Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van TAK-079 bij volwassenen met persistente/chronische primaire immuuntrombocytopenie

22 januari 2024 bijgewerkt door: Takeda

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van TAK-079 te evalueren bij patiënten met aanhoudende/chronische primaire immuuntrombocytopenie

Primaire immuuntrombocytopenie (ITP) is een zeldzame ziekte die resulteert in een laag aantal bloedplaatjes - de cellen die helpen bij de bloedstolling.

Het belangrijkste doel van de studie is om te controleren op bijwerkingen van het gebruik van TAK-079 op drie verschillende dosisniveaus. Een ander doel is om te leren of TAK-079 het aantal bloedplaatjes kan verhogen bij mensen met ITP.

Naast het ontvangen van een stabiele achtergrondtherapie voor ITP, krijgen de deelnemers gedurende 2 maanden eenmaal per week een injectie met TAK-079 of een placebo. Een placebo lijkt op TAK-079, maar bevat geen geneesmiddel. Na de behandeling worden alle deelnemers nog 2 maanden gevolgd.

Vervolgens worden deelnemers die TAK-079 hebben ontvangen nog 4 maanden opgevolgd. Deelnemers die de placebo kregen en TAK-079 zouden willen krijgen, kunnen dit mogelijk doen in een verlengingsperiode van het onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, heet TAK-079. TAK-079 wordt getest om mensen met primaire immuuntrombocytopenie (ITP) te behandelen. Deze studie zal de veiligheid en biologische activiteit van TAK-079 of bijpassende placebo evalueren in combinatie met stabiele ITP-achtergrondtherapie.

De studie zal inschrijven ongeveer 36 tot 54 deelnemers. In deel A van het onderzoek worden de deelnemers willekeurig (bij toeval, zoals bij het opgooien van een munt) toegewezen aan een van de drie behandelingsgroepen. Degenen die in deze periode een placebo kregen, hebben de keuze om TAK-079 te krijgen na een follow-upperiode voor de veiligheid en worden gerandomiseerd naar een van de twee open-label TAK-079-behandelingsarmen. Er vindt een niet-geblindeerde veiligheidsbeoordeling plaats zodra er minimaal 24 evalueerbare deelnemers beschikbaar zijn voor analyse in deel A om te beslissen of inschrijving voor deel B wordt geopend.

In deel B worden de deelnemers willekeurig toegewezen aan een van de twee behandelingsgroepen. Degenen die in deze periode een placebo kregen, hebben de keuze om het onderzoeksgeneesmiddel te krijgen na een follow-upperiode voor de veiligheid in een enkele open-label TAK-079-behandelingsarm.

Deze multi-center studie zal wereldwijd worden uitgevoerd. Alle deelnemers worden gedurende ten minste 8 weken gevolgd in een veiligheidsopvolgingsperiode en een langdurige opvolgperiode van 16 weken na de behandeling van 8 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

41

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Pleven, Bulgarije, 5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
      • Plovdiv, Bulgarije, 4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
      • Sofia, Bulgarije, 1606
        • Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarije, 1407
        • Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarije, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
  • China
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10707
        • Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
      • Marburg, Duitsland, 35037
        • OnkoNet Marburg GmbH
      • Munchen, Duitsland, 80634
        • Rotkreuzklinikum Munchen
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Duitsland, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
  • Griekenland
      • Thessaloniki, Griekenland, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra, Achaia, Griekenland, 26500
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Griekenland, 115 27
        • General Hospital of Athens - George Gennimatas
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Napoli, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italië, 20100
        • A.O.U. Maggiore della Carità
      • Roma, Italië, 161
        • Azienda Policlinico Umberto I
    • Friuli-Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Italië, 34149
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italië, 95122
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
  • Japan
    • Tokyo
      • Itabashi, Tokyo, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan, 108-0073
        • Saiseikai Central Hospital
  • Kroatië
      • Osijek, Kroatië, 31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • University Hospital Merkur
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • Oekraïne
      • Dnipro, Oekraïne, 49102
        • Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
      • Kyiv, Oekraïne, 2091
        • Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
      • Kyiv, Oekraïne, 4060
        • CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
      • Lviv, Oekraïne, 79044
        • State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
    • Mykolaivs'ka Oblast
      • Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Oekraïne, 54058
        • Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
    • Ternopil's'ka Oblast
      • Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Oekraïne, 46002
        • Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
    • Zhytomyrs'ka Oblast
      • Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Oekraïne, 10002
        • MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
      • Maribor, Slovenië, 2000
        • University Clinical Centre Maribor
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08003
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Spanje, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanje, 9005
        • C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spanje, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanje, 28006
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanje, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanje, 8208
        • Corporació Sanitària Parc Taulí
    • Madrid
      • Meco, Madrid, Spanje, 28880
        • Hospital Universitario Príncipe de Asturias
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85715
        • Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61614-3542
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118-2905
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gediagnosticeerd met ITP die ≥3 maanden aanhoudt, gediagnosticeerd in overeenstemming met The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia of het International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia zoals lokaal van toepassing.
  2. Heeft een gemiddeld aantal bloedplaatjes van <30.000/μL (en individueel ≤35.000/μL) bij ten minste 2 metingen met een tussenpoos van ten minste 1 week tijdens de screening.
  3. Diagnose van ITP ondersteund door een eerdere respons op een ITP-therapie (anders dan een trombopoëtinereceptoragonist [TPO-RA]) die een aantal bloedplaatjes van ≥ 50.000/μl bereikte.

  4. Als u standaard achtergrondbehandeling voor ITP krijgt, moet de behandeling gedurende ten minste 4 weken vóór toediening stabiel zijn in dosis en frequentie.

    1. Toegestane standaard achtergrondbehandelingen kunnen zijn: 1 orale corticosteroïde; ±1 immunosuppressivum uit de volgende lijst: azathioprine, danazol, dapson, ciclosporine, mycofenolaatmofetil, mycofenolaatnatrium; ±1 TPO-RA (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag); ±fostamatinib. Corticosteroïden, waaronder dexamethason, moeten oraal, dagelijks of om de dag worden gegeven, in tegenstelling tot pulstherapie.
    2. Verwacht moet worden dat de dosis van elke toegestane standaard achtergrondtherapie tijdens het onderzoek stabiel blijft, tenzij dosisverlaging nodig is vanwege toxiciteiten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gebruik van antistollingsmiddelen of een geneesmiddel met een plaatjesaggregatieremmend effect (zoals aspirine) binnen 3 weken vóór de screening.
  2. Heeft een voorgeschiedenis van een trombotische of embolische gebeurtenis binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening.
  3. Heeft een voorgeschiedenis van splenectomie binnen 3 maanden voor screening.
  4. Gebruik van intraveneuze immunoglobuline (IVIg), subcutane immunoglobuline- of anti-D-immunoglobulinebehandeling binnen 4 weken na screening, of de verwachting dat elke therapie naast de standaard achtergrondtherapieën van de deelnemer kan worden gebruikt voor de behandeling van trombocytopenie (bijv. een reddingstherapie) tussen screening en doseren.
  5. Gediagnosticeerd met chronische obstructieve longziekte (COPD) of astma, en een prebronchusverwijdend geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) <50% van de voorspelde normaalwaarde.
  6. Gebruik van rituximab of een monoklonaal antilichaam (mAb) voor immunomodulatie binnen 4 maanden vóór de eerste dosering. Opmerking: deelnemers die eerder zijn blootgesteld aan rituximab moeten bij de screening cluster-of-differentiatie (CD) 19-tellingen binnen het normale bereik hebben.
  7. Gebruik van immunosuppressiva (zoals cyclofosfamide, vincristine) anders dan toegestane orale immunosuppressiva binnen 6 maanden vóór de eerste dosering.
  8. Is gediagnosticeerd met myelodysplastisch syndroom.
  9. Heeft binnen 4 weken voor de screening een levend vaccin gekregen of heeft een levend vaccin gepland tijdens de studie.

10 Heeft een opportunistische infectie gehad ≤12 weken voor de initiële studiedosering of wordt momenteel behandeld voor een chronische opportunistische infectie, zoals tuberculose (tbc), pneumocystis-pneumonie, cytomegalovirus, herpes simplex-virus, herpes zoster of atypische mycobacteriën.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Deel A: dubbelblind, placebo
TAK-079 placebo-matching injectie subcutaan (SC) eenmaal per week (QW) gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: Placebo
TAK-079 placebo-matching SC-injectie.
Experimenteel: Deel A: Dubbelblind, TAK-079 dosis 1
TAK-079 Dosis 1, SC injectie QW gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: TAK-079
TAK-079 SC-injectie.
Experimenteel: Deel A: Dubbelblind, TAK-079 dosis 2
TAK-079 Dosis 2, SC injectie QW gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: TAK-079
TAK-079 SC-injectie.
Experimenteel: Deel A: Open-label Extensie (OLE) Fase, TAK-079 Dosis 1
Deelnemers die een placebo kregen in dubbelblind deel A en ervoor kiezen om verdere behandeling te krijgen, zullen worden gerandomiseerd om TAK-079 dosis 1, SC-injectie QW gedurende 8 weken te ontvangen in de OLE-fase van deel A.
Geneesmiddel: TAK-079
TAK-079 SC-injectie.
Experimenteel: Deel A: OLE-fase, TAK-079 dosis 2
Deelnemers die een placebo kregen in dubbelblind Deel A en ervoor kiezen om verdere behandeling te krijgen, zullen worden gerandomiseerd om TAK-079 Dosis 2, SC injectie QW gedurende 8 weken te ontvangen in de OLE-fase van Deel A.
Geneesmiddel: TAK-079
TAK-079 SC-injectie.
Placebo-vergelijker: Deel B: dubbelblind, placebo
TAK-079 placebo-matching injectie SC, QW gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: Placebo
TAK-079 placebo-matching SC-injectie.
Experimenteel: Deel B: dubbelblind, TAK-079 dosis 3
TAK-079 Dosis 3, SC injectie QW gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: TAK-079
TAK-079 SC-injectie.
Experimenteel: Deel B: OLE-fase, TAK-079 dosis 3
Deelnemers die placebo kregen in dubbelblind Deel B en ervoor kiezen om verdere behandeling te krijgen, zullen TAK-079 Dosis 3, SC-injectie QW gedurende 8 weken krijgen in de OLE-fase van Deel B.
Geneesmiddel: TAK-079
TAK-079 SC-injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met ten minste één opkomende bijwerking van graad 3 of hoger tijdens de behandeling, ernstige bijwerking (SAE) en bijwerking die hebben geleid tot stopzetting van TAK-079
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 32
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 32

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Tot week 32
De trombocytenrespons wordt gedefinieerd als een aantal trombocyten ≥ 50.000/microliter (μl) en ≥ 20.000/μl boven de uitgangswaarde bij ten minste 2 bezoeken zonder een door de doseringsperiode toegestane noodbehandeling in de voorgaande 4 weken en zonder enige andere eerdere reddingstherapie.
Tot week 32
Percentage deelnemers met volledige bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Tot week 32
Volledige trombocytenrespons wordt gedefinieerd als een aantal trombocyten ≥ 100.000/μl bij ten minste 2 bezoeken zonder een door de doseringsperiode toegestane noodbehandeling in de voorgaande 4 weken en zonder enige andere eerdere reddingstherapie.
Tot week 32
Percentage deelnemers met klinisch betekenisvolle bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Tot week 32
Een klinisch betekenisvolle respons op de bloedplaatjes wordt gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes ≥ 20.000/μl boven de uitgangswaarde bij ten minste 2 bezoeken zonder een door de doseringsperiode toegestane noodbehandeling in de voorgaande 4 weken en zonder enige andere eerdere reddingstherapie.
Tot week 32
Percentage deelnemers met hemostatische bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Tot week 32
Een hemostatische trombocytenrespons is gedefinieerd voor deelnemers met een uitgangswaarde van het aantal bloedplaatjes van <15.000/μL die een aantal bloedplaatjes van ≥30.000/μL en ≥20.000/μL boven de uitgangswaarde bereiken bij ten minste 2 bezoeken zonder een doseringsperiode. voorgaande 4 weken en zonder enige andere eerdere reddingstherapie.
Tot week 32

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 november 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-079-1004
  • 2019-004103-12 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2031220408 (Register-ID: jRCT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in China

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren