경등증 ALS 질병을 가진 피험자에서 ALZT-OP1a의 안전성 및 바이오마커 연구
경증-중등도 단계 근위축성 측삭 경화증(ALS) 대상자에서 ALZT-OP1a의 효과를 평가하기 위한 IIa상, 무작위, 공개 라벨, 다중 센터, 다중 용량 연구
연구 개요
상세 설명
이 IIa상 연구는 경도에서 중등도의 ALS 환자를 대상으로 하는 무작위, 공개 라벨, 다중 센터, 다중 용량 연구로 설계되었습니다. 이 연구는 신경염증 바이오마커에 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 최적의 유효 용량을 결정하기 위해 1) 안전성, 2) 내약성, 3) ALSFRS-R을 사용하여 측정한 신체 기능의 변화, 4) ALZT-OP1a 2회 용량을 평가할 예정입니다. , 및 5) 이 치료가 경증 내지 중등도 ALS 환자의 기능 저하를 잠재적으로 늦추거나 정지시킬 수 있는지 예비 증거를 입증하기 위해.
최대 80명의 평가 가능한 피험자가 두 치료 그룹 중 하나에 무작위로 할당됩니다: 그룹 I(n=40)은 건조 분말 흡입을 통해 투여되는 저용량 ALZT-OP1a로 구성됩니다. 또는 건조 분말 흡입기를 통해 투여되는 고용량 ALZT-OP1a로 구성될 그룹 II(n=40).
피험자는 12주 동안 투약하고 4주차, 8주차 및 12주차에 예정된 방문 및 바이오마커 수집을 위해 현장으로 돌아가도록 요청받을 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital for Special Surgery
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest School of Medicine
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 내지 75세의 남성 또는 여성 피험자(모두 포함);
- 모든 연구 관련 절차 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 조사자의 판단에 따라 모든 시험 관련 절차, 평가 및 방문을 완료할 수 있어야 합니다.
- 개정된 El Escorial 기준에 의해 정의된 바와 같이 가능한 것으로 진단된 가족성 또는 산발성 ALS
- ALS 진단부터 질병 기간 ≤24개월;
- 스크리닝 방문 시 ALSFRS-R 총점 ≥ 36;
- ALSFRS-R 호흡 하위 점수는 스크리닝 시 ≥9여야 합니다.
- ALSFRS-R Bulbar 하위 점수는 스크리닝 시 ≥9여야 합니다.
- 최대 흡기 유량(PIFR) ≥ 100L/분;
- 강제 폐활량(FVC) > 예측값의 70%;
- 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 ≥30일 동안 표준 관리 치료의 안정적인 용량으로 치료를 받아야 합니다.
제외 기준:
- 구근 발병 ALS가 있는 피험자;
- 하루 종일 비침습적 인공호흡(예: 지속적인 기도 양압, 비침습적 이중 수준 기도 양압 또는 비침습적 용적 환기) 또는 기관절개술을 통한 기계적 환기 또는 모든 형태의 산소 사용 완보;
- 연구 평가를 방해할 수 있는 임의의 다른 유의한 신경학적 장애, 예를 들어 유의한 인지 장애 및/또는 임상적 치매;
- 정신분열증, 양극성 장애 등과 같은 심각한 정신 질환. 우울증이 있는 피험자는 우울증이 안정적이고 지난 1년 동안 주요 우울증의 에피소드가 발생하지 않은 경우에만 포함될 수 있습니다.
- 중증 심장 질환(예: 교정 QT 간격 > 500ms), Torsade de Pointes, 중대한 심부전의 증거(New York Heart Association [NYHA] Class 3 이상, 스크리닝 전 6개월의 심근 경색 또는 불안정 협심증);
- 중등도에서 중증의 폐 질환 또는 흡입제 복용 어려움;
- 건조 분말 흡입기(DPI)를 통한 경구 흡입 분말의 투여를 견딜 수 없음;
- 투약 전 30일 또는 약물의 반감기 5개 중 더 긴 기간 이내에 조사 연구 약물을 복용했습니다.
- 현재 크로몰린을 복용 중이거나 지난 12개월 이내에 크로몰린을 복용한 적이 있습니다.
- Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom® 등과 같은 크로몰린 또는 크로몰린 제품에 대한 알레르기;
- 흡입 단백질 제품을 만성적으로 복용(인슐린, 부갑상선 호르몬[PTH] 등)
- 체중이 88lb(40kg) 이하이거나 스크리닝 시 체질량 지수(BMI)가 35.0인 피험자;
- 중등도에서 중증 간 질환: 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 빌리루빈 농도 > 정상 상한치의 3배; 간경변증, 간암, 활동성 간염 등의 간질환 환자
- 중등도-중증 신장 질환: 크레아티닌 청소율
- 연구자의 의견에 따라 피험자의 연구 참여를 방해하거나 피험자를 위험에 빠뜨리거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 임의의 임상적으로 유의한 장애 또는 검사실 이상;
- 적절한 피임법을 사용하지 않는 임신 또는 모유 수유 중인 여성 또는 가임 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 I(저용량)
그룹 I(n=40)은 ALZT-OP1a(크로몰린) 17.1mg/일 2회(bid)(총 34.2mg/일)의 치료 요법을 받을 것이다.
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다른 이름들:
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실험적: 그룹 II(고용량)
그룹 II(n=40)는 ALZT-OP1a(크로몰린) 34.2mg/bid(총 68.4mg/일)의 치료 요법을 받을 것이다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 바이오마커
기간: 최대 12주
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ALS 환자에서 선택된 혈장 바이오마커에 대한 ALZT-OP1a 치료의 효과를 측정하기 위해. ng/mL 단위의 후보 바이오마커는 다음과 같습니다. Beta-tryptase, Beta-Hexosaminidase pg/mL 단위의 후보 바이오마커에는 다음이 포함됩니다. -17, 대식세포 염증 단백질(MIP)-1a, MIP-1b, 단핵구 화학유인 단백질(MCP)-1, 신경미세섬유 단백질(NfL), 종양 괴사 인자(TNF)-a 및 혈관 내피 성장 인자(VEGF) |
최대 12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ALS 질병 진행의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 12주
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ALS Functional Rating Scale-Revised(ALSFRS-R)로 측정 - 설문지
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최대 12주
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호흡 지원이 필요한 이벤트까지의 시간
기간: 최대 12주
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치료 부문에 의해 기준선으로부터 풀타임 또는 거의 풀타임 호흡 지원이 필요한 이벤트까지의 시간으로 측정됩니다.
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최대 12주
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기준선에서 폐 기능의 변화(강제 폐활량)
기간: 최대 12주
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치료군에 의해 기준선으로부터 예측된 값의 백분율로 강제 폐활량(FVC)의 변화에 의해 측정됩니다.
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최대 12주
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기준선에서 폐 기능의 변화(최대 흡기 유량)
기간: 최대 12주
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치료 팔에 의해 기준선으로부터 분당 리터 단위의 피크 흡기 유량(PIFR)의 변화로 측정됩니다.
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최대 12주
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ALZT-OP1a와 관련된 부작용(내약성)의 발생률
기간: 최대 12주
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치료군별로 예상하지 못한 부작용의 수와 비율로 평가합니다.
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최대 12주
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비정상적인 활력 징후가 있는 참여자 수
기간: 최대 12주
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기준선으로부터 치료군에 의한 수축기/이완기 혈압, 맥박수, 호흡수 및 체온의 변화에 의해 측정됨. 데이터는 또한 임상적으로 중요하지만 임상적으로 중요하지 않은 정상 한계 내에서 시프트 테이블로 표시됩니다. |
최대 12주
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비정상적인 신체 또는 신경학적 검사를 받은 참가자 수
기간: 최대 12주
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치료군별로 기준선에서 임상적 중요성에 대해 평가된 모든 신체 시스템 및 변화의 검토. 데이터는 또한 임상적으로 중요하지만 임상적으로 중요하지 않은 정상 한계 내에서 시프트 테이블로 표시됩니다. |
최대 12주
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비정상적인 심전도(ECG)가 있는 참가자 수
기간: 최대 12주
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심박수, PR 간격, QRS파 및 QT 간격의 변화로 기준선에서 치료군에 의해 측정됩니다. 데이터는 또한 임상적으로 중요하지만 임상적으로 중요하지 않은 정상 한계 내에서 시프트 테이블로 표시됩니다. |
최대 12주
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임상적으로 유의미한 실험실 평가를 받은 참가자 수
기간: 최대 12주
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비정상 값은 기준선에서 치료 부문별로 표시됩니다. 데이터는 또한 임상적으로 중요하지만 임상적으로 중요하지 않은 정상 한계 내에서 시프트 테이블로 표시됩니다. |
최대 12주
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자살 관념 및 행동의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 12주
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기준선에서 Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)의 변화로 측정됨. 최소 점수: 0 최대 점수: 10; 낮은 값은 더 나은 결과를 나타냅니다.
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최대 12주
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심각하고 예상치 못한 치료 긴급 부작용으로 인한 연구 중도 탈락의 수
기간: 최대 12주
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드롭아웃은 기준선으로부터 치료 아암에 의해 제시될 것이다.
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최대 12주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: David R. Elmaleh, PhD, AZTherapies, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
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기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
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최초 제출
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마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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기타 연구 ID 번호
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
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미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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ALZT-OP1a(크로몰린)에 대한 임상 시험
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AZTherapies, Inc.APCER Life Sciences; PharmaConsulting Group; KCAS Bio완전한
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