En säkerhets- och biomarkörstudie av ALZT-OP1a hos personer med mild-måttlig ALS-sjukdom

Inklusionskriterier:

• Manliga eller kvinnliga försökspersoner i åldern 18-75 år, båda inklusive;
• Måste ge skriftligt informerat samtycke före eventuella studierelaterade procedurer;
• Bör vara kapabel att slutföra alla rättegångsrelaterade procedurer, bedömningar och besök enligt utredarens bedömning;
• Familjär eller sporadisk ALS diagnostiserad som möjligt, laboratoriestödd sannolik, sannolik eller definitiv enligt definitionen av reviderade El Escorial-kriterier;
• Sjukdomslängd från ALS-diagnos ≤24 månader;
• ALSFRS-R totalpoäng ≥ 36 vid screeningbesök;
• ALSFRS-R Andningsunderpoäng bör vara ≥9 vid tidpunkten för screening;
• ALSFRS-R Bulbar delpoäng bör vara ≥9 vid tidpunkten för screening;
• Topp inandningsflöde (PIFR) ≥ 100 l/minut;
• Forcerad vitalkapacitet (FVC) >70 % av förutsagt värde;
• Deltagaren måste få behandling med stabil dos av standardbehandling i ≥30 dagar innan informerat samtycke undertecknas.

Exklusions kriterier:

• Försökspersoner med bulbar-debut ALS;
• All användning av icke-invasiv ventilation (t.ex. kontinuerligt positivt luftvägstryck, icke-invasivt positivt luftvägstryck i två nivåer eller icke-invasiv volymventilation) under någon del av dagen, eller mekanisk ventilation via trakeostomi eller på någon form av syre tillskott;
• Varje annan signifikant neurologisk störning som kan störa studiebedömningar, t.ex. betydande kognitiv försämring och/eller klinisk demens;
• Betydande psykiatrisk sjukdom som schizofreni, bipolär sjukdom etc. Patienter med depression kan inkluderas endast om depressionen har varit stabil och ingen episod av egentlig depression har inträffat under det senaste året;
• Allvarlig hjärtsjukdom (t.ex. korrigerat QT-intervall > 500ms), Torsade de Pointes, tecken på signifikant hjärtsvikt (New York Heart Association [NYHA] klass 3 eller högre, hjärtinfarkt eller instabil angina under 6 månader före screening);
• Alla måttliga till svåra lungsjukdomar eller svårigheter att ta inhalerade läkemedel;
• Oförmåga att tolerera administrering av ett oralt inhalerat pulver via torrpulverinhalator (DPI);
• har tagit något prövningsläkemedel inom 30 dagar eller fem halveringstider av läkemedlet, beroende på vilken som är längre, före dosering;
• Tar för närvarande cromolyn, eller har tagit cromolyn, under de senaste 12 månaderna;
• Allergi mot cromolyn eller cromolyn-produkter, såsom Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom®, etc.;
• Att ta inhalerade proteinprodukter på kronisk basis (såsom insulin, bisköldkörtelhormon [PTH], etc.);
• Försökspersoner som väger 88 lb (40 kg) eller mindre, eller kroppsmassaindex (BMI) på 35,0 vid screening;
• Måttlig till svår leversjukdom: aspartataminotransferas (AST), alaninaminotransferas (ALAT) eller bilirubinkoncentrationer >3 gånger den övre normalgränsen; patienter med leversjukdomar som levercirros, levercancer och aktiv hepatit
• Måttlig till svår njursjukdom: kreatininclearance
• Varje kliniskt signifikant störning eller laboratorieavvikelse som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna störa försökspersonens deltagande i studien, utsätta patienten för ökad risk eller förvirra tolkningen av studieresultaten;
• Gravida eller ammande kvinnor eller sexuellt aktiva kvinnor med fertil ålder, om inga adekvata preventivmedel används.