Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av TAK-079 hos voksne med vedvarende/kronisk primær immun trombocytopeni

22. januar 2024 oppdatert av: Takeda

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av TAK-079 hos pasienter med vedvarende/kronisk primær immun trombocytopeni

Primær immun trombocytopeni (ITP) er en sjelden sykdom som resulterer i lave nivåer av blodplater - cellene som hjelper blodpropp.

Hovedmålet med studien er å se etter bivirkninger ved å ta TAK-079 ved tre forskjellige dosenivåer. Et annet mål er å finne ut om TAK-079 kan øke blodplateantallet hos personer med ITP.

I tillegg til å få stabil bakgrunnsterapi for ITP, vil deltakerne få en injeksjon av enten TAK-079 eller placebo en gang i uken i 2 måneder. En placebo ser ut som TAK-079, men vil ikke ha noen medisin i seg. Etter behandling vil alle deltakere følges opp i ytterligere 2 måneder.

Deretter vil deltakere som mottok TAK-079 fortsatt følges opp i 4 måneder ekstra. Deltakere som fikk placebo og ønsker å motta TAK-079 kan være i stand til å gjøre dette i en forlengelsesperiode i studien.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien heter TAK-079. TAK-079 blir testet for å behandle personer som har primær immun trombocytopeni (ITP). Denne studien vil evaluere sikkerheten og den biologiske aktiviteten til TAK-079 eller matchende placebo i kombinasjon med stabil ITP-bakgrunnsterapi.

Studien vil inkludere omtrent 36 til 54 deltakere. I del A av studien vil deltakerne bli tilfeldig tildelt (ved en tilfeldighet, som å snu en mynt) til en av de tre behandlingsgruppene. De som fikk placebo i denne perioden vil ha valget mellom å få TAK-079 etter en sikkerhetsoppfølgingsperiode og vil bli randomisert til en av de to åpne TAK-079 behandlingsarmene. En ublindet sikkerhetsgjennomgang vil finne sted når minimum 24 evaluerbare deltakere er tilgjengelige for analyse i del A for å avgjøre om det skal åpnes for påmelding til del B.

I del B vil deltakerne bli tilfeldig fordelt i en av to behandlingsgrupper. De som fikk placebo i denne perioden vil ha valget om å motta studiemedisin etter en sikkerhetsoppfølgingsperiode i en enkelt åpen TAK-079-behandlingsarm.

Denne multisenterprøven vil bli gjennomført over hele verden. Alle deltakere vil bli fulgt i minst 8 uker i en sikkerhetsoppfølgingsperiode, og en 16 ukers langtidsoppfølgingsperiode etter de 8 ukene med behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgaria, 1407
        • Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgaria, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85715
        • Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61614-3542
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118-2905
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia
  • Hellas
      • Thessaloniki, Hellas, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra, Achaia, Hellas, 26500
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Hellas, 115 27
        • General Hospital of Athens - George Gennimatas
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italia, 20100
        • A.O.U. Maggiore della Carità
      • Roma, Italia, 161
        • Azienda Policlinico Umberto I
    • Friuli-Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Italia, 34149
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italia, 95122
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
  • Japan
    • Tokyo
      • Itabashi, Tokyo, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan, 108-0073
        • Saiseikai Central Hospital
  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Kroatia
      • Osijek, Kroatia, 31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • University Hospital Merkur
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
      • Maribor, Slovenia, 2000
        • University Clinical Centre Maribor
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spania, 8041
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
      • Burgos, Spania, 9005
        • C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
      • Madrid, Spania, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spania, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spania, 28006
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
      • Malaga, Spania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spania, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spania, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
    • Madrid
      • Meco, Madrid, Spania, 28880
        • Hospital Universitario Príncipe de Asturias
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10707
        • Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
      • Marburg, Tyskland, 35037
        • OnkoNet Marburg GmbH
      • Munchen, Tyskland, 80634
        • Rotkreuzklinikum Munchen
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
  • Ukraina
      • Dnipro, Ukraina, 49102
        • Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
      • Kyiv, Ukraina, 2091
        • Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
      • Kyiv, Ukraina, 4060
        • CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
    • Mykolaivs'ka Oblast
      • Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Ukraina, 54058
        • Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
    • Ternopil's'ka Oblast
      • Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Ukraina, 46002
        • Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
    • Zhytomyrs'ka Oblast
      • Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Ukraina, 10002
        • MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisert med ITP som har vedvart i ≥3 måneder, diagnostisert i henhold til The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia eller International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia som lokalt gjelder.
  2. Har et gjennomsnittlig antall blodplater på <30 000/μL (og individuelt ≤35 000/μL) ved minst 2 målinger med minst 1 ukes mellomrom under screening.
  3. Diagnose av ITP støttet av en tidligere respons på en ITP-behandling (annet enn en trombopoietinreseptoragonister [TPO-RA]) som oppnådde et blodplateantall på ≥50 000/μL.

  4. Dersom man får standard bakgrunnsbehandling for ITP, bør behandlingen være stabil i dose og frekvens i minst 4 uker før dosering.

    1. Tillatte standard bakgrunnsbehandlinger kan omfatte: 1 oral kortikosteroid; ±1 immundempende middel fra følgende liste: azatioprin, danazol, dapson, cyklosporin, mykofenolatmofetil, mykofenolatnatrium; ±1 TPO-RA (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag); ±fostamatinib. Kortikosteroider, inkludert deksametason, må gis som oral, daglig eller annenhver dag, i motsetning til pulsbehandling.
    2. Dosen av enhver tillatt standard bakgrunnsterapi må forventes å forbli stabil gjennom studien, med mindre dosereduksjon er nødvendig på grunn av toksisitet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Bruk av antikoagulantia eller andre legemidler med blodplatehemmende effekt (som aspirin) innen 3 uker før screening.
  2. Har en historie med trombotiske eller emboliske hendelser innen 12 måneder før screening.
  3. Har en historie med splenektomi innen 3 måneder før screening.
  4. Bruk av intravenøst ​​immunglobulin (IVIg), subkutan immunglobulin eller anti-D immunglobulinbehandling innen 4 uker etter screening, eller en forventning om at enhver terapi i tillegg til deltakerens standard bakgrunnsterapi kan brukes til behandling av trombocytopeni (f.eks. en redningsterapi) mellom screening og dosering.
  5. Diagnostisert med kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) eller astma, og et prebronkodilaterende tvungen ekspiratorisk volum på 1 sekund (FEV1) <50 % av forventet normal.
  6. Bruk av rituximab eller et hvilket som helst monoklonalt antistoff (mAb) for immunmodulering innen 4 måneder før første dosering. Merk: Deltakere med tidligere eksponering for rituximab må ha cluster of differentiation (CD) 19-teller innenfor normalområdet ved screening.
  7. Bruk av andre immundempende midler (som cyklofosfamid, vinkristin) enn tillatte orale immunsuppressiva innen 6 måneder før første dosering.
  8. Har blitt diagnostisert med myelodysplastisk syndrom.
  9. Har fått en levende vaksine innen 4 uker før screening eller har planlagt noen levende vaksine i løpet av studien.

10 Har hatt en opportunistisk infeksjon ≤12 uker før initial studiedosering eller er for tiden under behandling for en kronisk opportunistisk infeksjon, som tuberkulose (TB), pneumocystis pneumoni, cytomegalovirus, herpes simplex-virus, herpes zoster eller atypiske mykobakterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Del A: Dobbeltblind, placebo
TAK-079 placebo-matchende injeksjon subkutant (SC) en gang ukentlig (QW) i 8 uker.
Legemiddel: Placebo
TAK-079 placebo-matchende SC-injeksjon.
Eksperimentell: Del A: Dobbeltblind, TAK-079 Dose 1
TAK-079 Dose 1, SC injeksjon QW i 8 uker.
Legemiddel: TAK-079
TAK-079 SC injeksjon.
Eksperimentell: Del A: Dobbeltblind, TAK-079 Dose 2
TAK-079 Dose 2, SC injeksjon QW i 8 uker.
Legemiddel: TAK-079
TAK-079 SC injeksjon.
Eksperimentell: Del A: Open-label Extension (OLE) fase, TAK-079 Dose 1
Deltakere som fikk placebo i dobbeltblind del A og velger å motta ytterligere behandling vil bli randomisert til å motta TAK-079 dose 1, SC-injeksjon QW i 8 uker i OLE-fasen av del A.
Legemiddel: TAK-079
TAK-079 SC injeksjon.
Eksperimentell: Del A: OLE-fase, TAK-079 Dose 2
Deltakere som fikk placebo i dobbeltblind del A og velger å motta ytterligere behandling vil bli randomisert til å motta TAK-079 dose 2, SC-injeksjon QW i 8 uker i OLE-fasen av del A.
Legemiddel: TAK-079
TAK-079 SC injeksjon.
Placebo komparator: Del B: Dobbeltblind, placebo
TAK-079 placebo-matchende injeksjon SC, QW i 8 uker.
Legemiddel: Placebo
TAK-079 placebo-matchende SC-injeksjon.
Eksperimentell: Del B: Dobbeltblind, TAK-079 Dose 3
TAK-079 Dose 3, SC injeksjon QW i 8 uker.
Legemiddel: TAK-079
TAK-079 SC injeksjon.
Eksperimentell: Del B: OLE-fase, TAK-079 Dose 3
Deltakere som fikk placebo i dobbeltblind del B og velger å motta ytterligere behandling vil motta TAK-079 Dose 3, SC-injeksjon QW i 8 uker i OLE-fasen av del B.
Legemiddel: TAK-079
TAK-079 SC injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med minst én grad 3 eller høyere behandling Emergent Adverse Event (TEAE), Serious Adverse Event (SAE) og Adverse Event (AE) som fører til seponering av TAK-079
Tidsramme: Fra den første dosen av studiemedisinen til uke 32
Fra den første dosen av studiemedisinen til uke 32

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med blodplaterespons
Tidsramme: Frem til uke 32
Blodplaterespons er definert som et blodplateantall ≥50 000/mikroliter (μL) og ≥20 000/μL over baseline ved minst 2 besøk uten en doseringsperiode-tillatt redningsbehandling de siste 4 ukene og uten annen tidligere redningsbehandling.
Frem til uke 32
Prosentandel av deltakere med fullstendig blodplaterespons
Tidsramme: Frem til uke 32
Fullstendig blodplaterespons er definert som et blodplateantall ≥100 000/μL ved minst 2 besøk uten en doseringsperiode-tillatt redningsbehandling de siste 4 ukene og uten annen tidligere redningsbehandling.
Frem til uke 32
Prosentandel av deltakere med klinisk meningsfull blodplaterespons
Tidsramme: Frem til uke 32
En klinisk meningsfull blodplaterespons er definert som et blodplateantall ≥20 000/μL over baseline ved minst 2 besøk uten en doseringsperiode-tillatt redningsbehandling i de foregående 4 ukene og uten annen tidligere redningsbehandling.
Frem til uke 32
Prosentandel av deltakere med hemostatisk blodplaterespons
Tidsramme: Frem til uke 32
En hemostatisk blodplaterespons er definert for deltakere med et baseline blodplatetall på <15 000/μL som oppnår et blodplateantall på ≥30 000/μL og ≥20 000/μL over baseline ved minst 2 besøk uten en doseringsperiode-tillatt redningsbehandling i siste 4 uker og uten annen tidligere redningsbehandling.
Frem til uke 32

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

20. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-079-1004
  • 2019-004103-12 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2031220408 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær immun trombocytopeni

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere