Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование TAK-079 у взрослых с персистирующей/хронической первичной иммунной тромбоцитопенией

28 мая 2025 г. обновлено: Takeda

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности TAK-079 у пациентов с персистирующей/хронической первичной иммунной тромбоцитопенией

Первичная иммунная тромбоцитопения (ИТП) — это редкое заболевание, которое приводит к снижению уровня тромбоцитов — клеток, способствующих свертыванию крови.

Основная цель исследования — проверить наличие побочных эффектов от приема ТАК-079 в трех разных дозах. Другая цель — узнать, может ли TAK-079 увеличить количество тромбоцитов у людей с ИТП.

В дополнение к стабильной фоновой терапии ИТП участники будут получать инъекции TAK-079 или плацебо один раз в неделю в течение 2 месяцев. Плацебо выглядит как ТАК-079, но в нем нет лекарства. После лечения все участники будут находиться под наблюдением еще в течение 2 месяцев.

Затем участники, получившие TAK-079, будут продолжать наблюдаться в течение дополнительных 4 месяцев. Участники, которые получили плацебо и хотели бы получить TAK-079, могут сделать это в течение дополнительного периода исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Препарат, который тестируется в этом исследовании, называется TAK-079. TAK-079 проходит испытания для лечения людей с первичной иммунной тромбоцитопенией (ИТП). В этом исследовании будет оцениваться безопасность и биологическая активность ТАК-079 или соответствующего плацебо в сочетании со стабильной фоновой терапией ИТП.

В исследовании примут участие от 36 до 54 участников. В части А исследования участники будут случайным образом распределены (случайно, как подбрасывание монеты) в одну из трех групп лечения. Те, кто получал плацебо в этот период, будут иметь выбор для получения TAK-079 после периода наблюдения за безопасностью и будут рандомизированы в одну из двух открытых групп лечения TAK-079. Неслепая проверка безопасности будет проведена после того, как минимум 24 участника, поддающихся оценке, будут доступны для анализа в Части A, чтобы решить, следует ли открывать регистрацию в Части B.

В части B участники будут случайным образом распределены в одну из двух групп лечения. У тех, кто получал плацебо в этот период, будет возможность принять исследуемый препарат после периода последующего наблюдения за безопасностью в одной открытой группе лечения TAK-079.

Это многоцентровое исследование будет проводиться по всему миру. Все участники будут находиться под наблюдением в течение не менее 8 недель в течение периода наблюдения за безопасностью и в течение 16-недельного периода долгосрочного наблюдения после 8 недель лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

41

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Pleven, Болгария, 5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
      • Plovdiv, Болгария, 4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Болгария, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
      • Sofia, Болгария, 1606
        • Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Болгария, 1407
        • Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
      • Sofia, Sofia-Grad, Болгария, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10707
        • Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
      • Marburg, Германия, 35037
        • OnkoNet Marburg GmbH
      • Munchen, Германия, 80634
        • Rotkreuzklinikum München
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Германия, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Греция
      • Thessaloniki, Греция, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra, Achaia, Греция, 26500
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Греция, 115 27
        • General Hospital of Athens - George Gennimatas
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08003
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Испания, 8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Испания, 9005
        • C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Испания, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid, Испания, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Испания, 28006
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
      • Malaga, Испания, 29010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Испания, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Испания, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
    • Madrid
      • Meco, Madrid, Испания, 28880
        • Hospital Universitario Príncipe de Asturias
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Napoli, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Италия, 20100
        • A.O.U. Maggiore della Carita
      • Roma, Италия, 161
        • Azienda Policlinico Umberto I
    • Friuli-Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Италия, 34149
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Италия, 95122
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
  • Китай
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
      • Maribor, Словения, 2000
        • University Clinical Centre Maribor
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85715
        • Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61614-3542
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118-2905
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia
  • Украина
      • Dnipro, Украина, 49102
        • Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
      • Kyiv, Украина, 2091
        • Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
      • Kyiv, Украина, 4060
        • CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
      • Lviv, Украина, 79044
        • State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
    • Mykolaivs'ka Oblast
      • Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Украина, 54058
        • Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
    • Ternopil's'ka Oblast
      • Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Украина, 46002
        • Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
    • Zhytomyrs'ka Oblast
      • Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Украина, 10002
        • MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council
  • Хорватия
      • Osijek, Хорватия, 31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Zagreb, Хорватия, 10000
        • University Hospital Merkur
      • Zagreb, Хорватия, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • Япония
    • Tokyo
      • Itabashi, Tokyo, Япония, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Япония, 108-0073
        • Saiseikai Central Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз ИТП, который сохраняется в течение ≥3 месяцев, диагностирован в соответствии с Доказательными практическими рекомендациями Американского общества гематологов по иммунной тромбоцитопении 2011 г. или Международным консенсусным отчетом по исследованию и лечению первичной иммунной тромбоцитопении в зависимости от местных условий.
  2. Имеет среднее количество тромбоцитов <30 000/мкл (и индивидуально ≤35 000/мкл) по крайней мере в 2 измерениях с интервалом не менее 1 недели во время скрининга.
  3. Диагноз ИТП подтвержден предшествующим ответом на терапию ИТП (кроме агонистов рецепторов тромбопоэтина [ТПО-РА]), при которой количество тромбоцитов достигло ≥50 000/мкл.

  4. Если вы получаете стандартное фоновое лечение ИТП, лечение должно быть стабильным по дозе и частоте в течение как минимум 4 недель до дозирования.

    1. Разрешенные стандартные фоновые процедуры могут включать: 1 пероральный кортикостероид; ±1 иммунодепрессант из следующего списка: азатиоприн, даназол, дапсон, циклоспорин, микофенолата мофетил, микофенолат натрия; ±1 ТПО-РА (ромиплостим, элтромбопаг, аватромбопаг); ± фостаматиниб. Кортикостероиды, включая дексаметазон, следует назначать перорально, ежедневно или через день, в отличие от пульс-терапии.
    2. Следует ожидать, что доза любого разрешенного стандартного базового лечения останется стабильной на протяжении всего исследования, за исключением случаев, когда требуется снижение дозы из-за токсичности.

Критерий исключения:

  1. Использование антикоагулянтов или любого препарата с антиагрегантным эффектом (например, аспирина) в течение 3 недель до скрининга.
  2. Имеет в анамнезе любое тромботическое или эмболическое событие в течение 12 месяцев до скрининга.
  3. Имеет в анамнезе спленэктомию в течение 3 месяцев до скрининга.
  4. Использование внутривенного иммуноглобулина (IVIg), подкожного иммуноглобулина или лечения анти-D-иммуноглобулином в течение 4 недель после скрининга или ожидание того, что любая терапия, кроме стандартной базовой терапии участника, может быть использована для лечения тромбоцитопении (например, спасательная терапия) между скринингом и дозирование.
  5. Диагноз: хроническая обструктивная болезнь легких (ХОБЛ) или астма, объем пребронходилататорного форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) <50% от ожидаемого нормального.
  6. Использование ритуксимаба или любого моноклонального антитела (мАт) для иммуномодуляции в течение 4 месяцев до первого введения. Примечание. Участники, ранее получавшие ритуксимаб, должны иметь кластер дифференцировки (CD) 19 в пределах нормы при скрининге.
  7. Использование иммунодепрессантов (таких как циклофосфамид, винкристин), кроме разрешенных пероральных иммунодепрессантов, в течение 6 месяцев до первого приема.
  8. Поставили диагноз миелодиспластический синдром.
  9. Получил живую вакцину в течение 4 недель до скрининга или планировал какую-либо живую вакцину во время исследования.

