Uno studio sulla sicurezza e sui biomarcatori di ALZT-OP1a in soggetti con malattia da SLA lieve-moderata

Criterio di inclusione:

• Soggetti maschi o femmine di età compresa tra 18 e 75 anni, entrambi inclusi;
• Deve fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio;
• Dovrebbe essere in grado di completare tutte le procedure, le valutazioni e le visite relative al processo a giudizio dell'investigatore;
• SLA familiare o sporadica diagnosticata come possibile, probabile supportata dal laboratorio, probabile o definita come definita dai criteri rivisti di El Escorial;
• Durata della malattia dalla diagnosi di SLA ≤24 mesi;
• Punteggio totale ALSFRS-R ≥ 36 alla visita di screening;
• Il sub-punteggio respiratorio ALSFRS-R deve essere ≥9 al momento dello screening;
• Il punteggio secondario ALSFRS-R Bulbar deve essere ≥9 al momento dello screening;
• Flusso inspiratorio di picco (PIFR) ≥ 100 L/minuto;
• Capacità vitale forzata (FVC) >70% del valore previsto;
• - Il partecipante deve ricevere un trattamento con una dose stabile di trattamento standard per ≥30 giorni prima della firma del consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Soggetti con SLA ad esordio bulbare;
• Qualsiasi uso di ventilazione non invasiva (ad es. pressione positiva continua delle vie aeree, pressione positiva a due livelli non invasiva delle vie aeree o ventilazione volumetrica non invasiva) per qualsiasi parte della giornata, o ventilazione meccanica tramite tracheostomia o qualsiasi forma di ossigeno integrazione;
• Qualsiasi altro disturbo neurologico significativo che possa interferire con le valutazioni dello studio, ad esempio, significativo deterioramento cognitivo e/o demenza clinica;
• Malattie psichiatriche significative come schizofrenia, disturbo bipolare ecc. Possono essere inclusi soggetti con depressione, solo se la depressione è stata stabile e non si è verificato alcun episodio di depressione maggiore nell'ultimo anno;
• Malattia cardiaca grave (ad esempio, intervallo QT corretto > 500 ms), torsione di punta, evidenza di insufficienza cardiaca significativa (New York Heart Association [NYHA] Classe 3 o superiore, infarto miocardico o angina instabile nei 6 mesi precedenti lo screening);
• Qualsiasi malattia polmonare da moderata a grave o difficoltà nell'assunzione di farmaci per via inalatoria;
• Incapacità di tollerare la somministrazione di una polvere per inalazione orale tramite inalatore di polvere secca (DPI);
• Ha assunto qualsiasi farmaco in studio sperimentale entro 30 giorni o cinque emivite del farmaco, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della somministrazione;
• Attualmente sta assumendo cromolyn, o ha assunto cromolyn, negli ultimi 12 mesi;
• Allergia al cromolyn o ai prodotti cromolyn, come Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom®, ecc.;
• Assunzione cronica di prodotti proteici inalati (come insulina, ormone paratiroideo [PTH], ecc.);
• Soggetti che pesano 88 libbre (40 kg) o meno, o indice di massa corporea (BMI) di 35,0 allo screening;
• Malattia epatica da moderata a grave: concentrazioni di aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) o bilirubina > 3 volte il limite superiore della norma; pazienti con malattie epatiche come cirrosi epatica, cancro epatico ed epatite attiva
• Malattia renale da moderata a grave: clearance della creatinina
• Qualsiasi disturbo clinicamente significativo o anomalia di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione del soggetto allo studio, esporre il soggetto a un rischio maggiore o confondere l'interpretazione dei risultati dello studio;
• Donne in gravidanza o che allattano o donne sessualmente attive in età fertile, se non vengono utilizzate adeguate misure contraccettive.