Une étude d'innocuité et de biomarqueurs d'ALZT-OP1a chez des sujets atteints de SLA légère à modérée

Critère d'intégration:

• Sujets masculins ou féminins âgés de 18 à 75 ans, tous deux inclus ;
• Doit fournir un consentement éclairé écrit avant toute procédure liée à l'étude ;
• Doit être capable d'effectuer toutes les procédures, évaluations et visites liées à l'essai selon le jugement de l'enquêteur ;
• SLA familiale ou sporadique diagnostiquée comme possible, probable, probable ou certaine selon les critères révisés d'El Escorial ;
• Durée de la maladie à partir du diagnostic de SLA ≤ 24 mois ;
• Score total ALSFRS-R ≥ 36 lors de la visite de sélection ;
• Le sous-score respiratoire ALSFRS-R doit être ≥ 9 au moment du dépistage ;
• Le sous-score bulbaire ALSFRS-R doit être ≥ 9 au moment du dépistage ;
• Débit inspiratoire maximal (PIFR) ≥ 100 L/minute ;
• Capacité vitale forcée (CVF) > 70 % de la valeur prévue ;
• Le participant doit recevoir un traitement avec une dose stable de traitement standard pendant ≥ 30 jours avant de signer le consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

• Sujets atteints de SLA à début bulbaire ;
• Toute utilisation de ventilation non invasive (par exemple, pression positive continue, pression positive à deux niveaux non invasive ou ventilation volumique non invasive) pour toute partie de la journée, ou ventilation mécanique par trachéotomie, ou sur toute forme d'oxygène supplémentation;
• Tout autre trouble neurologique important pouvant interférer avec les évaluations de l'étude, par exemple, une déficience cognitive importante et/ou une démence clinique ;
• Maladie psychiatrique grave comme la schizophrénie, le trouble bipolaire, etc. Les sujets souffrant de dépression peuvent être inclus, uniquement si la dépression est stable et qu'aucun épisode de dépression majeure ne s'est produit au cours de l'année précédente ;
• Maladie cardiaque grave (par exemple, intervalle QT corrigé > 500 ms), torsades de pointes, signes d'insuffisance cardiaque importante (classe 3 ou supérieure de la New York Heart Association [NYHA], infarctus du myocarde ou angor instable dans les 6 mois précédant le dépistage) ;
• Toute maladie pulmonaire modérée à grave ou difficulté à prendre des médicaments inhalés ;
• Incapacité à tolérer l'administration d'une poudre inhalée par voie orale via un inhalateur de poudre sèche (DPI) ;
• A pris un médicament à l'étude expérimental dans les 30 jours ou cinq demi-vies du médicament, selon la plus longue des deux, avant l'administration ;
• Prend actuellement du cromolyn, ou a pris du cromolyn, au cours des 12 derniers mois ;
• Allergie au cromolyn ou aux produits à base de cromolyn, tels que Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom®, etc. ;
• Prise chronique de produits protéiques inhalés (comme l'insuline, l'hormone parathyroïdienne [PTH], etc.);
• Sujets pesant 88 lb (40 kg) ou moins, ou ayant un indice de masse corporelle (IMC) de 35,0 au moment du dépistage ;
• Maladie hépatique modérée à sévère : concentrations d'aspartate aminotransférase (AST), d'alanine aminotransférase (ALT) ou de bilirubine > 3 fois la limite supérieure de la normale ; les patients atteints de maladies hépatiques telles que la cirrhose hépatique, le cancer hépatique et l'hépatite active
• Insuffisance rénale modérée à sévère : clairance de la créatinine
• Tout trouble cliniquement significatif ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation du sujet à l'étude, exposer le sujet à un risque accru ou confondre l'interprétation des résultats de l'étude ;
• Femmes enceintes ou allaitantes ou femmes sexuellement actives en âge de procréer, si aucune mesure contraceptive adéquate n'est utilisée.