Исследование безопасности и биомаркеров ALZT-OP1a у субъектов с БАС легкой и средней степени тяжести

Критерии включения:

• Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 18 до 75 лет включительно;
• Должны предоставить письменное информированное согласие перед любыми процедурами, связанными с исследованием;
• Должен быть в состоянии выполнить все процедуры, оценки и посещения, связанные с судебным разбирательством, по мнению следователя;
• Семейный или спорадический БАС, диагностированный как возможный, лабораторно подтвержденный вероятный, вероятный или определенный в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала;
• Длительность заболевания с момента постановки диагноза БАС ≤24 мес;
• общий балл ALSFRS-R ≥ 36 при скрининговом посещении;
• ALSFRS-R Дыхательная подшкала должна быть ≥9 во время скрининга;
• Бульбарная подшкала ALSFRS-R должна быть ≥9 на момент скрининга;
• Пиковая скорость вдоха (PIFR) ≥ 100 л/мин;
• Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) >70% от расчетного значения;
• Участник должен получать стандартную лечебную терапию в стабильной дозе в течение ≥30 дней до подписания информированного согласия.

Критерий исключения:

• Субъекты с бульбарным началом БАС;
• Любое использование неинвазивной вентиляции (например, постоянное положительное давление в дыхательных путях, неинвазивное двухуровневое положительное давление в дыхательных путях или неинвазивная объемная вентиляция) в любое время дня, или механическая вентиляция через трахеостому, или на любой форме кислорода дополнение;
• Любое другое серьезное неврологическое расстройство, которое может помешать оценке исследования, например, значительное когнитивное нарушение и/или клиническая деменция;
• Серьезное психическое заболевание, такое как шизофрения, биполярное расстройство и т. д. Субъекты с депрессией могут быть включены, только если депрессия была стабильной и за последний год не было эпизодов большой депрессии;
• Тяжелое сердечное заболевание (например, скорректированный интервал QT > 500 мс), пируэтная тахикардия, признаки выраженной сердечной недостаточности (класс 3 или выше по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации [NYHA], инфаркт миокарда или нестабильная стенокардия в течение 6 месяцев до скрининга);
• Любое заболевание легких средней или тяжелой степени или трудности с приемом ингаляционных препаратов;
• Непереносимость перорального ингаляционного порошка через ингалятор сухого порошка (ИСП);
• Принимал какой-либо исследуемый препарат в течение 30 дней или пяти периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше, до дозирования;
• В настоящее время принимает кромолин или принимал кромолин в течение последних 12 месяцев;
• Аллергия на кромолин или кромолиновые продукты, такие как Интал®, Назалкром®, Оптикром®, Гастрокром® и др.;
• Прием ингаляционных белковых продуктов на постоянной основе (таких как инсулин, паратиреоидный гормон [ПТГ] и т. д.);
• Субъекты с массой тела 88 фунтов (40 кг) или менее или с индексом массы тела (ИМТ) 35,0 при скрининге;
• Заболевания печени средней и тяжелой степени: концентрация аспартатаминотрансферазы (АСТ), аланинаминотрансферазы (АЛТ) или билирубина более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы; пациенты с заболеваниями печени, такими как цирроз печени, рак печени и активный гепатит
• Почечная недостаточность средней и тяжелой степени: клиренс креатинина
• Любое клинически значимое расстройство или лабораторная аномалия, которые, по мнению исследователя, могут помешать участию субъекта в исследовании, подвергнуть субъекта повышенному риску или исказить интерпретацию результатов исследования;
• Беременные или кормящие женщины или сексуально активные женщины с потенциалом деторождения, если не используются адекватные меры контрацепции.