Badanie bezpieczeństwa i biomarkerów ALZT-OP1a u pacjentów z łagodną lub umiarkowaną chorobą ALS

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyźni lub kobiety w wieku 18-75 lat, włącznie;
• Musi wyrazić pisemną świadomą zgodę przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem;
• Powinien być w stanie ukończyć wszystkie związane z badaniem procedury, oceny i wizyty w ocenie Badacza;
• Rodzinny lub sporadyczny ALS zdiagnozowany jako możliwy, potwierdzony laboratoryjnie jako prawdopodobny, prawdopodobny lub określony, zgodnie z definicją zrewidowanych kryteriów El Escorial;
• Czas trwania choroby od rozpoznania ALS ≤24 miesiące;
• całkowity wynik ALSFRS-R ≥ 36 podczas wizyty przesiewowej;
• Wynik cząstkowy ALSFRS-R dla oddychania powinien wynosić ≥9 w czasie badania przesiewowego;
• Wynik cząstkowy ALSFRS-R Bulbar powinien wynosić ≥ 9 w czasie badania przesiewowego;
• Szczytowe natężenie przepływu wdechowego (PIFR) ≥ 100 l/min;
• Natężona pojemność życiowa (FVC) >70% wartości przewidywanej;
• Uczestnik musi być leczony stabilną dawką standardowego leczenia przez ≥30 dni przed podpisaniem świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Osoby z ALS o początku opuszkowym;
• Jakiekolwiek zastosowanie wentylacji nieinwazyjnej (np. ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych, nieinwazyjne dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych lub nieinwazyjna wentylacja objętościowa) przez dowolną część dnia lub wentylacja mechaniczna przez tracheostomię lub jakąkolwiek formę tlenu suplementacja;
• Wszelkie inne istotne zaburzenia neurologiczne, które mogą zakłócać ocenę badania, np. znaczne upośledzenie funkcji poznawczych i/lub demencja kliniczna;
• Poważna choroba psychiczna, taka jak schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa itp. Pacjenci z depresją mogą być włączeni tylko wtedy, gdy depresja była stabilna i nie wystąpił epizod dużej depresji w ciągu ostatniego roku;
• Ciężka choroba serca (np. skorygowany odstęp QT > 500 ms), Torsade de Pointes, dowody na znaczną niewydolność serca (klasa 3 lub wyższa według New York Heart Association [NYHA], zawał mięśnia sercowego lub niestabilna dusznica bolesna w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym);
• Jakakolwiek umiarkowana do ciężkiej choroba płuc lub trudności w przyjmowaniu leków wziewnych;
• Niezdolność do tolerowania podawania doustnego proszku do inhalacji za pomocą inhalatora suchego proszku (DPI);
• Przyjął dowolny badany lek w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem dawki;
• obecnie przyjmuje kromoglikan lub przyjmowała kromoglikan w ciągu ostatnich 12 miesięcy;
• Alergia na cromolyn lub produkty cromolyn, takie jak Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom® itp.;
• Przewlekłe przyjmowanie wziewnych produktów białkowych (takich jak insulina, hormon przytarczyc [PTH] itp.);
• Osoby, które ważą 88 funtów (40 kg) lub mniej lub których wskaźnik masy ciała (BMI) wynosi 35,0 podczas badania przesiewowego;
• Umiarkowana do ciężkiej choroba wątroby: aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) lub stężenie bilirubiny >3 razy powyżej górnej granicy normy; pacjentów z chorobami wątroby, takimi jak marskość wątroby, rak wątroby i czynne zapalenie wątroby
• Umiarkowana do ciężkiej choroba nerek: klirens kreatyniny
• Jakiekolwiek istotne klinicznie zaburzenie lub nieprawidłowość laboratoryjna, które zdaniem badacza mogłyby zakłócić udział uczestnika w badaniu, narazić go na zwiększone ryzyko lub zakłócić interpretację wyników badania;
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety aktywne seksualnie w wieku rozrodczym, jeśli nie stosują odpowiednich metod antykoncepcji.