Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TAK-079 hos voksne med vedvarende/kronisk primær immun trombocytopeni

22. januar 2024 opdateret af: Takeda

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af TAK-079 hos patienter med vedvarende/kronisk primær immun trombocytopeni

Primær immun trombocytopeni (ITP) er en sjælden sygdom, der resulterer i lave niveauer af blodplader - de celler, der hjælper blodpropper.

Hovedformålet med undersøgelsen er at kontrollere for bivirkninger ved at tage TAK-079 ved tre forskellige dosisniveauer. Et andet mål er at lære, om TAK-079 kan øge blodpladetallet hos mennesker med ITP.

Udover at modtage stabil baggrundsterapi for ITP, vil deltagerne modtage en injektion med enten TAK-079 eller placebo en gang om ugen i 2 måneder. En placebo ligner TAK-079, men vil ikke have nogen medicin i sig. Efter behandlingen vil alle deltagere blive fulgt op i yderligere 2 måneder.

Derefter vil deltagere, der modtog TAK-079, fortsat blive fulgt op i yderligere 4 måneder. Deltagere, der modtog placebo og gerne vil modtage TAK-079, kan muligvis gøre dette i en forlængelsesperiode i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, hedder TAK-079. TAK-079 bliver testet til at behandle mennesker, der har primær immun trombocytopeni (ITP). Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og den biologiske aktivitet af TAK-079 eller matchende placebo i kombination med stabil ITP-baggrundsterapi.

Undersøgelsen vil omfatte cirka 36 til 54 deltagere. I del A af undersøgelsen vil deltagerne blive tilfældigt tildelt (ved et tilfælde, som at vende en mønt) til en af ​​de tre behandlingsgrupper. De, der fik placebo i denne periode, vil have valget mellem at modtage TAK-079 efter en sikkerhedsopfølgningsperiode og vil blive randomiseret til en af ​​de to åbne TAK-079-behandlingsarme. En ublind sikkerhedsgennemgang vil finde sted, når mindst 24 evaluerbare deltagere er tilgængelige til analyse i del A for at beslutte, om der skal åbnes for tilmelding til del B.

I del B vil deltagerne blive tilfældigt fordelt i en af ​​to behandlingsgrupper. De, der fik placebo i denne periode, vil have valget om at modtage undersøgelseslægemidlet efter en sikkerhedsopfølgningsperiode i en enkelt åben TAK-079-behandlingsarm.

Dette multicenterforsøg vil blive gennemført over hele verden. Alle deltagere vil blive fulgt i mindst 8 uger i en sikkerhedsopfølgningsperiode og en 16-ugers langtidsopfølgningsperiode efter de 8 ugers behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarien, 1407
        • Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarien, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85715
        • Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614-3542
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118-2905
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
  • Grækenland
      • Thessaloniki, Grækenland, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra, Achaia, Grækenland, 26500
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grækenland, 115 27
        • General Hospital of Athens - George Gennimatas
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italien, 20100
        • A.O.U. Maggiore della Carità
      • Roma, Italien, 161
        • Azienda Policlinico Umberto I
    • Friuli-Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Italien, 34149
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italien, 95122
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
  • Japan
    • Tokyo
      • Itabashi, Tokyo, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan, 108-0073
        • Saiseikai Central Hospital
  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Kroatien
      • Osijek, Kroatien, 31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Merkur
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
      • Maribor, Slovenien, 2000
        • University Clinical Centre Maribor
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spanien, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanien, 9005
        • C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spanien, 28026
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanien, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
    • Madrid
      • Meco, Madrid, Spanien, 28880
        • Hospital Universitario Príncipe de Asturias
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10707
        • Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
      • Marburg, Tyskland, 35037
        • OnkoNet Marburg GmbH
      • Munchen, Tyskland, 80634
        • Rotkreuzklinikum Munchen
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49102
        • Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
      • Kyiv, Ukraine, 2091
        • Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
      • Kyiv, Ukraine, 4060
        • CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
    • Mykolaivs'ka Oblast
      • Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Ukraine, 54058
        • Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
    • Ternopil's'ka Oblast
      • Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Ukraine, 46002
        • Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
    • Zhytomyrs'ka Oblast
      • Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Ukraine, 10002
        • MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med ITP, der har varet i ≥3 måneder, diagnosticeret i overensstemmelse med The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia eller International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia som lokalt relevant.
  2. Har et gennemsnitligt trombocyttal på <30.000/μL (og individuelt ≤35.000/μL) ved mindst 2 målinger med mindst 1 uges mellemrum under screening.
  3. Diagnose af ITP understøttet af et tidligere respons på en ITP-terapi (andre end en trombopoietin-receptoragonister [TPO-RA]), der opnåede et trombocyttal på ≥50.000/μL.

  4. Hvis man modtager standard baggrundsbehandling for ITP, bør behandlingen være stabil i dosis og frekvens i mindst 4 uger før dosering.

    1. Tilladte standardbaggrundsbehandlinger kan omfatte: 1 oralt kortikosteroid; ±1 immunsuppressivt middel fra følgende liste: azathioprin, danazol, dapson, cyclosporin, mycophenolatmofetil, mycophenolatnatrium; ±1 TPO-RA (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag); ±fostamatinib. Kortikosteroider, inklusive dexamethason, skal gives som oral, daglig eller hver anden dag i modsætning til pulsbehandling.
    2. Dosis af enhver tilladt standard baggrundsterapi skal forventes at forblive stabil gennem undersøgelsen, medmindre dosisreduktion er nødvendig på grund af toksicitet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Brug af antikoagulantia eller ethvert lægemiddel med trombocythæmmende virkning (såsom aspirin) inden for 3 uger før screening.
  2. Har en historie med nogen trombotisk eller embolisk hændelse inden for 12 måneder før screening.
  3. Har en historie med splenektomi inden for 3 måneder før screening.
  4. Brug af intravenøst ​​immunglobulin (IVIg), subkutan immunglobulin eller anti-D immunoglobulinbehandling inden for 4 uger efter screening eller en forventning om, at enhver terapi udover deltagerens standardbaggrundsterapier kan anvendes til behandling af trombocytopeni (f.eks. en redningsterapi) mellem screeningen og dosering.
  5. Diagnosticeret med kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) eller astma og et præbronkodilaterende forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) <50 % af forventet normal.
  6. Brug af rituximab eller ethvert monoklonalt antistof (mAb) til immunmodulering inden for 4 måneder før første dosis. Bemærk: Deltagere med tidligere eksponering for rituximab skal have cluster of differentiation (CD) 19-tal inden for det normale område ved screening.
  7. Brug af andre immunsuppressiva (såsom cyclophosphamid, vincristin) end tilladte orale immunsuppressiva inden for 6 måneder før første dosis.
  8. Er blevet diagnosticeret med myelodysplastisk syndrom.
  9. Har modtaget en levende vaccine inden for 4 uger før screening eller har en levende vaccine planlagt i løbet af undersøgelsen.

10 Har haft en opportunistisk infektion ≤12 uger før indledende undersøgelsesdosering eller er i øjeblikket under behandling for en kronisk opportunistisk infektion, såsom tuberkulose (TB), pneumocystis pneumoni, cytomegalovirus, herpes simplex virus, herpes zoster eller atypiske mykobakterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Del A: Dobbeltblind, placebo
TAK-079 placebo-matchende injektion subkutant (SC) en gang om ugen (QW) i 8 uger.
Medicin: Placebo
TAK-079 placebo-matchende SC-injektion.
Eksperimentel: Del A: Dobbeltblind, TAK-079 Dosis 1
TAK-079 Dosis 1, SC injektion QW i 8 uger.
Medicin: TAK-079
TAK-079 SC indsprøjtning.
Eksperimentel: Del A: Dobbeltblind, TAK-079 Dosis 2
TAK-079 Dosis 2, SC injektion QW i 8 uger.
Medicin: TAK-079
TAK-079 SC indsprøjtning.
Eksperimentel: Del A: Open-label Extension (OLE) fase, TAK-079 Dosis 1
Deltagere, der fik placebo i dobbeltblindet del A og vælger at modtage yderligere behandling, vil blive randomiseret til at modtage TAK-079 dosis 1, SC-injektion QW i 8 uger i OLE-fasen i del A.
Medicin: TAK-079
TAK-079 SC indsprøjtning.
Eksperimentel: Del A: OLE-fase, TAK-079 Dosis 2
Deltagere, der fik placebo i dobbeltblindet del A og vælger at modtage yderligere behandling, vil blive randomiseret til at modtage TAK-079 dosis 2, SC-injektion QW i 8 uger i OLE-fasen i del A.
Medicin: TAK-079
TAK-079 SC indsprøjtning.
Placebo komparator: Del B: Dobbeltblind, placebo
TAK-079 placebo-matchende injektion SC, QW i 8 uger.
Medicin: Placebo
TAK-079 placebo-matchende SC-injektion.
Eksperimentel: Del B: Dobbeltblind, TAK-079 Dosis 3
TAK-079 Dosis 3, SC injektion QW i 8 uger.
Medicin: TAK-079
TAK-079 SC indsprøjtning.
Eksperimentel: Del B: OLE-fase, TAK-079 Dosis 3
Deltagere, der fik placebo i dobbeltblindet del B og vælger at modtage yderligere behandling, vil modtage TAK-079 dosis 3, SC-injektion QW i 8 uger i OLE-fasen af ​​del B.
Medicin: TAK-079
TAK-079 SC indsprøjtning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med mindst én grad 3 eller højere behandling Emergent Adverse Event (TEAE), Serious Adverse Event (SAE) og Adverse Event (AE), der fører til TAK-079 seponering
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet op til uge 32
Fra den første dosis af studielægemidlet op til uge 32

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med blodpladerespons
Tidsramme: Op til uge 32
Blodpladerespons er defineret som et trombocyttal ≥50.000/mikroliter (μL) og ≥20.000/μL over baseline ved mindst 2 besøg uden en doseringsperiode tilladt redningsbehandling i de foregående 4 uger og uden nogen anden tidligere redningsbehandling.
Op til uge 32
Procentdel af deltagere med fuldstændig blodpladerespons
Tidsramme: Op til uge 32
Komplet trombocytrespons er defineret som et trombocyttal ≥100.000/μL ved mindst 2 besøg uden en doseringsperiode tilladt redningsbehandling i de foregående 4 uger og uden nogen anden tidligere redningsbehandling.
Op til uge 32
Procentdel af deltagere med klinisk meningsfuld blodpladerespons
Tidsramme: Op til uge 32
Et klinisk meningsfuldt trombocytrespons er defineret som et trombocyttal ≥20.000/μL over baseline ved mindst 2 besøg uden en doseringsperiode tilladt redningsbehandling i de foregående 4 uger og uden nogen anden tidligere redningsterapi.
Op til uge 32
Procentdel af deltagere med hæmostatisk blodpladerespons
Tidsramme: Op til uge 32
Et hæmostatisk blodpladerespons er defineret for deltagere med et baseline trombocyttal på <15.000/μL, som opnår et trombocyttal på ≥30.000/μL og ≥20.000/μL over baseline ved mindst 2 besøg uden en doseringsperiode tilladt redningsbehandling i sidste 4 uger og uden anden tidligere redningsbehandling.
Op til uge 32

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

20. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-079-1004
  • 2019-004103-12 (EudraCT nummer)
  • jRCT2031220408 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær immun trombocytopeni

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner