Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TAK-079 u dorosłych z przetrwałą/przewlekłą pierwotną trombocytopenią immunologiczną

22 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Takeda

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności TAK-079 u pacjentów z przetrwałą/przewlekłą pierwotną trombocytopenią immunologiczną

Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP) jest rzadką chorobą, która powoduje niski poziom płytek krwi – komórek biorących udział w krzepnięciu krwi.

Głównym celem badania jest sprawdzenie skutków ubocznych przyjmowania TAK-079 w trzech różnych poziomach dawek. Kolejnym celem jest sprawdzenie, czy TAK-079 może zwiększyć liczbę płytek krwi u osób z ITP.

Oprócz stabilnej terapii podstawowej dla ITP, uczestnicy będą otrzymywać zastrzyk TAK-079 lub placebo raz w tygodniu przez 2 miesiące. Placebo wygląda jak TAK-079, ale nie zawiera żadnych leków. Po zakończeniu leczenia wszyscy uczestnicy będą obserwowani przez kolejne 2 miesiące.

Następnie uczestnicy, którzy otrzymali TAK-079, będą nadal obserwowani przez dodatkowe 4 miesiące. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo i chcieliby otrzymać TAK-079, mogą to zrobić w przedłużonym okresie badania.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nosi nazwę TAK-079. TAK-079 jest testowany pod kątem leczenia osób z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP). To badanie oceni bezpieczeństwo i aktywność biologiczną TAK-079 lub odpowiedniego placebo w połączeniu ze stabilną terapią podstawową ITP.

W badaniu weźmie udział około 36 do 54 uczestników. W części A badania uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (przypadkowo, jak przy rzucie monetą) do jednej z trzech grup terapeutycznych. Osoby, które otrzymywały placebo w tym okresie, będą miały możliwość otrzymania TAK-079 po okresie obserwacji bezpieczeństwa i zostaną losowo przydzielone do jednej z dwóch otwartych grup leczenia TAK-079. Niezaślepiona ocena bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona, gdy co najmniej 24 ocenianych uczestników będzie dostępnych do analizy w Części A, aby zdecydować, czy otworzyć rejestrację do Części B.

W części B uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Osoby, które otrzymywały placebo w tym okresie, będą miały możliwość otrzymania badanego leku po okresie obserwacji bezpieczeństwa w jednym otwartym ramieniu leczenia TAK-079.

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone na całym świecie. Wszyscy uczestnicy będą obserwowani przez co najmniej 8 tygodni w ramach bezpiecznego okresu obserwacji i 16-tygodniowego długoterminowego okresu obserwacji po 8 tygodniach leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

      • Pleven, Bułgaria, 5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
      • Sofia, Bułgaria, 1606
        • Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bułgaria, 1407
        • Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
      • Sofia, Sofia-Grad, Bułgaria, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Osijek, Chorwacja, 31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • University Hospital Merkur
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
      • Thessaloniki, Grecja, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra, Achaia, Grecja, 26500
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grecja, 115 27
        • General Hospital of Athens - George Gennimatas
      • Barcelona, Hiszpania, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Hiszpania, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Hiszpania, 9005
        • C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Hiszpania, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Hospital Universitario QuironSalud Madrid
      • Malaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Hiszpania, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Hiszpania, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
    • Madrid
      • Meco, Madrid, Hiszpania, 28880
        • Hospital Universitario Príncipe de Asturias
    • Tokyo
      • Itabashi, Tokyo, Japonia, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japonia, 108-0073
        • Saiseikai Central Hospital
      • Berlin, Niemcy, 10707
        • Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
      • Marburg, Niemcy, 35037
        • OnkoNet Marburg GmbH
      • Munchen, Niemcy, 80634
        • Rotkreuzklinikum Munchen
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Niemcy, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85715
        • Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61614-3542
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118-2905
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
      • Maribor, Słowenia, 2000
        • University Clinical Centre Maribor
      • Dnipro, Ukraina, 49102
        • Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
      • Kyiv, Ukraina, 2091
        • Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
      • Kyiv, Ukraina, 4060
        • CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
    • Mykolaivs'ka Oblast
      • Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Ukraina, 54058
        • Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
    • Ternopil's'ka Oblast
      • Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Ukraina, 46002
        • Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
    • Zhytomyrs'ka Oblast
      • Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Ukraina, 10002
        • MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Włochy, 20100
        • A.O.U. Maggiore della Carità
      • Roma, Włochy, 161
        • Azienda Policlinico Umberto I
    • Friuli-Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Włochy, 34149
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Włochy, 95122
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowana ITP utrzymująca się przez ≥3 miesiące, zdiagnozowana zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego z 2011 r. opartymi na dowodach dotyczących małopłytkowości immunologicznej lub Międzynarodowym Konsensusem w sprawie badania i leczenia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej, zgodnie z lokalnymi przepisami.
  2. Ma średnią liczbę płytek krwi <30 000/μl (i indywidualnie ≤35 000/μl) w co najmniej 2 pomiarach w odstępie co najmniej 1 tygodnia podczas badania przesiewowego.
  3. Rozpoznanie ITP poparte wcześniejszą odpowiedzią na leczenie ITP (inne niż agoniści receptora trombopoetyny [TPO-RA]), które osiągnęło liczbę płytek krwi ≥50 000/μl.
  4. W przypadku standardowego leczenia podstawowego ITP, dawka i częstotliwość leczenia powinny być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed podaniem dawki.

    1. Dozwolone standardowe leczenie podstawowe może obejmować: 1 doustny kortykosteroid; ±1 lek immunosupresyjny z następującej listy: azatiopryna, danazol, dapson, cyklosporyna, mykofenolan mofetylu, mykofenolan sodu; ±1 TPO-RA (romiplostym, eltrombopag, awatrombopag); ±fostamatinib. Kortykosteroidy, w tym deksametazon, należy podawać doustnie, codziennie lub co drugi dzień, w przeciwieństwie do terapii pulsacyjnej.
    2. Należy oczekiwać, że dawka dowolnej dozwolonej standardowej terapii podstawowej pozostanie stabilna w trakcie badania, chyba że konieczne jest zmniejszenie dawki z powodu toksyczności.

Kryteria wyłączenia:

  1. Stosowanie antykoagulantów lub jakichkolwiek leków o działaniu przeciwpłytkowym (takich jak aspiryna) w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  2. Ma historię jakiegokolwiek zdarzenia zakrzepowego lub zatorowego w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  3. Ma historię splenektomii w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  4. Stosowanie dożylnych immunoglobulin (IVIg), immunoglobulin podskórnych lub leczenia immunoglobulinami anty-D w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego lub oczekiwanie, że jakakolwiek terapia poza standardowymi terapiami podstawowymi uczestnika może być zastosowana w leczeniu małopłytkowości (np. terapia ratunkowa) między badaniem przesiewowym i dozowania.
  5. Rozpoznano przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP) lub astmę i natężoną objętość wydechową przed rozszerzeniem oskrzeli w ciągu 1 sekundy (FEV1) <50% wartości należnej.
  6. Zastosowanie rytuksymabu lub jakiegokolwiek przeciwciała monoklonalnego (mAb) do immunomodulacji w ciągu 4 miesięcy przed pierwszą dawką. Uwaga: uczestnicy z wcześniejszą ekspozycją na rytuksymab muszą mieć klaster różnicowania (CD) 19 zliczeń w normalnym zakresie podczas badania przesiewowego.
  7. Stosowanie leków immunosupresyjnych (takich jak cyklofosfamid, winkrystyna) innych niż dozwolone doustne leki immunosupresyjne w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki.
  8. Stwierdzono u niego zespół mielodysplastyczny.
  9. Otrzymał żywą szczepionkę w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub ma zaplanowaną jakąkolwiek żywą szczepionkę podczas badania.

10 Miał infekcję oportunistyczną ≤12 tygodni przed podaniem początkowej dawki w badaniu lub jest obecnie leczony z powodu przewlekłej infekcji oportunistycznej, takiej jak gruźlica (TB), pneumocystozowe zapalenie płuc, wirus cytomegalii, wirus opryszczki pospolitej, półpasiec lub atypowe prątki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część A: podwójnie ślepa próba, placebo
TAK-079 wstrzyknięcie odpowiadające placebo podskórnie (SC) raz w tygodniu (QW) przez 8 tygodni.
Wstrzyknięcie podskórne TAK-079 pasujące do placebo.
Eksperymentalny: Część A: podwójnie ślepa próba, TAK-079 Dawka 1
TAK-079 Dawka 1, wstrzyknięcie SC QW przez 8 tygodni.
Wtrysk TAK-079 SC.
Eksperymentalny: Część A: Podwójnie ślepa próba, TAK-079 Dawka 2
TAK-079 Dawka 2, wstrzyknięcie SC QW przez 8 tygodni.
Wtrysk TAK-079 SC.
Eksperymentalny: Część A: Faza przedłużenia otwartej próby (OLE), TAK-079 Dawka 1
Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w części A z podwójnie ślepą próbą i zdecydują się na dalsze leczenie, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej TAK-079 w dawce 1, wstrzyknięcie podskórne QW przez 8 tygodni w fazie OLE części A.
Wtrysk TAK-079 SC.
Eksperymentalny: Część A: Faza OLE, TAK-079 Dawka 2
Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w części A z podwójnie ślepą próbą i zdecydują się na dalsze leczenie, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej TAK-079 w dawce 2, wstrzyknięcie podskórne QW przez 8 tygodni w fazie OLE części A.
Wtrysk TAK-079 SC.
Komparator placebo: Część B: podwójnie ślepa próba, placebo
TAK-079 wstrzyknięcie odpowiadające placebo SC, QW przez 8 tygodni.
Wstrzyknięcie podskórne TAK-079 pasujące do placebo.
Eksperymentalny: Część B: Podwójnie ślepa próba, TAK-079 Dawka 3
TAK-079 Dawka 3, wstrzyknięcie SC QW przez 8 tygodni.
Wtrysk TAK-079 SC.
Eksperymentalny: Część B: Faza OLE, TAK-079 Dawka 3
Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w części B z podwójnie ślepą próbą i zdecydują się na dalsze leczenie, otrzymają TAK-079 w dawce 3, wstrzyknięcie podskórne QW przez 8 tygodni w fazie OLE części B.
Wtrysk TAK-079 SC.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z co najmniej jednym nagłym zdarzeniem niepożądanym (TEAE), poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) i zdarzeniem niepożądanym (AE) prowadzącym do przerwania leczenia TAK-079
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 32. tygodnia
Od pierwszej dawki badanego leku do 32. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: Do 32 tygodnia
Odpowiedź płytkową definiuje się jako liczbę płytek krwi ≥50 000/mikrolitr (μl) i ≥20 000/μl powyżej wartości wyjściowych podczas co najmniej 2 wizyt bez dozwolonego okresu dawkowania leczenia ratunkowego w ciągu ostatnich 4 tygodni i bez jakiejkolwiek innej wcześniejszej terapii ratunkowej.
Do 32 tygodnia
Odsetek uczestników z całkowitą odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: Do 32 tygodnia
Całkowitą odpowiedź płytkową definiuje się jako liczbę płytek krwi ≥100 000/μl podczas co najmniej 2 wizyt bez dozwolonego okresu dawkowania leczenia ratunkowego w ciągu ostatnich 4 tygodni i bez jakiejkolwiek innej wcześniejszej terapii ratunkowej.
Do 32 tygodnia
Odsetek uczestników z klinicznie znaczącą odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: Do 32 tygodnia
Klinicznie znaczącą odpowiedź płytkową definiuje się jako liczbę płytek krwi ≥20 000/μl powyżej wartości wyjściowych podczas co najmniej 2 wizyt bez dozwolonego okresu dawkowania leczenia ratunkowego w ciągu ostatnich 4 tygodni i bez wcześniejszej innej terapii ratunkowej.
Do 32 tygodnia
Odsetek uczestników z hemostatyczną odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: Do 32 tygodnia
Hemostatyczną odpowiedź płytek krwi definiuje się dla uczestników z wyjściową liczbą płytek krwi <15 000/μl, którzy osiągnęli liczbę płytek krwi ≥30 000/μl i ≥20 000/μl powyżej wartości początkowej podczas co najmniej 2 wizyt bez dozwolonego w okresie dawkowania leczenia ratunkowego w poprzednich 4 tygodni i bez jakiejkolwiek innej wcześniejszej terapii ratunkowej.
Do 32 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

3
Subskrybuj