Erfaring med bruk av Lipano hos barn med fettsyreoksidasjonsforstyrrelser
21. mai 2020 oppdatert av: Dr. Schär AG / SPA
Erfaring med bruk av Lipano hos barn med LCHAD (Long Chain Fatty Acid Oxidation Disorder)
Dette er en markedsundersøkelse, observasjonsstudie for å evaluere tolerabiliteten og akseptabiliteten av en MCT-basert formel for spedbarn og unge mennesker med langkjedet fettsyreoksidasjonsforstyrrelse fra fødsel til 18 måneder.
Pasienter med en bekreftet diagnose av en fettsyreoksidasjonsforstyrrelse, som krever en spesialistdiett inkludert MCT vil bli inkludert i denne studien
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
5
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 117513
- Russian Children's Hospital Center for Orphan Diseases
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av en fettsyreoksidasjonsforstyrrelse som krever en ketogen diett eller en spesialistdiett som en del av behandlingen, som inkluderer MCT.
- Pasienter fra fødsel til 18 måneder
- Skriftlig informert samtykke innhentet fra pasient eller foresatte
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av alvorlig samtidig sykdom
- Utforskerens usikkerhet om viljen eller evnen til pasienten til å overholde protokollkravene
- Deltakelse i andre studier som involverer undersøkelsesprodukter eller markedsførte produkter samtidig eller innen to uker før inntreden i studien.
- Alle pasienter som har tatt antibiotika i løpet av de siste 2 ukene før studien
- Pasienter over 18 måneder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lipano MCT formel
Kanso Lipano vil bli konsumert daglig i 3 måneder hver for å vurdere tolerabilitet og samsvar
|
Forsøkspersonene vil bli bedt om å ta en MCT morsmelkerstatning for å vurdere toleransen, samsvar og generell aksept av produktet for pasienter med LCHAD
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gastrointestinal toleranse: spørreskjema
Tidsramme: 90 dager
|
Daglig spørreskjema som beskriver eventuelle GI-symptomer, alvorlighetsgrad og endring fra vanlig Innsamling av daglige data om produktets gastrointestinale toleranse
|
90 dager
|
|
Produktoverholdelse
Tidsramme: 90 dager
|
Daglig spørreskjema over tilbudte mengder og faktisk forbrukt mengder, sammenlignet med anbefalt mengde.
|
90 dager
|
|
Produktsmak
Tidsramme: 90 dager
|
Spørreskjemadata fanget opp for å evaluere smak
|
90 dager
|
|
Produktakseptabilitet
Tidsramme: 90 dager
|
Kort avkrysningsskjema om generell liking og aksept av produktet
|
90 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Biokjemistabilitet - kreatinkinase
Tidsramme: 90 dager
|
kreatinkinase vil bli overvåket
|
90 dager
|
|
Biokjemi stabilitet - leverenzymer
Tidsramme: 90 dager
|
leverenzymer vil bli overvåket
|
90 dager
|
|
Antropometri 1
Tidsramme: 90 dager
|
vekt i g overvåket for å sjekke veksten
|
90 dager
|
|
Antropometri 2
Tidsramme: 90 dager
|
høyde i cm overvåket for å kontrollere vekst
|
90 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. juni 2018
Primær fullføring (Faktiske)
20. september 2018
Studiet fullført (Faktiske)
20. september 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. mai 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. mai 2020
Først lagt ut (Faktiske)
22. mai 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mai 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. mai 2020
Sist bekreftet
1. mai 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Lipano 1 - Case
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
IPD-planbeskrivelse
Denne studien vil bli brukt til å demonstrere aksept for registrering og refusjon av disse matvarene for spesielle medisinske formål.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Fettsyreoksidasjonsforstyrrelse
-
University Medical Center GroningenFullførtUnderernæring | Integritet i tarmen | Intestinal Fatty Acid Binding Protein (IFABP)