Un estudio de seguridad y biomarcadores de ALZT-OP1a en sujetos con enfermedad de ELA leve a moderada

Criterios de inclusión:

• Sujetos masculinos o femeninos de 18 a 75 años, ambos inclusive;
• Debe proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio;
• Debe ser capaz de completar todos los procedimientos, evaluaciones y visitas relacionados con el juicio a juicio del investigador;
• ELA familiar o esporádica diagnosticada como posible, probable, probable o definitiva respaldada por laboratorio según la definición de los criterios revisados ​​de El Escorial;
• Duración de la enfermedad desde el diagnóstico de ELA ≤24 meses;
• Puntuación total de ALSFRS-R ≥ 36 en la visita de selección;
• La subpuntuación de respiración de ALSFRS-R debe ser ≥9 en el momento de la selección;
• La subpuntuación bulbar de ALSFRS-R debe ser ≥9 en el momento de la selección;
• Tasa de flujo inspiratorio máximo (PIFR) ≥ 100 L/minuto;
• Capacidad vital forzada (FVC) >70% del valor predicho;
• El participante debe estar recibiendo tratamiento con una dosis estable de tratamiento estándar durante ≥30 días antes de firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Sujetos con ELA de inicio bulbar;
• Cualquier uso de ventilación no invasiva (p. ej., presión positiva continua en las vías respiratorias, presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles no invasiva o ventilación de volumen no invasiva) durante cualquier parte del día, o ventilación mecánica a través de traqueotomía, o con cualquier forma de oxígeno suplementación;
• Cualquier otro trastorno neurológico significativo que pueda interferir con las evaluaciones del estudio, por ejemplo, deterioro cognitivo significativo y/o demencia clínica;
• Enfermedad psiquiátrica significativa como esquizofrenia, trastorno bipolar, etc. Se pueden incluir sujetos con depresión, solo si la depresión ha sido estable y no ha ocurrido ningún episodio de depresión mayor en el último año;
• Enfermedad cardíaca grave (p. ej., intervalo QT corregido > 500 ms), Torsade de Pointes, evidencia de insuficiencia cardíaca significativa (clase 3 o superior de la New York Heart Association [NYHA], infarto de miocardio o angina inestable en los 6 meses anteriores a la selección);
• Cualquier enfermedad pulmonar de moderada a grave o dificultad para tomar medicamentos inhalados;
• Incapacidad para tolerar la administración de un polvo oral inhalado a través de un inhalador de polvo seco (DPI);
• Ha tomado cualquier fármaco del estudio en investigación dentro de los 30 días o cinco vidas medias del fármaco, lo que sea más largo, antes de la dosificación;
• Actualmente tomando cromolyn, o ha tomado cromolyn, en los últimos 12 meses;
• Alergia al cromoglicato o productos de cromoglicato, como Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom®, etc.;
• Tomar productos proteicos inhalados de forma crónica (como insulina, hormona paratiroidea [PTH], etc.);
• Sujetos que pesen 40 kg (88 lb) o menos, o un índice de masa corporal (IMC) de 35,0 en la selección;
• Enfermedad hepática de moderada a grave: aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) o concentraciones de bilirrubina > 3 veces el límite superior normal; pacientes con enfermedades hepáticas como cirrosis hepática, cáncer hepático y hepatitis activa
• Enfermedad renal de moderada a grave: aclaramiento de creatinina
• Cualquier trastorno clínicamente significativo o anormalidad de laboratorio que, en opinión del investigador, podría interferir con la participación del sujeto en el estudio, poner al sujeto en mayor riesgo o confundir la interpretación de los resultados del estudio;
• Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia o mujeres sexualmente activas en edad fértil, si no se utilizan medidas anticonceptivas adecuadas.