ALZT-OP1a:n turvallisuus- ja biomarkkeritutkimus potilailla, joilla on lievä tai keskivaikea ALS-sairaus

Sisällyttämiskriteerit:

• 18–75-vuotiaat mies- tai naispuoliset koehenkilöt, molemmat mukaan lukien;
• On annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä;
• Pitäisi pystyä suorittamaan kaikki tutkimukseen liittyvät menettelyt, arvioinnit ja vierailut tutkijan harkinnan mukaan;
• Perheellinen tai satunnainen ALS, joka on diagnosoitu mahdollisuuksien mukaan, laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai määrätty tarkistettujen El Escorialin kriteerien mukaisesti;
• Sairauden kesto ALS-diagnoosista ≤24 kuukautta;
• ALSFRS-R kokonaispistemäärä ≥ 36 seulontakäynnillä;
• ALSFRS-R Hengityksen alapistemäärän tulee olla ≥9 seulontahetkellä;
• ALSFRS-R Bulbar-alapistemäärän tulee olla ≥9 seulontahetkellä;
• Sisäänhengityksen huippuvirtausnopeus (PIFR) ≥ 100 l/minuutti;
• Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) >70 % ennustetusta arvosta;
• Osallistujan on saatava hoitoa vakioannoksella ≥ 30 päivää ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista.

Poissulkemiskriteerit:

• Koehenkilöt, joilla on bulbar-alkuinen ALS;
• Ei-invasiivisen ventilaation käyttö (esim. jatkuva positiivinen hengitysteiden paine, ei-invasiivinen kaksitasoinen positiivinen hengitysteiden paine tai ei-invasiivinen tilavuusventilaatio) mihin tahansa vuorokauden osaan tai mekaaniseen ventilaatioon trakeostomialla tai millä tahansa happimuodolla täydentäminen;
• Mikä tahansa muu merkittävä neurologinen häiriö, joka voi häiritä tutkimusarviointia, esim. merkittävä kognitiivinen heikentyminen ja/tai kliininen dementia;
• Merkittävä psykiatrinen sairaus, kuten skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö jne. Koehenkilöt, joilla on masennus, voidaan ottaa mukaan vain, jos masennus on ollut vakaa eikä vakavaa masennuksen jaksoa ole esiintynyt viimeisen vuoden aikana;
• Vaikea sydänsairaus (esim. korjattu QT-aika > 500 ms), torsade de pointes, merkkejä merkittävästä sydämen vajaatoiminnasta (New York Heart Associationin [NYHA] luokka 3 tai suurempi, sydäninfarkti tai epästabiili angina pectoris 6 kuukauden aikana ennen seulontaa);
• Mikä tahansa kohtalainen tai vaikea keuhkosairaus tai vaikeus hengitettyjen lääkkeiden ottamisessa;
• Kyvyttömyys sietää oraalisen inhaloitavan jauheen antamista kuivajauheinhalaattorin (DPI) kautta;
• on ottanut mitä tahansa tutkimuslääkettä 30 päivän tai viiden lääkkeen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen annostelua;
• käytät tällä hetkellä kromolynia tai on käyttänyt kromolynia viimeisten 12 kuukauden aikana;
• Allergia kromolynille tai kromolynituotteille, kuten Intal®, Nasalcrom®, Opticrom®, Gastrocrom® jne.;
• Inhaloitavien proteiinituotteiden ottaminen kroonisesti (kuten insuliini, lisäkilpirauhashormoni [PTH] jne.);
• Koehenkilöt, jotka painavat 88 lb (40 kg) tai vähemmän tai joiden painoindeksi (BMI) on 35,0 seulonnassa;
• Keskivaikea tai vaikea maksasairaus: aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai bilirubiinipitoisuus > 3 kertaa normaalin yläraja; potilaille, joilla on maksasairauksia, kuten maksakirroosi, maksasyöpä ja aktiivinen hepatiitti
• Keskivaikea tai vaikea munuaissairaus: kreatiniinipuhdistuma
• Mikä tahansa kliinisesti merkittävä häiriö tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä voisi häiritä tutkittavan osallistumista tutkimukseen, saattaa koehenkilön lisääntyneeseen riskiin tai hämmentää tutkimustulosten tulkintaa;
• Raskaana olevat tai imettävät naiset tai seksuaalisesti aktiiviset naiset, jotka voivat tulla raskaaksi, jos asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä ei käytetä.