Experiencia del uso de Lipano en niños con trastornos de oxidación de ácidos grasos
21 de mayo de 2020 actualizado por: Dr. Schär AG / SPA
Experiencia de uso de Lipano en niños con LCHAD (trastorno de oxidación de ácidos grasos de cadena larga)
Este es un estudio observacional de investigación de mercado para evaluar la tolerabilidad y aceptabilidad de una fórmula basada en MCT para bebés y jóvenes con trastorno de oxidación de ácidos grasos de cadena larga desde el nacimiento hasta los 18 meses.
Los pacientes con un diagnóstico confirmado de un trastorno de oxidación de ácidos grasos, que requiere una dieta especializada que incluya MCT, se incluirán en este estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
5
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Moscow, Federación Rusa, 117513
- Russian Children's Hospital Center for Orphan Diseases
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de un trastorno de oxidación de ácidos grasos que requiere una dieta cetogénica o especializada como parte de su tratamiento, que incluye MCT.
- Pacientes desde el nacimiento hasta los 18 meses
- Consentimiento informado por escrito obtenido del paciente o del cuidador de los padres
Criterio de exclusión:
- Presencia de enfermedad grave concurrente
- Incertidumbre del investigador sobre la voluntad o la capacidad del paciente para cumplir con los requisitos del protocolo
- Participación en cualquier otro estudio que involucre productos de investigación o comercializados simultáneamente o dentro de las dos semanas anteriores al ingreso al estudio.
- Cualquier paciente que haya tomado antibióticos durante las 2 semanas previas al estudio
- Pacientes mayores de 18 meses
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Fórmula Lipano MCT
Kanso Lipano se consumirá diariamente durante 3 meses cada uno para evaluar la tolerabilidad y el cumplimiento
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Se les pedirá a los sujetos que tomen una fórmula infantil MCT para evaluar la tolerabilidad, el cumplimiento y la aceptabilidad general del producto para pacientes con LCHAD
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tolerancia gastrointestinal: cuestionario
Periodo de tiempo: 90 dias
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Cuestionario diario que detalla cualquier síntoma GI, gravedad y cambio de lo habitual. La recopilación de datos diarios sobre la tolerancia gastrointestinal del producto.
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90 dias
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Cumplimiento del producto
Periodo de tiempo: 90 dias
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Cuestionario diario sobre cantidades ofertadas y cantidades realmente consumidas, frente a la cantidad recomendada.
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90 dias
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Palatabilidad del producto
Periodo de tiempo: 90 dias
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Datos del cuestionario capturados para evaluar el gusto.
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90 dias
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Aceptabilidad del producto
Periodo de tiempo: 90 dias
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Breve cuestionario de casillas sobre el gusto general y la aceptabilidad del producto
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90 dias
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Estabilidad bioquímica - creatina quinasa
Periodo de tiempo: 90 dias
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se controlará la creatina quinasa
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90 dias
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Estabilidad bioquímica - enzimas hepáticas
Periodo de tiempo: 90 dias
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se controlarán las enzimas hepáticas
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90 dias
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Antropometría 1
Periodo de tiempo: 90 dias
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peso en g monitoreado para verificar el crecimiento
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90 dias
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Antropometría 2
Periodo de tiempo: 90 dias
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altura en cm monitoreada para verificar el crecimiento
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90 dias
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de junio de 2018
Finalización primaria (Actual)
20 de septiembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
20 de septiembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de mayo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de mayo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
22 de mayo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de mayo de 2020
Última verificación
1 de mayo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Lipano 1 - Case
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Descripción del plan IPD
Este estudio se utilizará para demostrar la aceptabilidad para el registro y reembolso de estos alimentos para fines médicos especiales.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .