Studie bezpečnosti a biomarkerů ALZT-OP1a u subjektů s mírnou až středně těžkou formou ALS

Kritéria pro zařazení:

• Mužské nebo ženské subjekty ve věku 18-75 let, oba včetně;
• Před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií musí poskytnout písemný informovaný souhlas;
• Měl by být schopen dokončit všechny postupy, hodnocení a návštěvy související se studiem podle úsudku zkoušejícího;
• Familiární nebo sporadická ALS diagnostikovaná jako možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní, jak je definováno revidovanými kritérii El Escorial;
• Doba trvání onemocnění od diagnózy ALS ≤ 24 měsíců;
• celkové skóre ALSFRS-R ≥ 36 při screeningové návštěvě;
• Dílčí skóre ALSFRS-R dýchání by mělo být v době screeningu ≥9;
• Dílčí skóre ALSFRS-R Bulbar by mělo být v době screeningu ≥9;
• Špičkový inspirační průtok (PIFR) ≥ 100 l/min;
• Vynucená vitální kapacita (FVC) >70 % předpokládané hodnoty;
• Účastník musí být léčen stabilní dávkou standardní péče po dobu ≥ 30 dnů před podepsáním informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

• Subjekty s bulbárním nástupem ALS;
• Jakékoli použití neinvazivní ventilace (např. kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách, neinvazivní dvouúrovňový pozitivní tlak v dýchacích cestách nebo neinvazivní objemová ventilace) po jakoukoli část dne nebo mechanická ventilace prostřednictvím tracheostomie nebo jakékoli formy kyslíku suplementace;
• Jakákoli jiná významná neurologická porucha, která může interferovat s hodnocením studie, např. významná kognitivní porucha a/nebo klinická demence;
• Významné psychiatrické onemocnění, jako je schizofrenie, bipolární porucha atd. Subjekty s depresí mohou být zahrnuty pouze v případě, že deprese byla stabilní a v posledním roce se nevyskytla žádná epizoda velké deprese;
• Těžké srdeční onemocnění (např. korigovaný QT interval > 500 ms), Torsade de Pointes, známky významného srdečního selhání (New York Heart Association [NYHA] třída 3 nebo vyšší, infarkt myokardu nebo nestabilní angina pectoris během 6 měsíců před screeningem);
• Jakékoli středně těžké až těžké plicní onemocnění nebo potíže s užíváním inhalačních léků;
• Neschopnost tolerovat podávání perorálního inhalačního prášku prostřednictvím inhalátoru suchého prášku (DPI);
• před podáním užil jakékoli hodnocené studované léčivo během 30 dnů nebo pěti poločasů léčiva, podle toho, co je delší;
• V současné době užíváte cromolyn nebo kromolyn užívala během posledních 12 měsíců;
• Alergie na cromolyn nebo kromolynové produkty, jako je Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom® atd.;
• Chronické užívání inhalačních proteinových produktů (jako je inzulín, parathormon [PTH] atd.);
• Subjekty, které váží 88 lb (40 kg) nebo méně, nebo index tělesné hmotnosti (BMI) 35,0 při screeningu;
• Středně těžké až těžké onemocnění jater: aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) nebo koncentrace bilirubinu > 3násobek horní hranice normy; pacientů s onemocněním jater, jako je cirhóza jater, rakovina jater a aktivní hepatitida
• Středně těžké až těžké onemocnění ledvin: clearance kreatininu
• Jakákoli klinicky významná porucha nebo laboratorní abnormalita, která by podle názoru zkoušejícího mohla narušit účast subjektu ve studii, vystavit subjekt zvýšenému riziku nebo zmást interpretaci výsledků studie;
• Těhotné nebo kojící ženy nebo sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku, pokud nejsou používány adekvátní antikoncepční opatření.