Esperienza nell'uso di Lipano nei bambini con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi
21 maggio 2020 aggiornato da: Dr. Schär AG / SPA
Esperienza nell'uso di Lipano nei bambini con LCHAD (disordine dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga)
Questa è una ricerca di mercato, studio osservazionale per valutare la tollerabilità e l'accettabilità di una formula a base di MCT per neonati e giovani con disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga dalla nascita fino a 18 mesi.
Saranno inclusi in questo studio i pazienti con una diagnosi confermata di un disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi, che richiede una dieta specialistica che includa MCT
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
5
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Moscow, Federazione Russa, 117513
- Russian Children's Hospital Center for Orphan Diseases
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di un disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi che richiede una dieta chetogenica o specialistica come parte del loro trattamento, che include MCT.
- Pazienti dalla nascita ai 18 mesi
- Consenso informato scritto ottenuto dal paziente o dal caregiver genitoriale
Criteri di esclusione:
- Presenza di grave malattia concomitante
- L'incertezza dello sperimentatore circa la volontà o la capacità del paziente di conformarsi ai requisiti del protocollo
- - Partecipazione a qualsiasi altro studio che coinvolga prodotti sperimentali o commercializzati in concomitanza o entro due settimane prima dell'ingresso nello studio.
- Tutti i pazienti che hanno assunto antibiotici nelle 2 settimane precedenti lo studio
- Pazienti di età superiore a 18 mesi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Formula Lipano MCT
Kanso Lipano sarà consumato quotidianamente per 3 mesi ciascuno per valutare la tollerabilità e la compliance
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Ai soggetti verrà chiesto di assumere un latte artificiale MCT per valutare la tollerabilità, la conformità e l'accettabilità complessiva del prodotto per il paziente con LCHAD
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tolleranza gastrointestinale: questionario
Lasso di tempo: 90 giorni
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Questionario giornaliero che dettaglia eventuali sintomi gastrointestinali, gravità e variazione dal solito La raccolta di dati giornalieri sulla tolleranza gastrointestinale del prodotto
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90 giorni
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Conformità del prodotto
Lasso di tempo: 90 giorni
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Questionario giornaliero sulle quantità offerte e sulle quantità effettivamente consumate, rispetto alla quantità consigliata.
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90 giorni
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Appetibilità del prodotto
Lasso di tempo: 90 giorni
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Dati del questionario acquisiti per valutare il gusto
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90 giorni
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Accettabilità del prodotto
Lasso di tempo: 90 giorni
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Breve questionario con caselle di spunta sul gradimento generale e sull'accettabilità del prodotto
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90 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Stabilità biochimica - creatina chinasi
Lasso di tempo: 90 giorni
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la creatina chinasi sarà monitorata
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90 giorni
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Stabilità biochimica - enzimi epatici
Lasso di tempo: 90 giorni
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saranno monitorati gli enzimi epatici
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90 giorni
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Antropometria 1
Lasso di tempo: 90 giorni
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peso in g monitorato per controllare la crescita
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90 giorni
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Antropometria 2
Lasso di tempo: 90 giorni
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altezza in cm monitorata per controllare la crescita
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90 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 giugno 2018
Completamento primario (Effettivo)
20 settembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
20 settembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 maggio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 maggio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
22 maggio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 maggio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 maggio 2020
Ultimo verificato
1 maggio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Lipano 1 - Case
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Descrizione del piano IPD
Questo studio sarà utilizzato per dimostrare l'accettabilità per la registrazione e il rimborso di questi alimenti per scopi medici speciali.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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