaines précédentes et sans autre traitement de secours antérieur.
Jusqu'à la semaine 32
Pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire complète
Délai: Jusqu'à la semaine 32
La réponse plaquettaire complète est définie comme une numération plaquettaire ≥ 100 000/μL lors d'au moins 2 visites sans traitement de secours autorisé par période de dosage au cours des 4 semaines précédentes et sans autre traitement de secours antérieur.
Jusqu'à la semaine 32
Pourcentage de participants avec une réponse plaquettaire cliniquement significative
Délai: Jusqu'à la semaine 32
Une réponse plaquettaire cliniquement significative est définie comme une numération plaquettaire ≥ 20 000/μL au-dessus de la valeur initiale lors d'au moins 2 visites sans traitement de secours autorisé par période de dosage au cours des 4 semaines précédentes et sans autre traitement de secours antérieur.
Jusqu'à la semaine 32
Pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire hémostatique
Délai: Jusqu'à la semaine 32
Une réponse plaquettaire hémostatique est définie pour les participants dont la numération plaquettaire initiale est <15 000/μL et qui atteignent une numération plaquettaire ≥30 000/μL et ≥20 000/μL au-dessus de la valeur initiale lors d'au moins 2 visites sans traitement de secours autorisé pendant la période d'administration dans le 4 semaines précédentes et sans aucune autre thérapie de sauvetage antérieure.
Jusqu'à la semaine 32

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 novembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2020

Première publication (Réel)

20 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-079-1004
  • 2019-004103-12 (Numéro EudraCT)
  • jRCT2031220408 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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