Az ALZT-OP1a biztonsági és biomarker vizsgálata enyhe-közepes ALS-betegségben szenvedő alanyokon

Bevételi kritériumok:

• 18-75 év közötti férfi vagy női alanyok, mindkettőt beleértve;
• Minden vizsgálattal kapcsolatos eljárás előtt írásos beleegyező nyilatkozatot kell adnia;
• Képesnek kell lennie az összes vizsgálattal kapcsolatos eljárás, értékelés és látogatás elvégzésére a vizsgáló megítélése szerint;
• Családi vagy szórványos ALS diagnosztizálása lehetőség szerint, laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott, a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint;
• A betegség időtartama az ALS diagnózisától számítva ≤24 hónap;
• ALSFRS-R összpontszám ≥ 36 a szűrővizsgálaton;
• ALSFRS-R A légzési részpontszámnak ≥9-nek kell lennie a szűrés időpontjában;
• Az ALSFRS-R Bulbar részpontszámnak ≥9-nek kell lennie a szűrés időpontjában;
• Csúcs belégzési áramlási sebesség (PIFR) ≥ 100 L/perc;
• Kényszerített életkapacitás (FVC) a becsült érték >70%-a;
• A résztvevőnek a tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozat aláírása előtt ≥30 napig stabil dózisú kezelésben kell részesülnie.

Kizárási kritériumok:

• Bulbáris kezdetű ALS-ben szenvedő alanyok;
• Bármilyen non-invazív lélegeztetés (pl. folyamatos pozitív légúti nyomás, nem invazív kétszintű pozitív légúti nyomás vagy nem invazív térfogatú lélegeztetés) a nap bármely részében, vagy tracheostomián keresztül történő mechanikus lélegeztetés, vagy bármilyen típusú oxigén alkalmazása kiegészítés;
• Bármilyen más jelentős neurológiai rendellenesség, amely megzavarhatja a vizsgálat értékelését, például jelentős kognitív károsodás és/vagy klinikai demencia;
• Jelentős pszichiátriai betegségek, mint a skizofrénia, bipoláris zavar stb. A depresszióban szenvedő alanyok csak akkor vehetők fel, ha a depresszió stabil volt, és nem fordult elő súlyos depressziós epizód az elmúlt egy évben;
• Súlyos szívbetegség (pl. korrigált QT-intervallum > 500 ms), Torsade de Pointes, jelentős szívelégtelenség jelei (New York Heart Association [NYHA] 3. vagy magasabb osztály, szívinfarktus vagy instabil angina a szűrést megelőző 6 hónapban);
• Bármilyen közepesen súlyos vagy súlyos tüdőbetegség vagy inhalációs gyógyszerek szedésének nehézségei;
• Képtelenség tolerálni a szájon át belélegzett por szárazpor-inhalátoron (DPI) keresztül történő beadását;
• bevett bármilyen vizsgálati vizsgálati gyógyszert az adagolás előtti 30 napon belül vagy a gyógyszer öt felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb;
• jelenleg cromolynt szed, vagy az elmúlt 12 hónapban cromolynt szed;
• Allergia a cromolynra vagy a cromolyn termékekre, mint például az Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom® stb.;
• Inhalációs fehérjetermékek krónikus szedése (például inzulin, mellékpajzsmirigy hormon [PTH] stb.);
• Olyan alanyok, akiknek a testtömege 40 kg vagy kevesebb, vagy a testtömegindex (BMI) 35,0 a szűréskor;
• Közepesen súlyos vagy súlyos májbetegség: aszpartát-aminotranszferáz (AST), alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy bilirubinkoncentráció a normálérték felső határának háromszorosa felett; májbetegségben, például májcirrhosisban, májrákban és aktív hepatitisben szenvedő betegek
• Közepesen súlyos vagy súlyos vesebetegség: kreatinin-clearance
• Bármilyen klinikailag jelentős rendellenesség vagy laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja az alanynak a vizsgálatban való részvételét, fokozott kockázatnak teheti ki az alanyt, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését;
• Terhes vagy szoptató nők vagy fogamzóképes korú szexuálisan aktív nők, ha nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátló módszert.