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TAK-079 在患有持续性/慢性原发性免疫性血小板减少症的成人中的研究

2024年1月22日 更新者：Takeda

一项评估 TAK-079 在持续性/慢性原发性免疫性血小板减少症患者中的安全性、耐受性和疗效的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种罕见疾病，会导致血小板水平低，血小板是帮助血液凝固的细胞。

该研究的主要目的是检查服用三种不同剂量水平的 TAK-079 的副作用。 另一个目的是了解 TAK-079 是否可以增加 ITP 患者的血小板计数。

除了接受稳定的 ITP 背景治疗外，参与者还将每周注射一次 TAK-079 或安慰剂，持续 2 个月。 安慰剂看起来像 TAK-079，但里面不含任何药物。 治疗后，所有参与者将再接受 2 个月的随访。

然后，接受 TAK-079 的参与者将继续接受额外 4 个月的随访。 接受安慰剂并希望接受 TAK-079 的参与者可能能够在研究的延长期内这样做。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

本研究中正在测试的药物称为 TAK-079。 TAK-079 正在接受治疗原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者的测试。 本研究将评估 TAK-079 或匹配安慰剂与稳定的 ITP 背景治疗相结合的安全性和生物活性。

该研究将招募大约 36 至 54 名参与者。 在研究的 A 部分，参与者将被随机分配（随机分配，如掷硬币）到三个治疗组之一。 在此期间接受安慰剂治疗的患者将可以选择在安全随访期后接受 TAK-079，并将随机分配到两个开放标签 TAK-079 治疗组之一。 一旦至少有 24 名可评估的参与者可用于 A 部分的分析，将进行非盲法安全审查，以决定是否开放注册进入 B 部分。

在 B 部分，参与者将被随机分配到两个治疗组之一。 在此期间接受安慰剂治疗的患者可以选择在安全随访期后在单个开放标签 TAK-079 治疗组中接受研究药物治疗。

这项多中心试验将在全球范围内进行。 所有参与者将在安全随访期内接受至少 8 周的随访，并在 8 周治疗后进行为期 16 周的长期随访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

41

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of science and Technology
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • 乌克兰
      • Dnipro、乌克兰、49102
        • Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital # 4" of Dnipro City Council - PPDS
      • Kyiv、乌克兰、2091
        • Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
      • Kyiv、乌克兰、4060
        • CNE Kyiv City Clinical Hospital #9 of Exec. Body of Kyiv City Council Kyiv City State Admin
      • Lviv、乌克兰、79044
        • State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine
    • Mykolaivs'ka Oblast
      • Mykolaiv、Mykolaivs'ka Oblast、乌克兰、54058
        • Municipal Non-profit Enterprise Mykolayiv Regional Clinical Hospital the Mykolayiv Regional Council
    • Ternopil's'ka Oblast
      • Ternopil、Ternopil's'ka Oblast、乌克兰、46002
        • Municipal Non-profit Enterprise Ternopil Regional Clinical Hospital of Ternopil Regional Council
    • Zhytomyrs'ka Oblast
      • Zhytomyr、Zhytomyrs'ka Oblast、乌克兰、10002
        • MNE Regional Clinical Hospital n a O F Herbachevskyi of Zhytomyr Regional Council
  • 保加利亚
      • Pleven、保加利亚、5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD
      • Plovdiv、保加利亚、4002
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia、保加利亚、1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sv Ivan Rilski EAD
      • Sofia、保加利亚、1606
        • Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia
    • Sofia-Grad
      • Sofia、Sofia-Grad、保加利亚、1407
        • Acibadem City Clinic Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda
      • Sofia、Sofia-Grad、保加利亚、1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
  • 克罗地亚
      • Osijek、克罗地亚、31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Zagreb、克罗地亚、10000
        • University Hospital Merkur
      • Zagreb、克罗地亚、10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • 希腊
      • Thessaloniki、希腊、57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Patra、Achaia、希腊、26500
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens、Attiki、希腊、115 27
        • General Hospital of Athens - George Gennimatas
  • 德国
      • Berlin、德国、10707
        • Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfürstendamm
      • Marburg、德国、35037
        • OnkoNet Marburg GmbH
      • Munchen、德国、80634
        • Rotkreuzklinikum Munchen
    • Hessen
      • Frankfurt am Main、Hessen、德国、60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
      • Napoli、意大利、80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara、意大利、20100
        • A.O.U. Maggiore della Carità
      • Roma、意大利、161
        • Azienda Policlinico Umberto I
    • Friuli-Venezia Giulia
      • Trieste、Friuli-Venezia Giulia、意大利、34149
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASUGI)
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicilia
      • Catania、Sicilia、意大利、95122
        • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale E Di Alta Specializzazione Garibaldi
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
        • Univerzitetni klinični center Ljubljana
      • Maribor、斯洛文尼亚、2000
        • University Clinical Centre Maribor
  • 日本
    • Tokyo
      • Itabashi、Tokyo、日本、173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Minato-Ku、Tokyo、日本、108-0073
        • Saiseikai Central Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85715
        • Arizona Clinical Research Center - Hunt - PPDS
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、美国、61614-3542
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02118-2905
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • University of Virginia
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona、西班牙、8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos、西班牙、9005
        • C.A.U de Burgos - Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid、西班牙、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid、西班牙、28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid、西班牙、28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid、西班牙、28006
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
      • Malaga、西班牙、29010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Asturias
      • Oviedo、Asturias、西班牙、33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell、Barcelona、西班牙、8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
    • Madrid
      • Meco、Madrid、西班牙、28880
        • Hospital Universitario Principe de Asturias

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 根据美国血液学会 2011 年免疫性血小板减少症循证实践指南或当地适用的原发性免疫性血小板减少症调查和管理国际共识报告诊断为 ITP 并持续 ≥ 3 个月。
  2. 在筛选期间间隔至少 1 周的至少 2 次测量中，平均血小板计数 <30,000/μL（并且单独≤35,000/μL）。
  3. 先前对 ITP 治疗（血小板生成素受体激动剂 [TPO-RA] 除外）有反应且血小板计数≥50,000/μL 支持 ITP 的诊断。

  4. 如果接受 ITP 的标准背景治疗，治疗的剂量和频率应在给药前至少 4 周保持稳定。

    1. 允许的标准背景治疗可能包括： 1 口服皮质类固醇； ±1 种来自以下列表的免疫抑制剂：硫唑嘌呤、达那唑、氨苯砜、环孢菌素、霉酚酸酯、霉酚酸钠； ±1 TPO-RA（romiplostim、eltrombopag、avatrombopag）； ±福斯塔替尼。 皮质类固醇，包括地塞米松，必须作为口服、每日或每隔一天的疗法给予，而不是冲击疗法。
    2. 任何允许的标准背景治疗的剂量必须预期在整个研究过程中保持稳定，除非由于毒性而需要减少剂量。

排除标准：

  1. 筛选前 3 周内使用过抗凝剂或任何具有抗血小板作用的药物（如阿司匹林）。
  2. 筛选前 12 个月内有任何血栓或栓塞事件史。
  3. 筛选前3个月内有脾切除史。
  4. 在筛选后 4 周内使用静脉内免疫球蛋白 (IVIg)、皮下免疫球蛋白或抗 D 免疫球蛋白治疗，或期望除参与者的标准背景疗法外的任何疗法可用于治疗筛选之间的血小板减少症（例如，挽救疗法）和给药。
  5. 被诊断患有慢性阻塞性肺病 (COPD) 或哮喘，并且支气管扩张前第一秒用力呼气容积 (FEV1) < 预计正常值的 50%。
  6. 在首次给药前 4 个月内使用利妥昔单抗或任何单克隆抗体 (mAb) 进行免疫调节。 注意：之前接触过利妥昔单抗的参与者必须在筛选时具有正常范围内的分化簇 (CD) 19 计数。
  7. 在首次给药前 6 个月内使用过允许的口服免疫抑制剂以外的免疫抑制剂（如环磷酰胺、长春新碱）。
  8. 已确诊为骨髓增生异常综合征。
  9. 在筛选前 4 周内接种过活疫苗，或在研究期间计划接种任何活疫苗。

10 在初始研究给药前 ≤ 12 周发生过机会性感染，或目前正在接受慢性机会性感染的治疗，例如肺结核 (TB)、肺囊虫性肺炎、巨细胞病毒、单纯疱疹病毒、带状疱疹或非典型分枝杆菌。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：A 部分：双盲、安慰剂
TAK-079 安慰剂匹配皮下注射 (SC) 每周一次 (QW)，持续 8 周。
药品：安慰剂
TAK-079 安慰剂匹配皮下注射。
实验性的：A 部分：双盲，TAK-079 第 1 剂
TAK-079 剂量 1，SC 注射 QW，持续 8 周。
药品：TAK-079
TAK-079 皮下注射。
实验性的：A 部分：双盲，TAK-079 第 2 剂
TAK-079 第 2 剂，SC 注射 QW，持续 8 周。
药品：TAK-079
TAK-079 皮下注射。
实验性的：A 部分：开放标签延伸 (OLE) 阶段，TAK-079 第 1 剂
在双盲 A 部分接受安慰剂并选择接受进一步治疗的参与者将在 A 部分的 OLE 阶段随机接受 TAK-079 剂量 1，SC 注射 QW 8 周。
药品：TAK-079
TAK-079 皮下注射。
实验性的：A 部分：OLE 阶段，TAK-079 第 2 剂
在双盲 A 部分接受安慰剂并选择接受进一步治疗的参与者将在 A 部分的 OLE 阶段随机接受 TAK-079 剂量 2，SC 注射 QW 8 周。
药品：TAK-079
TAK-079 皮下注射。
安慰剂比较：B 部分：双盲，安慰剂
TAK-079 安慰剂匹配注射 SC，QW 8 周。
药品：安慰剂
TAK-079 安慰剂匹配皮下注射。
实验性的：B 部分：双盲，TAK-079 第 3 剂
TAK-079 第 3 剂，皮下注射 QW，持续 8 周。
药品：TAK-079
TAK-079 皮下注射。
实验性的：B 部分：OLE 阶段，TAK-079 第 3 剂
在 B 部分的双盲试验中接受安慰剂并选择接受进一步治疗的参与者将在 B 部分的 OLE 阶段接受 TAK-079 剂量 3，SC 注射 QW 8 周。
药品：TAK-079
TAK-079 皮下注射。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
至少有一次 3 级或更高级别治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE) 和不良事件 (AE) 导致 TAK-079 停药的参与者百分比
大体时间：从第一剂研究药物到第 32 周
从第一剂研究药物到第 32 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
有血小板反应的参与者百分比
大体时间：直到第 32 周
血小板反应定义为血小板计数≥50,000/微升(μL)和≥20,000/μL，至少2次就诊，且在过去4周内未接受给药期允许的挽救治疗，且未接受任何其他既往挽救治疗。
直到第 32 周
血小板完全反应的参与者百分比
大体时间：直到第 32 周
血小板完全反应定义为至少 2 次就诊时血小板计数≥100,000/μL，且在过去 4 周内未接受给药期允许的挽救治疗，且未接受任何其他既往挽救治疗。
直到第 32 周
具有临床意义的血小板反应的参与者百分比
大体时间：直到第 32 周
具有临床意义的血小板反应定义为在至少 2 次就诊时血小板计数高于基线 ≥ 20,000/μL，且在之前 4 周内未接受给药期允许的挽救治疗且之前未接受任何其他挽救治疗。
直到第 32 周
具有止血血小板反应的参与者百分比
大体时间：直到第 32 周
血小板计数基线值 <15,000/μL 的参与者定义为止血血小板反应，参与者在至少 2 次就诊时血小板计数达到基线以上≥30,000/μL 和≥20,000/μL，且未接受给药期允许的补救治疗前 4 周并且没有任何其他先前的挽救治疗。
直到第 32 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年11月9日

初级完成 (估计的)

2024年8月1日

研究完成 (估计的)

2024年8月1日

研究注册日期

首次提交

2020年2月19日

首先提交符合 QC 标准的

2020年2月19日

首次发布 (实际的)

2020年2月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月22日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-079-1004
  • 2019-004103-12 (EudraCT编号)
  • jRCT2031220408 (注册表标识符：jRCT)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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