Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TAK-079 vizsgálata tartós/krónikus primer immunthrombocytopeniában szenvedő felnőtteknél

2024. január 22. frissítette: Takeda

2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a TAK-079 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére tartós/krónikus primer immunthrombocytopeniában szenvedő betegeknél

Az elsődleges immunthrombocytopenia (ITP) egy ritka betegség, amely a vérlemezkék – a vérrögképződést elősegítő sejtek – alacsony szintjét eredményezi.

A vizsgálat fő célja a TAK-079 három különböző dózisszintű bevételének mellékhatásainak ellenőrzése. Egy másik cél annak megismerése, hogy a TAK-079 növelheti-e az ITP-ben szenvedő betegek vérlemezkeszámát.

Az ITP stabil háttérterápiája mellett a résztvevők hetente egyszer TAK-079 injekciót vagy placebót kapnak 2 hónapon keresztül. A placebo úgy néz ki, mint a TAK-079, de nem tartalmaz gyógyszert. A kezelés után minden résztvevőt további 2 hónapig nyomon követnek.

Ezután a TAK-079-et kapott résztvevőket további 4 hónapig követik. Azok a résztvevők, akik placebót kaptak, és szeretnének TAK-079-et kapni, a vizsgálat meghosszabbítása során megtehetik ezt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatban vizsgált gyógyszer neve TAK-079. A TAK-079-et elsődleges immunthrombocytopeniában (ITP) szenvedő betegek kezelésére tesztelik. Ez a tanulmány értékeli a TAK-079 vagy a megfelelő placebo biztonságosságát és biológiai aktivitását stabil ITP háttérterápiával kombinálva.

A tanulmányban körülbelül 36-54 résztvevő vesz részt. A vizsgálat A részében a résztvevőket véletlenszerűen (véletlenül, például egy érme feldobásakor) besorolják a három kezelési csoport egyikébe. Azok, akik ebben az időszakban placebót kaptak, választhatnak, hogy TAK-079-et kapnak egy biztonsági követési időszak után, és véletlenszerűen besorolják őket a két nyílt elrendezésű TAK-079 kezelési kar egyikébe. A vak nélküli biztonsági felülvizsgálatra akkor kerül sor, ha legalább 24 értékelhető résztvevő rendelkezésre áll az A részben történő elemzéshez, hogy eldöntse, meg kell-e nyitni a B részbe való jelentkezést.

A B. részben a résztvevőket véletlenszerűen besorolják a két kezelési csoport egyikébe. Azok, akik ebben az időszakban placebót kaptak, dönthetnek úgy, hogy a biztonságos követési időszakot követően egyetlen nyílt elrendezésű TAK-079 kezelési karban kapnak vizsgálati gyógyszert.

Ezt a többközpontú vizsgálatot világszerte lefolytatják. Minden résztvevőt legalább 8 hétig követnek a biztonsági követési időszak során, és egy 16 hetes hosszú távú követési időszakot a 8 hetes kezelés után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

41

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Pleven, Bulgária, 5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
      • Sofia, Bulgária, 1606
        • Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgária, 1407
        • Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgária, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85715
        • Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61614-3542
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118-2905
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • University of Virginia
  • Görögország
      • Thessaloniki, Görögország, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra, Achaia, Görögország, 26500
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Görögország, 115 27
        • General Hospital of Athens - George Gennimatas
  • Horvátország
      • Osijek, Horvátország, 31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Zagreb, Horvátország, 10000
        • University Hospital Merkur
      • Zagreb, Horvátország, 10000
        • Klinički bolnički centar Zagreb
  • Japán
    • Tokyo
      • Itabashi, Tokyo, Japán, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japán, 108-0073
        • Saiseikai Central Hospital
  • Kína
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kína, 430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10707
        • Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
      • Marburg, Németország, 35037
        • OnkoNet Marburg GmbH
      • Munchen, Németország, 80634
        • Rotkreuzklinikum Munchen
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Németország, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Olaszország, 20100
        • A.O.U. Maggiore della Carità
      • Roma, Olaszország, 161
        • Azienda Policlinico Umberto I
    • Friuli-Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli-Venezia Giulia, Olaszország, 34149
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Olaszország, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Olaszország, 95122
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spanyolország, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanyolország, 9005
        • C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanyolország, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Spanyolország, 28026
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Spanyolország, 28006
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
      • Malaga, Spanyolország, 29010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanyolország, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanyolország, 8208
        • Corporació Sanitària Parc Taulí
    • Madrid
      • Meco, Madrid, Spanyolország, 28880
        • Hospital Universitario Príncipe de Asturias
  • Szlovénia
      • Ljubljana, Szlovénia, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
      • Maribor, Szlovénia, 2000
        • University Clinical Centre Maribor
  • Ukrajna
      • Dnipro, Ukrajna, 49102
        • Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
      • Kyiv, Ukrajna, 2091
        • Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
      • Kyiv, Ukrajna, 4060
        • CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
      • Lviv, Ukrajna, 79044
        • State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
    • Mykolaivs'ka Oblast
      • Mykolaiv, Mykolaivs'ka Oblast, Ukrajna, 54058
        • Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
    • Ternopil's'ka Oblast
      • Ternopil, Ternopil's'ka Oblast, Ukrajna, 46002
        • Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
    • Zhytomyrs'ka Oblast
      • Zhytomyr, Zhytomyrs'ka Oblast, Ukrajna, 10002
        • MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 3 hónapnál hosszabb ideig fennálló ITP-vel diagnosztizáltak, az Amerikai Hematológiai Társaság 2011. évi bizonyítékokon alapuló gyakorlati útmutatója az immunthrombocytopeniára vonatkozóan, vagy az elsődleges immunthrombocytopenia kivizsgálásáról és kezeléséről szóló nemzetközi konszenzusjelentés szerint, helyileg.
  2. Átlagos vérlemezkeszáma <30 000/μL (és egyénileg ≤ 35 000/μL) legalább 2, legalább 1 hét különbséggel végzett mérés során a szűrés során.
  3. Az ITP diagnózisa olyan ITP-terápiára adott előzetes válasz alapján (kivéve a thrombopoietin receptor agonistákat [TPO-RA]), amely ≥50 000/μl vérlemezkeszámot ért el.

  4. Ha standard háttérkezelésben részesül az ITP miatt, a kezelésnek állandónak kell lennie az adagolásnak és gyakoriságnak legalább 4 hétig az adagolás előtt.

    1. Az engedélyezett standard háttérkezelések a következők lehetnek: 1 orális kortikoszteroid; ±1 immunszuppresszáns a következő listáról: azatioprin, danazol, dapsone, cyclosporin, mikofenolát-mofetil, mikofenolát-nátrium; ±1 TPO-RA (romiplosztim, eltrombopag, avatrombopag); ±fostamatinib. A kortikoszteroidokat, beleértve a dexametazont is, szájon át, naponta vagy minden másnap kell beadni a pulzusterápiával szemben.
    2. Bármely engedélyezett standard háttérterápia dózisának stabilnak kell maradnia a vizsgálat során, kivéve, ha a toxicitás miatt dóziscsökkentésre van szükség.

Kizárási kritériumok:

  1. Véralvadásgátló szerek vagy bármilyen thrombocyta-aggregáció-gátló hatású gyógyszer (például aszpirin) alkalmazása a szűrést megelőző 3 héten belül.
  2. A szűrést megelőző 12 hónapon belül bármilyen trombózisos vagy embóliás esemény szerepel a kórelőzményében.
  3. A szűrés előtti 3 hónapon belül lépeltávolítás szerepel a kórelőzményében.
  4. Intravénás immunglobulin (IVIg), szubkután immunglobulin vagy anti-D immunglobulin kezelés alkalmazása a szűrést követő 4 héten belül, vagy annak elvárása, hogy a résztvevő szokásos háttérterápiáin kívül bármilyen terápia alkalmazható a thrombocytopenia kezelésére (pl. mentőterápia) a szűrések között és az adagolás.
  5. Krónikus obstruktív tüdőbetegséggel (COPD) vagy asztmával diagnosztizálták, és a prebronchodilatatív kényszerkilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) a várható normál érték <50%-a alatt.
  6. Rituximab vagy bármely monoklonális antitest (mAb) alkalmazása immunmodulációra az első adagolás előtti 4 hónapon belül. Megjegyzés: Azoknál a résztvevőknél, akik korábban rituximab-kezelést kaptak, a differenciálódási klaszter (CD) 19-es számának a normál tartományon belül kell lennie a szűréskor.
  7. Az engedélyezett orális immunszuppresszánsoktól eltérő immunszuppresszánsok (például ciklofoszfamid, vinkrisztin) alkalmazása az első adagolást megelőző 6 hónapon belül.
  8. Mielodiszpláziás szindrómát diagnosztizáltak nála.
  9. Élő vakcinát kapott a szűrés előtt 4 héten belül, vagy a vizsgálat során bármilyen élő vakcina beadását tervezik.

10 Opportunista fertőzése volt ≤ 12 héttel az első vizsgálati adagolás előtt, vagy jelenleg krónikus opportunista fertőzés miatt kezelik, mint például tuberkulózis (TB), pneumocystis tüdőgyulladás, citomegalovírus, herpes simplex vírus, herpes zoster vagy atipikus mycobacteriumok.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: A rész: Kettős vak, Placebo
TAK-079 placebo-egyeztető injekció szubkután (SC) hetente egyszer (QW) 8 héten keresztül.
Drog: Placebo
TAK-079 placebóval egyező SC injekció.
Kísérleti: A rész: Kettős vak, TAK-079 1. adag
TAK-079 1. dózis, SC injekció QW 8 hétig.
Drog: TAK-079
TAK-079 SC injekció.
Kísérleti: A rész: Kettős vak, TAK-079 2. adag
TAK-079 2. dózis, SC injekció QW 8 hétig.
Drog: TAK-079
TAK-079 SC injekció.
Kísérleti: A rész: Nyílt címkés kiterjesztési (OLE) fázis, TAK-079 1. adag
Azokat a résztvevőket, akik a kettős vak A részben placebót kaptak, és további kezelést választanak, véletlenszerűen besorolják, hogy TAK-079 Dose 1, SC injekciót kapjanak QW 8 hétig az A rész OLE fázisában.
Drog: TAK-079
TAK-079 SC injekció.
Kísérleti: A rész: OLE fázis, TAK-079 2. adag
Azokat a résztvevőket, akik a kettős vak A részben placebót kaptak, és további kezelést választanak, véletlenszerűen besorolják, hogy TAK-079 Dose 2, SC injekciót kapjanak QW 8 hétig az A rész OLE fázisában.
Drog: TAK-079
TAK-079 SC injekció.
Placebo Comparator: B rész: Kettős vak, Placebo
TAK-079 placebo-egyeztető injekció SC, QW 8 hétig.
Drog: Placebo
TAK-079 placebóval egyező SC injekció.
Kísérleti: B rész: Kettős vak, TAK-079 3. adag
TAK-079 3. dózis, SC injekció QW 8 hétig.
Drog: TAK-079
TAK-079 SC injekció.
Kísérleti: B rész: OLE fázis, TAK-079 3. adag
Azok a résztvevők, akik a kettős vak B részben placebót kaptak, és további kezelést választanak, TAK-079 Dose 3, SC injekciót kapnak QW 8 hétig a B rész OLE fázisában.
Drog: TAK-079
TAK-079 SC injekció.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél legalább egy 3. fokozatú vagy magasabb szintű kezelési sürgős nemkívánatos esemény (TEAE), súlyos nemkívánatos esemény (SAE) és nemkívánatos esemény (AE) fordult elő, amely a TAK-079 kezelésének abbahagyásához vezet
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 32. hétig
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 32. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vérlemezke-választ mutató résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár a 32. hétig
A thrombocyta-választ úgy definiálják, mint a vérlemezkeszám ≥50 000/mikroliter (μL) és ≥20 000/μl a kiindulási érték felett legalább 2 viziten, anélkül, hogy az előző 4 hétben az adagolási periódusban engedélyezett mentőkezelést végeztek volna, és más korábbi mentőterápia nélkül.
Akár a 32. hétig
A teljes vérlemezkeválaszt mutató résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár a 32. hétig
A teljes thrombocyta-választ úgy definiálják, mint legalább 2 viziten 100 000/μL-nél nagyobb thrombocyta-számot, anélkül, hogy az előző 4 hétben az adagolási periódusban engedélyezett mentőkezelést végeztek volna, és más korábbi mentőterápia nélkül.
Akár a 32. hétig
A klinikailag jelentőségteljes vérlemezkeválaszt mutató résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár a 32. hétig
Klinikailag jelentős thrombocyta-választ úgy definiálnak, ha legalább 2 viziten a kiindulási érték feletti thrombocytaszám ≥20 000/μL, anélkül, hogy az előző 4 hétben az adagolási periódusban engedélyezett mentőkezelést végeztek volna, és más korábbi mentőterápia nélkül.
Akár a 32. hétig
A hemosztatikus vérlemezke-válaszban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár a 32. hétig
A hemosztatikus thrombocyta-választ azoknál a résztvevőknél határozzák meg, akiknek a kiindulási thrombocytaszáma <15 000/μL, és legalább 2 vizit alkalmával ≥ 30 000/μL és ≥ 20 000/μL értékkel a kiindulási érték felett van, anélkül, hogy az adagolási periódusban engedélyezett mentőkezelést végeztek volna. előző 4 hétben, és minden más korábbi mentőterápia nélkül.
Akár a 32. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 9.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 19.

Első közzététel (Tényleges)

2020. február 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 22.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-079-1004
  • 2019-004103-12 (EudraCT szám)
  • jRCT2031220408 (Registry Identifier: jRCT)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat a legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Primer immunthrombocytopenia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Australia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel