Um estudo de TAK-079 em adultos com trombocitopenia imune primária persistente/crônica
22 de janeiro de 2024 atualizado por: Takeda
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do TAK-079 em pacientes com trombocitopenia imune primária persistente/crônica
A trombocitopenia imune primária (PTI) é uma doença rara que resulta em baixos níveis de plaquetas - as células que ajudam na coagulação do sangue.
O principal objetivo do estudo é verificar os efeitos colaterais de tomar TAK-079 em três níveis de dosagem diferentes. Outro objetivo é saber se o TAK-079 pode aumentar a contagem de plaquetas em pessoas com PTI.
Além de receber terapia de base estável para ITP, os participantes receberão uma injeção de TAK-079 ou um placebo uma vez por semana durante 2 meses. Um placebo se parece com o TAK-079, mas não contém nenhum medicamento. Após o tratamento, todos os participantes serão acompanhados por mais 2 meses.
Então, os participantes que receberam o TAK-079 continuarão sendo acompanhados por mais 4 meses. Os participantes que receberam o placebo e gostariam de receber o TAK-079 podem fazer isso em um período de extensão do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A droga que está sendo testada neste estudo é chamada TAK-079. O TAK-079 está sendo testado para tratar pessoas com trombocitopenia imune primária (PTI). Este estudo avaliará a segurança e a atividade biológica de TAK-079 ou placebo correspondente em combinação com terapia de fundo ITP estável.
O estudo envolverá aproximadamente 36 a 54 participantes. Na Parte A do estudo, os participantes serão designados aleatoriamente (por acaso, como jogar uma moeda) para um dos três grupos de tratamento. Aqueles que receberam placebo neste período terão a opção de receber TAK-079 após um período de acompanhamento de segurança e serão randomizados para um dos dois braços de tratamento TAK-079 de rótulo aberto. Uma revisão de segurança não cega ocorrerá quando um mínimo de 24 participantes avaliáveis estiverem disponíveis para análise na Parte A para decidir se deve abrir a inscrição na Parte B.
Na Parte B, os participantes serão designados aleatoriamente para um dos dois grupos de tratamento. Aqueles que receberam placebo neste período terão a opção de receber o medicamento do estudo após um período de acompanhamento de segurança em um único braço de tratamento TAK-079 aberto.
Este estudo multicêntrico será realizado em todo o mundo. Todos os participantes serão acompanhados por pelo menos 8 semanas em um período de acompanhamento de segurança e um período de acompanhamento de longo prazo de 16 semanas após as 8 semanas de tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
41
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Takeda Contact
- Número de telefone: +1-877-825-3327
- E-mail: medinfoUS@takeda.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10707
- Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
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Marburg, Alemanha, 35037
- OnkoNet Marburg GmbH
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Munchen, Alemanha, 80634
- Rotkreuzklinikum Munchen
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Hessen
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Frankfurt am Main, Hessen, Alemanha, 60590
- Universitatsklinikum Frankfurt
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Pleven, Bulgária, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
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Plovdiv, Bulgária, 4002
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
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Sofia, Bulgária, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
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Sofia, Bulgária, 1606
- Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
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Sofia-Grad
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Sofia, Sofia-Grad, Bulgária, 1407
- Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
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Sofia, Sofia-Grad, Bulgária, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of science and Technology
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Osijek, Croácia, 31000
- Clinical Hospital Centre Osijek
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Zagreb, Croácia, 10000
- University Hospital Merkur
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Zagreb, Croácia, 10000
- Klinički bolnički centar Zagreb
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Ljubljana, Eslovênia, 1000
- Univerzitetni klinicni center Ljubljana
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Maribor, Eslovênia, 2000
- University Clinical Centre Maribor
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Barcelona, Espanha, 08003
- Hospital Del Mar
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Barcelona, Espanha, 8041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Burgos, Espanha, 9005
- C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
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Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
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Madrid, Espanha, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Madrid, Espanha, 28026
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Espanha, 28006
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
-
Malaga, Espanha, 29010
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Asturias
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Oviedo, Asturias, Espanha, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Barcelona
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Sabadell, Barcelona, Espanha, 8208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
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-
Madrid
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Meco, Madrid, Espanha, 28880
- Hospital Universitario Príncipe de Asturias
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85715
- Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614-3542
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118-2905
- Boston Medical Center
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Leo W. Jenkins Cancer Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia
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Thessaloniki, Grécia, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
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Achaia
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Patra, Achaia, Grécia, 26500
- University General Hospital of Patras
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Attiki
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Athens, Attiki, Grécia, 115 27
- General Hospital of Athens - George Gennimatas
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Bologna, Itália, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
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Napoli, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Novara, Itália, 20100
- A.O.U. Maggiore della Carità
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Roma, Itália, 161
- Azienda Policlinico Umberto I
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Friuli-Venezia Giulia
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Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Itália, 34149
- Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Sicilia
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Catania, Sicilia, Itália, 95122
- Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
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Tokyo
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Itabashi, Tokyo, Japão, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
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Minato-Ku, Tokyo, Japão, 108-0073
- Saiseikai Central Hospital
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Dnipro, Ucrânia, 49102
- Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
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Kyiv, Ucrânia, 2091
- Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
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Kyiv, Ucrânia, 4060
- CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
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Lviv, Ucrânia, 79044
- State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
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Mykolaivs'ka Oblast
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Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Ucrânia, 54058
- Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
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Ternopil's'ka Oblast
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Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Ucrânia, 46002
- Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
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Zhytomyrs'ka Oblast
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Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Ucrânia, 10002
- MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com ITP que persistiu por ≥3 meses, diagnosticado de acordo com a Diretriz Prática Baseada em Evidências da Sociedade Americana de Hematologia 2011 para Trombocitopenia Imune ou o Relatório de Consenso Internacional sobre a Investigação e Tratamento da Trombocitopenia Imune Primária conforme aplicável localmente.
- Tem uma contagem média de plaquetas <30.000/μL (e individualmente ≤35.000/μL) em pelo menos 2 medições com pelo menos 1 semana de intervalo durante a triagem.
- Diagnóstico de ITP apoiado por uma resposta anterior a uma terapia ITP (diferente de agonistas do receptor de trombopoietina [TPO-RA]) que alcançou uma contagem de plaquetas de ≥50.000/μL.
Se estiver recebendo tratamento de base padrão para ITP, o tratamento deve ser estável em dose e frequência por pelo menos 4 semanas antes da administração.
- Os tratamentos de base padrão permitidos podem incluir: 1 corticosteroide oral; ±1 imunossupressor da seguinte lista: azatioprina, danazol, dapsona, ciclosporina, micofenolato mofetil, micofenolato sódico; ±1 TPO-RA (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag); ±fostamatinibe. Os corticosteróides, incluindo a dexametasona, devem ser administrados por via oral, diariamente ou em dias alternados, em oposição à pulsoterapia.
- Espera-se que a dose de qualquer terapia de base padrão permitida permaneça estável durante o estudo, a menos que a redução da dose seja necessária devido a toxicidades.
Critério de exclusão:
- Uso de anticoagulantes ou qualquer medicamento com efeito antiplaquetário (como aspirina) nas 3 semanas anteriores à triagem.
- Tem história de qualquer evento trombótico ou embólico 12 meses antes da triagem.
- Tem um histórico de esplenectomia dentro de 3 meses antes da triagem.
- Uso de imunoglobulina intravenosa (IVIg), imunoglobulina subcutânea ou tratamento com imunoglobulina anti-D dentro de 4 semanas após a triagem, ou uma expectativa de que qualquer terapia além das terapias de base padrão do participante possa ser usada para tratamento de trombocitopenia (por exemplo, uma terapia de resgate) entre a triagem e dosagem.
- Diagnosticado com doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) ou asma e um volume expiratório forçado pré-broncodilatador em 1 segundo (FEV1) <50% do normal previsto.
- Uso de rituximabe ou qualquer anticorpo monoclonal (mAb) para imunomodulação dentro de 4 meses antes da primeira dosagem. Nota: Os participantes com exposição prévia ao rituximab devem ter contagens de cluster de diferenciação (CD) 19 dentro do intervalo normal na triagem.
- Uso de imunossupressores (como ciclofosfamida, vincristina) além dos imunossupressores orais permitidos dentro de 6 meses antes da primeira dose.
- Foi diagnosticado com síndrome mielodisplásica.
- Recebeu uma vacina viva dentro de 4 semanas antes da triagem ou tem qualquer vacina viva planejada durante o estudo.
10 Teve uma infecção oportunista ≤12 semanas antes da dosagem inicial do estudo ou está atualmente em tratamento para uma infecção oportunista crônica, como tuberculose (TB), pneumonia por pneumocystis, citomegalovírus, vírus herpes simplex, herpes zoster ou micobactérias atípicas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Parte A: Duplo Cego, Placebo
TAK-079 injeção correspondente ao placebo por via subcutânea (SC) uma vez por semana (QW) durante 8 semanas.
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Injeção SC TAK-079 compatível com placebo.
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Experimental: Parte A: Duplo Cego, TAK-079 Dose 1
TAK-079 Dose 1, injeção SC QW por 8 semanas.
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Injeção TAK-079 SC.
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Experimental: Parte A: Duplo Cego, TAK-079 Dose 2
TAK-079 Dose 2, injeção SC QW por 8 semanas.
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Injeção TAK-079 SC.
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Experimental: Parte A: Fase de extensão aberta (OLE), TAK-079 Dose 1
Os participantes que receberam placebo na Parte A duplo-cega e optaram por receber tratamento adicional serão randomizados para receber TAK-079 Dose 1, injeção SC QW por 8 semanas na Fase OLE da Parte A.
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Injeção TAK-079 SC.
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Experimental: Parte A: Fase OLE, TAK-079 Dose 2
Os participantes que receberam placebo na Parte A duplo-cega e optaram por receber tratamento adicional serão randomizados para receber TAK-079 Dose 2, injeção SC QW por 8 semanas na Fase OLE da Parte A.
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Injeção TAK-079 SC.
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Comparador de Placebo: Parte B: Duplo Cego, Placebo
TAK-079 injeção SC compatível com placebo, QW por 8 semanas.
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Injeção SC TAK-079 compatível com placebo.
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Experimental: Parte B: Duplo Cego, TAK-079 Dose 3
TAK-079 Dose 3, injeção SC QW por 8 semanas.
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Injeção TAK-079 SC.
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Experimental: Parte B: Fase OLE, TAK-079 Dose 3
Os participantes que receberam placebo na Parte B duplo-cego e optaram por receber tratamento adicional receberão TAK-079 Dose 3, injeção SC QW por 8 semanas na Fase OLE da Parte B.
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Injeção TAK-079 SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso emergente (TEAE) de grau 3 ou superior, evento adverso grave (SAE) e evento adverso (AE) que levou à descontinuação do TAK-079
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a Semana 32
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a Semana 32
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com resposta plaquetária
Prazo: Até a semana 32
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A resposta plaquetária é definida como uma contagem de plaquetas ≥50.000/microlitro (μL) e ≥20.000/μL acima da linha de base em pelo menos 2 visitas sem tratamento de resgate permitido por período de dosagem nas 4 semanas anteriores e sem qualquer outra terapia de resgate anterior.
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Até a semana 32
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Porcentagem de participantes com resposta plaquetária completa
Prazo: Até a semana 32
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A resposta plaquetária completa é definida como uma contagem de plaquetas ≥100.000/μL em pelo menos 2 visitas sem um tratamento de resgate permitido por período de dosagem nas 4 semanas anteriores e sem qualquer outra terapia de resgate anterior.
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Até a semana 32
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Porcentagem de participantes com resposta plaquetária clinicamente significativa
Prazo: Até a semana 32
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Uma resposta plaquetária clinicamente significativa é definida como uma contagem de plaquetas ≥20.000/μL acima da linha de base em pelo menos 2 visitas sem tratamento de resgate permitido por período de dosagem nas 4 semanas anteriores e sem qualquer outra terapia de resgate anterior.
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Até a semana 32
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Porcentagem de participantes com resposta plaquetária hemostática
Prazo: Até a semana 32
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Uma resposta plaquetária hemostática é definida para participantes com uma contagem de plaquetas basal de <15.000/μL que atingem uma contagem de plaquetas de ≥30.000/μL e ≥20.000/μL acima da linha de base em pelo menos 2 visitas sem tratamento de resgate permitido por período de dosagem no 4 semanas anteriores e sem qualquer outra terapia de resgate anterior.
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Até a semana 32
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
20 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
Outros números de identificação do estudo
- TAK-079-1004
- 2019-004103-12 (Número EudraCT)
- jRCT2031220408 (Identificador de registro: jRCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .