En sikkerhets- og biomarkørstudie av ALZT-OP1a hos personer med mild-moderat ALS-sykdom

Inklusjonskriterier:

• Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18-75 år, begge inkludert;
• Må gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studierelaterte prosedyrer;
• Bør være i stand til å fullføre alle rettssaken relaterte prosedyrer, vurderinger og besøk etter etterforskerens vurdering;
• Familiær eller sporadisk ALS diagnostisert som mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller bestemt som definert av reviderte El Escorial-kriterier;
• Sykdomsvarighet fra ALS-diagnose ≤24 måneder;
• ALSFRS-R totalscore ≥ 36 ved screeningbesøk;
• ALSFRS-R Pusteunderpoeng skal være ≥9 på tidspunktet for screening;
• ALSFRS-R Bulbar underscore bør være ≥9 på tidspunktet for screening;
• Maksimal inspiratorisk strømningshastighet (PIFR) ≥ 100 l/minutt;
• Forsert vitalkapasitet (FVC) >70 % av antatt verdi;
• Deltakeren må motta behandling med stabil dose standardbehandling i ≥30 dager før informert samtykke signeres.

Ekskluderingskriterier:

• Personer med bulbar-debut ALS;
• Enhver bruk av ikke-invasiv ventilasjon (f.eks. kontinuerlig positivt luftveistrykk, ikke-invasivt bi-nivå positivt luftveistrykk eller ikke-invasiv volumventilasjon) for en hvilken som helst del av dagen, eller mekanisk ventilasjon via trakeostomi, eller på noen form for oksygen tilskudd;
• Enhver annen signifikant nevrologisk lidelse som kan forstyrre studievurderinger, f.eks. betydelig kognitiv svikt og/eller klinisk demens;
• Betydelig psykiatrisk sykdom som schizofreni, bipolar lidelse osv. Personer med depresjon kan inkluderes, bare hvis depresjonen har vært stabil og ingen episode av alvorlig depresjon har forekommet det siste året;
• Alvorlig hjertesykdom (f.eks. korrigert QT-intervall > 500ms), Torsade de Pointes, tegn på signifikant hjertesvikt (New York Heart Association [NYHA] klasse 3 eller høyere, hjerteinfarkt eller ustabil angina i de 6 månedene før screening);
• Enhver moderat til alvorlig lungesykdom eller problemer med å ta inhalasjonsmedisiner;
• Manglende evne til å tolerere administrering av et oralt inhalert pulver via tørrpulverinhalator (DPI);
• har tatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller fem halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er lengst, før dosering;
• Tar for tiden cromolyn, eller har tatt cromolyn, i løpet av de siste 12 månedene;
• Allergi mot cromolyn eller cromolyn-produkter, slik som Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom®, etc.;
• Inntak av inhalerte proteinprodukter på kronisk basis (som insulin, parathyreoideahormon [PTH], etc.);
• Forsøkspersoner som veier 40 kg eller mindre, eller kroppsmasseindeks (BMI) på 35,0 ved screening;
• Moderat til alvorlig leversykdom: aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), eller bilirubinkonsentrasjoner >3 ganger øvre normalgrense; pasienter med leversykdommer som levercirrhose, leverkreft og aktiv hepatitt
• Moderat til alvorlig nyresykdom: kreatininclearance
• Enhver klinisk signifikant lidelse eller laboratorieavvik som etter etterforskerens mening kan forstyrre forsøkspersonens deltakelse i studien, sette forsøkspersonen i økt risiko eller forvirre tolkningen av studieresultatene;
• Gravide eller ammende kvinner eller seksuelt aktive kvinner i fertil alder, dersom det ikke brukes tilstrekkelig prevensjon.