10 Имела оппортунистическую инфекцию ≤12 недель до начала исследования или в настоящее время проходит лечение от хронической оппортунистической инфекции, такой как туберкулез (ТБ), пневмоцистная пневмония, цитомегаловирус, вирус простого герпеса, опоясывающий герпес или атипичные микобактерии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Часть A & B: двойной слепой период: плацебо
Участники получили TAK-079 плацебо-сопоставление подкожно (SC), один раз в неделю (QW) в течение 8 недель. После того, как участники лечения наблюдались в течение 8 недель в двойной слепой короткий период наблюдения (SFP) до 16-й недели. Участники, которые решили получить лечение с помощью TAK-079, были затем рандомизированы для получения TAK-079, инъекции SC, QW в течение 8 недель в периоде расширения открытой марки (OLE) части A или части B. Участники, которые не выбрали лечение с TAK-079, были проведены еще 16 недель в течение несреднего периода последующего (LFP) до 32 недели.
Лекарство: Плацебо
TAK-079, совместимая с плацебо, подкожная инъекция.
Экспериментальный: Часть A: Двойной слепой период: TAK-079 100 мг
Участники получили TAK-079 100 мг, инъекцию SC, QW в течение 8 недель. После того, как участники лечения наблюдались в течение 8 недель в двойном слепом SFP до 16 недели. Участники, которые решили получить лечение с помощью TAK-079, были затем рандомизированы для получения TAK-079, инъекции SC, QW в течение 8 недель за период с части A или части B. Участники, которые не решили получать лечение TAK-079, были посвящены еще на 16 недель в неопубликованном LFP до 32 недели.
Лекарство: ТАК-079
ТАК-079 SC инъекции.
Экспериментальный: Часть A: Двойной слепой период: TAK-079 300 мг
Участники получили TAK-079 300 мг, инъекцию SC, QW в течение 8 недель. После того, как участники лечения наблюдались в течение 8 недель в двойном слепом SFP до 16 недели. Участники, которые решили получить лечение с помощью TAK-079, были затем рандомизированы для получения TAK-079, инъекции SC, QW в течение 8 недель за период с части A или части B. Участники, которые не решили получать лечение TAK-079, были посвящены еще на 16 недель в неопубликованном LFP до 32 недели.
Лекарство: ТАК-079
ТАК-079 SC инъекции.
Экспериментальный: Часть B: двойной слепой период: TAK-079 600 мг
Участники получили TAK-079 600 мг, инъекцию SC, QW в течение 8 недель. После того, как участники лечения наблюдались в течение 8 недель в двойном слепом SFP до 16 недели. Участники, которые решили получить лечение с помощью TAK-079, были затем рандомизированы для получения TAK-079, инъекции SC, QW в течение 8 недель за период с части A или части B. Участники, которые не решили получать лечение TAK-079, были посвящены еще на 16 недель в неопубликованном LFP до 32 недели.
Лекарство: ТАК-079
ТАК-079 SC инъекции.
Экспериментальный: Часть A: Расширение открытой марки (OLE) Период: TAK-079 100 мг
Участники, получившие плацебо в двойной слепой части А и решили получить лечение с помощью TAK-079, были рандомизированы для получения TAK-079 100 мг, инъекции SC, QW в течение 8 недель в период Оле в части A. После лечения наблюдались в течение 8 недель в SFP, а затем в течение еще 16 недель в LFP.
Лекарство: ТАК-079
ТАК-079 SC инъекции.
Экспериментальный: Часть A: Оле период: TAK-079 300 мг
Участники, получившие плацебо в двойной слепой части A и решили получить лечение TAK-079, были рандомизированы для получения TAK-079 300 мг, инъекции SC, QW в течение 8 недель в период Оле в части A. Следующие участники лечения были проведены в течение 8 недель в SFP, а затем в течение еще 16 недель в LFP.
Лекарство: ТАК-079
ТАК-079 SC инъекции.
Экспериментальный: Часть B: OLE Период: TAK-079 600 мг
Участники, получившие плацебо в двойной слепой части B и решили получить лечение TAK-079, получили TAK-079 600 мг, инъекцию SC, QW в течение 8 недель в период с части B. После лечения были проведены в течение 8 недель в SFP, а затем в течение еще 16 недель в LFP.
Лекарство: ТАК-079
ТАК-079 SC инъекции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с по крайней мере одним кадром 3 или выше возникающих побочных эффектов (TEAE), возникающим серьезным побочным явлением (SAE) и Teaes, ведущим к прекращению отмены TAK-079
Временное ограничение: До 32 недели в каждом периоде исследования
Неблагоприятное событие (AE) было определено как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, вводимого фармацевтическим продуктом; Несовершенное медицинское явление не обязательно имеет причинно -следственную связь с лечением. SAE означает любое неблагоприятное медицинское явление, которое в любой дозе: а) приводит к смерти; б) опасно для жизни; C) требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации; г) приводит к постоянной или значительной инвалидности или неспособности; е) является врожденной аномалией/врожденным дефектом; е) это важное событие с медицинской точки зрения. TEAE были определены как AE, имеющая дату начала и время, равное или более даты начала и времени первой дозы исследовательского лекарственного продукта (IMP). Проценты были округлены до ближайшего единственного десятичного места.
До 32 недели в каждом периоде исследования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с реакцией на тромбоциты на 16 и 32 неделях
Временное ограничение: На 16 и 32 неделях
Реакция тромбоцитов определяется как количество тромбоцитов ≥50 000/микролитр (мкл) и ≥20 000/мкл выше исходного уровня при по меньшей мере 2 посещениях без дозирования, проведенного в периоде спасательной лечения в предыдущие 4 недели и без какой-либо другой предыдущей спасательной терапии. Проценты были округлены до ближайшего единственного десятичного места.
На 16 и 32 неделях
Процент участников с полной реакцией тромбоцитов на 16 и 32 неделях
Временное ограничение: На 16 и 32 неделях
Полная реакция тромбоцитов определяется как количество тромбоцитов ≥100 000/мкл при по крайней мере 2 посещениях без спасения, проведенного в дозировании в предыдущие 4 недели и без какой-либо другой предыдущей спасательной терапии. Проценты были округлены до ближайшего единственного десятичного места.
На 16 и 32 неделях
Процент участников с клинически значимым ответом на тромбоциты на 16 и 32 неделях
Временное ограничение: На 16 и 32 неделях
Клинически значимый ответ тромбоцитов определяется как количество тромбоцитов ≥20 000/мкл выше исходного уровня, по крайней мере, 2 посещения без дозирования, проведенного в дозировании, спасательного лечения в предыдущие 4 недели и без какой-либо другой предыдущей спасательной терапии. Проценты были округлены до ближайшего единственного десятичного места.
На 16 и 32 неделях
Процент участников с реакцией гемостатического тромбоцита на 16 и 32 неделях
Временное ограничение: На 16 и 32 неделях
Гемостатический ответ тромбоцитов определяется для участников с базовым числом тромбоцитов <15 000/мкл, которые достигли количества тромбоцитов ≥30 000/мкл и ≥20 000/мкл выше исходного уровня по меньшей мере 2 посещения без дозирования, получавшего спасение, в предыдущие 4 недели и без каких-либо других предыдущих посещений. Проценты были округлены до ближайшего единственного десятичного места.
На 16 и 32 неделях

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 апреля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 февраля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 февраля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-079-1004
  • 2019-004103-12 (Номер EudraCT)
  • jRCT2031220408 (Идентификатор реестра: jRCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться