Erfarenhet av att använda Lipano hos barn med fettsyraoxidationsstörningar
21 maj 2020 uppdaterad av: Dr. Schär AG / SPA
Erfarenhet av att använda Lipano hos barn med LCHAD (Long Chain Fatty Acid Oxidation Disorder)
Detta är en marknadsundersökning, observationsstudie för att utvärdera tolerabiliteten och acceptansen av en MCT-baserad formel för spädbarn och ungdomar med långkedjig fettsyraoxidationsstörning från födseln till 18 månader.
Patienter med en bekräftad diagnos av en fettsyraoxidationsstörning som kräver en specialistdiet inklusive MCT kommer att inkluderas i denna studie
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
5
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen, 117513
- Russian Children's Hospital Center for Orphan Diseases
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 1 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av en fettsyraoxidationsstörning som kräver en ketogen diet eller en specialistdiet som en del av behandlingen, vilket inkluderar MCT.
- Patienter från födseln till 18 månader
- Skriftligt informerat samtycke erhållet från patient eller förälders vårdgivare
Exklusions kriterier:
- Förekomst av allvarlig samtidig sjukdom
- Utredarens osäkerhet om patientens vilja eller förmåga att följa protokollkraven
- Deltagande i andra studier som involverar prövnings- eller marknadsförda produkter samtidigt eller inom två veckor före inträde i studien.
- Alla patienter som har tagit antibiotika under de senaste 2 veckorna fram till studien
- Patienter över 18 månader
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Lipano MCT formel
Kanso Lipano kommer att konsumeras dagligen i 3 månader vardera för att bedöma tolerabilitet och efterlevnad
|
Försökspersonerna kommer att uppmanas att ta en MCT modersmjölksersättning för att bedöma produktens tolerabilitet, överensstämmelse och övergripande acceptans för patienter med LCHAD
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Gastrointestinal tolerans: frågeformulär
Tidsram: 90 dagar
|
Dagligt frågeformulär med information om eventuella GI-symtom, svårighetsgrad och förändring från vanligt Insamling av dagliga data om produktens gastrointestinala tolerans
|
90 dagar
|
|
Produktöverensstämmelse
Tidsram: 90 dagar
|
Dagligt frågeformulär om erbjudna mängder och faktiskt förbrukade mängder, jämfört med rekommenderad mängd.
|
90 dagar
|
|
Produktens smaklighet
Tidsram: 90 dagar
|
Frågeformulärsdata insamlade för att utvärdera smak
|
90 dagar
|
|
Produktacceptans
Tidsram: 90 dagar
|
Kort kryssruta frågeformulär om övergripande gillande och acceptans av produkten
|
90 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biokemi stabilitet - kreatinkinas
Tidsram: 90 dagar
|
kreatinkinas kommer att övervakas
|
90 dagar
|
|
Biokemi stabilitet - leverenzymer
Tidsram: 90 dagar
|
leverenzymer kommer att övervakas
|
90 dagar
|
|
Antropometri 1
Tidsram: 90 dagar
|
vikt i g övervakas för att kontrollera tillväxten
|
90 dagar
|
|
Antropometri 2
Tidsram: 90 dagar
|
höjd i cm övervakas för att kontrollera tillväxten
|
90 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 juni 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
20 september 2018
Avslutad studie (Faktisk)
20 september 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 maj 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 maj 2020
Första postat (Faktisk)
22 maj 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 maj 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 maj 2020
Senast verifierad
1 maj 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Lipano 1 - Case
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
IPD-planbeskrivning
Denna studie kommer att användas för att visa acceptans för registrering och återbetalning av dessa livsmedel för speciella medicinska ändamål.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .