Studie TAK-079 u dospělých s perzistentní/chronickou primární imunitní trombocytopenií
22. ledna 2024 aktualizováno: Takeda
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti TAK-079 u pacientů s přetrvávající/chronickou primární imunitní trombocytopenií
Primární imunitní trombocytopenie (ITP) je vzácné onemocnění, které má za následek nízké hladiny krevních destiček – buněk, které napomáhají srážení krve.
Hlavním cílem studie je zkontrolovat vedlejší účinky užívání TAK-079 ve třech různých úrovních dávek. Dalším cílem je zjistit, zda TAK-079 může zvýšit počet krevních destiček u lidí s ITP.
Kromě stabilní základní terapie ITP budou účastníci dostávat injekci buď TAK-079 nebo placebo jednou týdně po dobu 2 měsíců. Placebo vypadá jako TAK-079, ale nebude obsahovat žádný lék. Po léčbě budou všichni účastníci sledováni další 2 měsíce.
Poté budou účastníci, kteří dostali TAK-079, nadále sledováni další 4 měsíce. Účastníci, kteří dostali placebo a chtěli by dostávat TAK-079, to mohou udělat v prodlouženém období studie.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Lék testovaný v této studii se nazývá TAK-079. TAK-079 je testován k léčbě lidí, kteří mají primární imunitní trombocytopenii (ITP). Tato studie vyhodnotí bezpečnost a biologickou aktivitu TAK-079 nebo odpovídajícího placeba v kombinaci se stabilní základní terapií ITP.
Do studie se zapíše přibližně 36 až 54 účastníků. V části A studie budou účastníci náhodně rozděleni (náhodou, jako když si hodíte mincí) do jedné ze tří léčebných skupin. Ti, kteří v tomto období dostávali placebo, budou mít na výběr, zda budou dostávat TAK-079 po období sledování bezpečnosti a budou randomizováni do jednoho ze dvou otevřených léčebných ramen TAK-079. Jakmile bude k dispozici minimálně 24 hodnotitelných účastníků pro analýzu v části A, aby se rozhodlo, zda otevřít registraci do části B, proběhne nezaslepená kontrola bezpečnosti.
V části B budou účastníci náhodně rozděleni do jedné ze dvou léčebných skupin. Ti, kteří v tomto období dostávali placebo, budou mít na výběr, zda budou dostávat studovaný lék po období sledování bezpečnosti v jediné otevřené léčebné větvi TAK-079.
Tato multicentrická zkouška bude probíhat po celém světě. Všichni účastníci budou sledováni po dobu nejméně 8 týdnů v období sledování bezpečnosti a 16 týdnů dlouhodobého období sledování po 8 týdnech léčby.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
41
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Takeda Contact
- Telefonní číslo: +1-877-825-3327
- E-mail: medinfoUS@takeda.com
Studijní místa
-
-
-
Pleven, Bulharsko, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
-
Plovdiv, Bulharsko, 4002
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
-
Sofia, Bulharsko, 1606
- Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
-
-
Sofia-Grad
-
Sofia, Sofia-Grad, Bulharsko, 1407
- Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
-
Sofia, Sofia-Grad, Bulharsko, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
-
-
-
-
-
Osijek, Chorvatsko, 31000
- Clinical Hospital Centre Osijek
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- University Hospital Merkur
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Klinički bolnički centar Zagreb
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
-
Napoli, Itálie, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Novara, Itálie, 20100
- A.O.U. Maggiore della Carità
-
Roma, Itálie, 161
- Azienda Policlinico Umberto I
-
-
Friuli-Venezia Giulia
-
Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Itálie, 34149
- Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Sicilia
-
Catania, Sicilia, Itálie, 95122
- Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
-
-
-
-
Tokyo
-
Itabashi, Tokyo, Japonsko, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
-
Minato-Ku, Tokyo, Japonsko, 108-0073
- Saiseikai Central Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10707
- Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
-
Marburg, Německo, 35037
- OnkoNet Marburg GmbH
-
Munchen, Německo, 80634
- Rotkreuzklinikum Munchen
-
-
Hessen
-
Frankfurt am Main, Hessen, Německo, 60590
- Universitatsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko, 1000
- Univerzitetni klinicni center Ljubljana
-
Maribor, Slovinsko, 2000
- University Clinical Centre Maribor
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85715
- Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614-3542
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118-2905
- Boston Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
- Leo W. Jenkins Cancer Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- University of Virginia
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukrajina, 49102
- Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
-
Kyiv, Ukrajina, 2091
- Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
-
Kyiv, Ukrajina, 4060
- CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
-
Lviv, Ukrajina, 79044
- State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
-
-
Mykolaivs'ka Oblast
-
Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Ukrajina, 54058
- Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
-
-
Ternopil's'ka Oblast
-
Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Ukrajina, 46002
- Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
-
-
Zhytomyrs'ka Oblast
-
Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Ukrajina, 10002
- MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council
-
-
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of science and Technology
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Řecko, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
-
-
Achaia
-
Patra, Achaia, Řecko, 26500
- University General Hospital of Patras
-
-
Attiki
-
Athens, Attiki, Řecko, 115 27
- General Hospital of Athens - George Gennimatas
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08003
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Španělsko, 8041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Burgos, Španělsko, 9005
- C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Madrid, Španělsko, 28026
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko, 28006
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
-
Malaga, Španělsko, 29010
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Asturias
-
Oviedo, Asturias, Španělsko, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
Barcelona
-
Sabadell, Barcelona, Španělsko, 8208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
-
-
Madrid
-
Meco, Madrid, Španělsko, 28880
- Hospital Universitario Príncipe de Asturias
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza ITP, která přetrvává ≥ 3 měsíce, diagnostikovaná v souladu s doporučenou praxí pro imunitní trombocytopenii The American Society of Hematology z roku 2011 nebo Mezinárodní konsensuální zprávou o vyšetřování a léčbě primární imunitní trombocytopenie podle místně platného znění.
- Má průměrný počet krevních destiček <30 000/μL (a jednotlivě ≤35 000/μL) při nejméně 2 měřeních s odstupem alespoň 1 týdne během screeningu.
- Diagnóza ITP podpořená předchozí odpovědí na léčbu ITP (jinou než agonisté trombopoetinového receptoru [TPO-RA]), která dosáhla počtu krevních destiček ≥50 000/μl.
Pokud dostáváte standardní základní léčbu ITP, léčba by měla být stabilní v dávce a frekvenci po dobu alespoň 4 týdnů před podáním dávky.
- Povolená standardní základní léčba může zahrnovat: 1 perorální kortikosteroid; ±1 imunosupresivum z následujícího seznamu: azathioprin, danazol, dapson, cyklosporin, mykofenolát mofetil, mykofenolát sodný; ±1 TPO-RA (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag); ± fostamatinib. Kortikosteroidy, včetně dexametazonu, musí být podávány perorálně, denně nebo každý druhý den na rozdíl od pulzní terapie.
- Musí se očekávat, že dávka jakékoli povolené standardní základní terapie zůstane během studie stabilní, pokud není nutné snížení dávky z důvodu toxicity.
Kritéria vyloučení:
- Užívání antikoagulancií nebo jakéhokoli léku s protidestičkovým účinkem (jako je aspirin) do 3 týdnů před screeningem.
- Má v anamnéze jakoukoli trombotickou nebo embolickou příhodu během 12 měsíců před screeningem.
- Má v anamnéze splenektomii do 3 měsíců před screeningem.
- Použití intravenózního imunoglobulinu (IVIg), subkutánního imunoglobulinu nebo anti-D imunoglobulinové léčby během 4 týdnů od screeningu nebo očekávání, že pro léčbu trombocytopenie (např. a dávkování.
- Diagnostikováno s chronickou obstrukční plicní nemocí (CHOPN) nebo astmatem a prebronchodilatačním usilovným výdechovým objemem za 1 sekundu (FEV1) < 50 % předpokládaného normálu.
- Použití rituximabu nebo jakékoli monoklonální protilátky (mAb) k imunomodulaci během 4 měsíců před prvním podáním. Poznámka: Účastníci s předchozí expozicí rituximabu musí mít při screeningu počet klastrů diferenciace (CD) 19 v normálním rozmezí.
- Použití imunosupresiv (jako je cyklofosfamid, vinkristin) jiných než povolených perorálních imunosupresiv během 6 měsíců před prvním podáním.
- Byl diagnostikován myelodysplastický syndrom.
- Dostal živou vakcínu během 4 týdnů před screeningem nebo má v průběhu studie naplánovanou nějakou živou vakcínu.
10 Měl oportunní infekci ≤ 12 týdnů před podáním počáteční dávky ve studii nebo v současné době podstupuje léčbu chronické oportunní infekce, jako je tuberkulóza (TB), pneumocystická pneumonie, cytomegalovirus, virus herpes simplex, herpes zoster nebo atypické mykobakterie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Část A: Dvojité zaslepení, Placebo
TAK-079 injekce odpovídající placebu subkutánně (SC) jednou týdně (QW) po dobu 8 týdnů.
|
SC injekce TAK-079 odpovídající placebu.
|
|
Experimentální: Část A: Dvojitě zaslepená, TAK-079 Dávka 1
TAK-079 Dávka 1, SC injekce QW po dobu 8 týdnů.
|
Vstřikování TAK-079 SC.
|
|
Experimentální: Část A: Dvojité zaslepení, TAK-079 Dávka 2
TAK-079 Dávka 2, SC injekce QW po dobu 8 týdnů.
|
Vstřikování TAK-079 SC.
|
|
Experimentální: Část A: Fáze otevřeného prodloužení (OLE), TAK-079 Dávka 1
Účastníci, kteří dostali placebo ve dvojitě zaslepené části A a rozhodli se podstoupit další léčbu, budou randomizováni k podání TAK-079 Dávka 1, SC injekce QW po dobu 8 týdnů ve fázi OLE části A.
|
Vstřikování TAK-079 SC.
|
|
Experimentální: Část A: Fáze OLE, TAK-079 Dávka 2
Účastníci, kteří dostávali placebo ve dvojitě zaslepené části A a rozhodli se pro další léčbu, budou randomizováni k podávání TAK-079 Dávka 2, SC injekce QW po dobu 8 týdnů ve fázi OLE části A.
|
Vstřikování TAK-079 SC.
|
|
Komparátor placeba: Část B: Dvojité zaslepení, Placebo
TAK-079 injekce odpovídající placebu SC, QW po dobu 8 týdnů.
|
SC injekce TAK-079 odpovídající placebu.
|
|
Experimentální: Část B: Dvojitě zaslepená, TAK-079 Dávka 3
TAK-079 Dávka 3, SC injekce QW po dobu 8 týdnů.
|
Vstřikování TAK-079 SC.
|
|
Experimentální: Část B: OLE fáze, TAK-079 dávka 3
Účastníci, kteří dostali placebo ve dvojitě zaslepené části B a rozhodli se pro další léčbu, dostanou dávku 3 TAK-079, SC injekci QW po dobu 8 týdnů ve fázi OLE části B.
|
Vstřikování TAK-079 SC.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků s alespoň jedním stupněm 3 nebo vyšším léčebným naléhavým nežádoucím účinkem (TEAE), závažným nežádoucím účinkem (SAE) a nežádoucím účinkem (AE) vedoucím k ukončení užívání TAK-079
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do 32. týdne
|
Od první dávky studovaného léku až do 32. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s odpovědí krevních destiček
Časové okno: Až do 32. týdne
|
Odpověď krevních destiček je definována jako počet krevních destiček ≥50 000/mikrolitr (μL) a ≥20 000/μl nad výchozí hodnotou při nejméně 2 návštěvách bez záchranné léčby povolené dávkovacím obdobím v předchozích 4 týdnech a bez jakékoli další předchozí záchranné terapie.
|
Až do 32. týdne
|
|
Procento účastníků s kompletní odpovědí krevních destiček
Časové okno: Až do 32. týdne
|
Kompletní odpověď krevních destiček je definována jako počet krevních destiček ≥100 000/μl při nejméně 2 návštěvách bez záchranné léčby povolené dávkovacím obdobím v předchozích 4 týdnech a bez jakékoli další předchozí záchranné terapie.
|
Až do 32. týdne
|
|
Procento účastníků s klinicky smysluplnou odpovědí krevních destiček
Časové okno: Až do 32. týdne
|
Klinicky významná odpověď krevních destiček je definována jako počet krevních destiček ≥20 000/μl nad výchozí hodnotou při nejméně 2 návštěvách bez záchranné léčby povolené dávkovacím obdobím v předchozích 4 týdnech a bez jakékoli jiné předchozí záchranné terapie.
|
Až do 32. týdne
|
|
Procento účastníků s hemostatickou odpovědí krevních destiček
Časové okno: Až do 32. týdne
|
Hemostatická odpověď krevních destiček je definována pro účastníky s výchozím počtem krevních destiček < 15 000/μl, kteří dosáhnou počtu krevních destiček ≥ 30 000/μl a ≥ 20 000/μl nad výchozí hodnotou při alespoň 2 návštěvách bez záchranné léčby povolené dávkovacím obdobím. předchozí 4 týdny a bez jakékoli další předchozí záchranné terapie.
|
Až do 32. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Takeda
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. listopadu 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. února 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. února 2020
První zveřejněno (Aktuální)
20. února 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění
- Hematologická onemocnění
- Krvácení
- Hemoragické poruchy
- Poruchy srážení krve
- Kožní projevy
- Poruchy krevních destiček
- Trombotické mikroangiopatie
- Purpura, trombocytopenická
- Purpura
- Purpura, trombocytopenická, idiopatická
- Trombocytopenie
Další identifikační čísla studie
- TAK-079-1004
- 2019-004103-12 (Číslo EudraCT)
- jRCT2031220408 (Identifikátor registru: jRCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .