Um estudo de segurança e biomarcador de ALZT-OP1a em indivíduos com doença de ELA leve a moderada

Critério de inclusão:

• Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade entre 18 e 75 anos, ambos inclusive;
• Deve fornecer consentimento informado por escrito antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo;
• Deve ser capaz de concluir todos os procedimentos, avaliações e visitas relacionados ao estudo, a critério do Investigador;
• ELA familiar ou esporádica diagnosticada como possível, provável, provável ou definitiva comprovada por laboratório, conforme definido pelos critérios revisados ​​do El Escorial;
• Duração da doença desde o diagnóstico de ELA ≤24 meses;
• Pontuação total ALSFRS-R ≥ 36 na visita de triagem;
• A subpontuação de respiração ALSFRS-R deve ser ≥9 no momento da triagem;
• A subpontuação ALSFRS-R Bulbar deve ser ≥9 no momento da triagem;
• Pico do fluxo inspiratório (PIFR) ≥ 100 L/minuto;
• Capacidade vital forçada (CVF) >70% do valor previsto;
• O participante deve estar recebendo tratamento com dose estável de tratamento padrão por ≥30 dias antes de assinar o consentimento informado.

Critério de exclusão:

• Indivíduos com ELA de início bulbar;
• Qualquer uso de ventilação não invasiva (p. suplementação;
• Qualquer outro distúrbio neurológico significativo que possa interferir nas avaliações do estudo, por exemplo, comprometimento cognitivo significativo e/ou demência clínica;
• Doença psiquiátrica significativa, como esquizofrenia, transtorno bipolar, etc. Indivíduos com depressão podem ser incluídos, somente se a depressão for estável e nenhum episódio de depressão maior tiver ocorrido no último ano;
• Doença cardíaca grave (por exemplo, intervalo QT corrigido > 500 ms), Torsade de Pointes, evidência de insuficiência cardíaca significativa (New York Heart Association [NYHA] Classe 3 ou superior, infarto do miocárdio ou angina instável nos 6 meses anteriores à triagem);
• Qualquer doença pulmonar moderada a grave ou dificuldade em tomar medicamentos inalados;
• Incapacidade de tolerar a administração de um pó inalado oral via inalador de pó seco (DPI);
• Tomou qualquer medicamento do estudo experimental dentro de 30 dias ou cinco meias-vidas do medicamento, o que for mais longo, antes da dosagem;
• Atualmente tomando cromolina, ou tomou cromolina, nos últimos 12 meses;
• Alergia a cromolina ou produtos de cromolina, tais como Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom®, etc.;
• Tomar produtos de proteína inalados de forma crônica (como insulina, hormônio da paratireoide [PTH], etc.);
• Indivíduos que pesam 88 lb (40 kg) ou menos, ou índice de massa corporal (IMC) de 35,0 na triagem;
• Doença hepática moderada a grave: aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) ou concentrações de bilirrubina >3 vezes o limite superior do normal; pacientes com doenças hepáticas, como cirrose hepática, câncer hepático e hepatite ativa
• Doença renal moderada a grave: depuração de creatinina
• Qualquer distúrbio clinicamente significativo ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, possa interferir na participação do sujeito no estudo, colocar o sujeito em risco aumentado ou confundir a interpretação dos resultados do estudo;
• Mulheres grávidas ou lactantes ou mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar, se não forem usadas medidas contraceptivas adequadas.